Pilotstudie för trikaprilin infantila spasmer

Inklusionskriterier:

1. Manliga och kvinnliga spädbarn i åldrarna 3 månader till 24 månader, inklusive, vid tidpunkten då förälder/vårdnadshavare undertecknade det informerade samtycket
2. Klinisk diagnos av IS, bekräftad genom analys av en 24-timmars video-elektroencefalogram (vEEG) inspelning, inklusive minst en dokumenterad spasm
3. Fortsatta infantila spasmer trots adekvat behandling med oralt prednisolon (eller adrenokortikotropt hormon [ACTH]) och vigabatrin
4. Om de behandlas med samtidig ASD (andra än ketogena terapier/diet), har nuvarande ASD haft en konstant daglig dos i minst 1 vecka.
5. Försökspersonen tar inte mer än 3 samtidiga ASD

Exklusions kriterier:

1. Ämnet som utredaren av någon anledning anser vara en olämplig kandidat för att ta emot undersökningsprodukten
2. Betydande och aktiv redan existerande kardiovaskulär, njur-, lever-, infektionssjukdom eller annan systemisk sjukdom
3. Personen har kliniskt signifikant nedsatt njurfunktion
4. Kliniskt signifikant avvikelse på EKG som, enligt utredarens uppfattning, ökar säkerhetsriskerna med att delta i studien
5. Känd eller misstänkt allergi mot undersökningsprodukten
6. Känd historia av aspirationspneumoni under det senaste året
7. Tidigare deltagande i en annan klinisk studie av prövningsprodukten eller mottagit något prövningsläkemedel, enhet eller terapi inom 30 dagar efter det att studien påbörjades eller inom fem halveringstider av ett annat prövningsläkemedel

8. Inom 14 dagar efter screening har försökspersonen:

   1. fick terapi med felbamat, cannabinoider, ketogen diet eller vagusnervstimulering
   2. fått behandling med ACTH, prednisolon eller annan steroid
9. Redan existerande dödliga eller potentiellt dödliga tillstånd annat än infantila spasmer
10. Tidigare misslyckande att svara på en lämplig prövning (minst 2 veckor) av den ketogena kosten