Étude pilote sur les spasmes infantiles à la tricapriline
25 juillet 2023 mis à jour par: Cerecin
Une étude pilote ouverte de phase I pour étudier la faisabilité, l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de l'administration quotidienne de tricapriline chez des sujets souffrant de spasmes infantiles
Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de la tricapriline chez les sujets souffrant de spasmes infantiles.
Il s'agit d'une étude pilote à un seul bras, en ouvert, portant sur jusqu'à 10 sujets souffrant de spasmes infantiles.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
8
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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New South Wales
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Randwick, New South Wales, Australie, 2031
- Sydney Children's Hospital
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Queensland
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South Brisbane, Queensland, Australie, 4101
- Queensland Children's Hospital
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australie, 3052
- Royal Children's Hospital Melbourne
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Singapore, Singapour, 229899
- KK Women's and Children's Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
3 mois à 2 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Bébés garçons et filles âgés de 3 mois à 24 mois inclus, au moment où le parent/tuteur légal signe le consentement éclairé
- Diagnostic clinique de SI, confirmé par l'analyse d'un enregistrement vidéo-électroencéphalogramme (vEEG) de 24 heures, comprenant au moins un spasme documenté
- Spasmes infantiles continus malgré un traitement adéquat par la prednisolone orale (ou l'hormone adrénocorticotrope [ACTH]) et la vigabatrine
- S'ils sont traités avec des TSA concomitants (autres que les thérapies/régimes cétogènes), les TSA actuels ont été à une dose quotidienne constante pendant au moins 1 semaine.
- Le sujet ne prend pas plus de 3 TSA concomitants
Critère d'exclusion:
- Sujet considéré par l'investigateur, pour quelque raison que ce soit, comme un candidat inapte à recevoir le produit expérimental
- Maladie cardiovasculaire, rénale, hépatique, infectieuse ou autre maladie systémique préexistante importante et active
- Le sujet a une insuffisance rénale cliniquement significative
- Anomalie cliniquement significative à l'ECG qui, de l'avis de l'investigateur, augmente les risques de sécurité liés à la participation à l'étude
- Allergie connue ou suspectée au produit expérimental
- Antécédents connus de pneumonie par aspiration au cours de la dernière année
- Participation antérieure à une autre étude clinique du produit expérimental ou reçu un médicament, un dispositif ou une thérapie expérimental dans les 30 jours suivant l'entrée à l'étude ou dans les cinq demi-vies d'un autre médicament expérimental
Dans les 14 jours suivant le dépistage, le sujet a :
- reçu une thérapie avec du felbamate, des cannabinoïdes, un régime cétogène ou une stimulation du nerf vague
- reçu un traitement avec de l'ACTH, de la prednisolone ou un autre stéroïde
- Affection mortelle ou potentiellement mortelle préexistante autre que les spasmes infantiles
- Échec antérieur à répondre à un essai approprié (au moins 2 semaines) du régime cétogène
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Tricapriline
Tricaprilin sera administré pendant 5 à 21 jours.
La dose quotidienne totale (individuelle par sujet jusqu'à un maximum de 10 g/kg/jour) sera fractionnée en 4 doses administrées par voie orale, environ toutes les 6 heures.
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Tricaprilin sera émulsifié dans les préparations pour nourrissons/lait
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Déterminer l'innocuité de l'administration quotidienne de tricapriline chez les sujets atteints de spasmes infantiles (SI)
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude (Jour 5 à 21; selon le sujet)
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Événements indésirables liés au traitement
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Jusqu'à la fin de l'étude (Jour 5 à 21; selon le sujet)
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Déterminer l'innocuité et la tolérabilité de l'administration quotidienne de tricapriline chez les sujets atteints de spasmes infantiles (SI)
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude (Jour 5 à 21; selon le sujet)
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Balance pour tabourets pour bébés et tout-petits de Bruxelles ; l'échelle se compose de 4 catégories : dur, formé, lâche ou aqueux.
La catégorie de selles par sujet sera comparée entre le départ et pendant l'étude.
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Jusqu'à la fin de l'étude (Jour 5 à 21; selon le sujet)
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Phase d'extension (pour les sites australiens uniquement) : pour déterminer l'innocuité de l'administration quotidienne à long terme de tricapriline chez les sujets souffrant de spasmes infantiles (IS)
Délai: Fin de la période de traitement de la phase principale à la fin de la phase d'extension (période d'un an)
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Événements indésirables liés au traitement
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Fin de la période de traitement de la phase principale à la fin de la phase d'extension (période d'un an)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Modification de la fréquence des spasmes en fonction du journal des spasmes/crises de l'aidant
Délai: Au départ (période d'une semaine) jusqu'à la fin de la période de traitement (période d'une semaine)
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Nombre de clusters et durée moyenne des clusters
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Au départ (période d'une semaine) jusqu'à la fin de la période de traitement (période d'une semaine)
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Modification de la fréquence des spasmes sur la base d'un EEG vidéo de 24 heures
Délai: Au départ (période d'une semaine) jusqu'à la fin de la période de traitement (période d'une semaine)
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Nombre de clusters et durée moyenne des clusters
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Au départ (période d'une semaine) jusqu'à la fin de la période de traitement (période d'une semaine)
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Phase d'extension (pour les sites australiens uniquement) : modification de la fréquence des spasmes en fonction du journal des spasmes/convulsions de l'aidant
Délai: Fin de la période de traitement de la phase principale à la fin de la phase d'extension (période d'un an)
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Nombre de clusters et durée moyenne des clusters
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Fin de la période de traitement de la phase principale à la fin de la phase d'extension (période d'un an)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Study Director, Cerecin
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 novembre 2021
Achèvement primaire (Estimé)
1 janvier 2025
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 janvier 2025
Dates d'inscription aux études
Première soumission
19 janvier 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
25 janvier 2021
Première publication (Réel)
27 janvier 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
27 juillet 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
25 juillet 2023
Dernière vérification
1 juillet 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- AC-21-024
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .