Экспериментальное исследование трикаприлиновых инфантильных спазмов
25 июля 2023 г. обновлено: Cerecin
Открытое пилотное исследование фазы I для изучения возможности, безопасности, переносимости и эффективности ежедневного приема трикаприлина у субъектов с детскими спазмами
Целью данного исследования является оценка безопасности, переносимости и эффективности трикаприлина у пациентов с детскими спазмами.
Это одногрупповое открытое пилотное исследование с участием до 10 человек с детскими спазмами.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
8
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Австралия, 2031
- Sydney Children's Hospital
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Австралия, 4101
- Queensland Children's Hospital
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Австралия, 3052
- Royal Children's Hospital Melbourne
-
-
-
-
-
Singapore, Сингапур, 229899
- KK Women's and Children's Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 3 месяца до 2 года (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Младенцы мужского и женского пола в возрасте от 3 месяцев до 24 месяцев включительно на момент подписания родителем/законным опекуном информированного согласия
- Клинический диагноз ИИ, подтвержденный анализом записи 24-часовой видеоэлектроэнцефалограммы (вЭЭГ), включающей как минимум один документированный спазм
- Продолжающиеся инфантильные спазмы, несмотря на адекватное лечение пероральным преднизолоном (или адренокортикотропным гормоном [АКТГ]) и вигабатрином
- При лечении сопутствующими РАС (кроме кетогенной терапии/диеты) текущие РАС принимались в постоянной суточной дозе в течение как минимум 1 недели.
- Субъект принимает не более 3 сопутствующих РАС
Критерий исключения:
- Субъект, которого Исследователь по какой-либо причине считает неподходящим кандидатом для получения исследуемого продукта.
- Значительное и активное ранее существовавшее сердечно-сосудистое, почечное, печеночное, инфекционное или другое системное заболевание
- Субъект имеет клинически значимую почечную недостаточность.
- Клинически значимое отклонение на ЭКГ, которое, по мнению исследователя, увеличивает риск безопасности участия в исследовании.
- Известная или предполагаемая аллергия на исследуемый продукт
- Известный анамнез аспирационной пневмонии в течение последнего года
- Предыдущее участие в другом клиническом исследовании исследуемого продукта или получение любого исследуемого препарата, устройства или терапии в течение 30 дней с момента включения в исследование или в течение пяти периодов полувыведения другого исследуемого препарата.
В течение 14 дней после скрининга у субъекта:
- получал терапию фелбаматом, каннабиноидами, кетогенной диетой или стимуляцией блуждающего нерва
- получали терапию АКТГ, преднизолоном или другими стероидными
- Ранее существовавшее летальное или потенциально летальное состояние, отличное от инфантильных спазмов
- Предыдущая неспособность ответить на соответствующее испытание (не менее 2 недель) кетогенной диеты
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Трикаприлин
Трикаприлин будет вводиться в течение 5-21 дня.
Общая суточная доза (индивидуальная на человека, максимум до 10 г/кг/день) будет разделена на 4 дозы, вводимые перорально примерно каждые 6 часов.
|
Трикаприлин будет эмульгирован в детской смеси/молоке.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Определить безопасность ежедневного приема трикаприлина у субъектов с детскими спазмами (ИС).
Временное ограничение: До окончания обучения (с 5 по 21 день; в зависимости от предмета)
|
Нежелательные явления, возникающие при лечении
|
До окончания обучения (с 5 по 21 день; в зависимости от предмета)
|
|
Определить безопасность и переносимость ежедневного приема трикаприлина у субъектов с детскими спазмами (ИС).
Временное ограничение: До окончания обучения (с 5 по 21 день; в зависимости от предмета)
|
Брюссельская шкала стула для младенцев и малышей; шкала состоит из 4 категорий: твердая, сформированная, рыхлая или водянистая.
Категория стула каждого субъекта будет сравниваться между исходным уровнем и во время исследования.
|
До окончания обучения (с 5 по 21 день; в зависимости от предмета)
|
|
Расширенная фаза (только для австралийских центров): для определения безопасности ежедневного длительного приема трикаприлина у субъектов с детскими спазмами (ИС).
Временное ограничение: Конец периода основной фазы лечения до конца фазы продления (период 1 год)
|
Нежелательные явления, возникающие при лечении
|
Конец периода основной фазы лечения до конца фазы продления (период 1 год)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение частоты спазмов на основе дневника спазмов/приступов лица, осуществляющего уход
Временное ограничение: Исходный уровень (период 1 неделя) до окончания периода лечения (период 1 неделя)
|
Количество кластеров и средняя продолжительность кластера
|
Исходный уровень (период 1 неделя) до окончания периода лечения (период 1 неделя)
|
|
Изменение частоты спазмов по данным 24-часовой видео-ЭЭГ
Временное ограничение: Исходный уровень (период 1 неделя) до окончания периода лечения (период 1 неделя)
|
Количество кластеров и средняя продолжительность кластера
|
Исходный уровень (период 1 неделя) до окончания периода лечения (период 1 неделя)
|
|
Расширенная фаза (только для австралийских сайтов): изменение частоты спазмов на основе дневника спазмов/приступов лица, осуществляющего уход.
Временное ограничение: Конец периода основной фазы лечения до конца фазы продления (период 1 год)
|
Количество кластеров и средняя продолжительность кластера
|
Конец периода основной фазы лечения до конца фазы продления (период 1 год)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Study Director, Cerecin
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 ноября 2021 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 января 2025 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 января 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
19 января 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
25 января 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
27 января 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
27 июля 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
25 июля 2023 г.
Последняя проверка
1 июля 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- AC-21-024
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .