Tricaprilin Infantiile Spasms Pilot Study
tiistai 17. syyskuuta 2024 päivittänyt: Cerecin
Vaiheen I avoin pilottitutkimus trikapriliinin päivittäisen annon toteutettavuuden, turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon tutkimiseksi potilailla, joilla on infantiileja kouristuksia
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida trikapriliinin turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa potilailla, joilla on infantiileja kouristuksia.
Tämä on yksikätinen, avoin pilottitutkimus jopa 10 koehenkilöllä, joilla on infantiileja kouristuksia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
8
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Australia, 2031
- Sydney Children's Hospital
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Queensland Children's Hospital
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Royal Children's Hospital Melbourne
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 229899
- KK Women's and Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
3 kuukautta - 2 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- ja naispuoliset imeväiset, joiden ikä on 3 kuukaudesta 24 kuukauteen, vanhemman/laillisen huoltajan allekirjoitushetkellä tietoisen suostumuksensa
- IS:n kliininen diagnoosi, joka vahvistetaan 24 tunnin videoelektroenkefalogrammin (vEEG) tallennuksella, joka sisältää vähintään yhden dokumentoidun kouristuksen
- Jatkuvat infantiilit kouristukset huolimatta riittävästä hoidosta oraalisella prednisolonilla (tai adrenokortikotrooppisella hormonilla [ACTH]) ja vigabatriinilla
- Jos niitä hoidetaan samanaikaisilla ASD:illä (muilla kuin ketogeenisillä hoidoilla/ruokavalioilla), nykyiset ASD:t ovat olleet vakiona vähintään viikon ajan.
- Kohde saa enintään 3 samanaikaista ASD:tä
Poissulkemiskriteerit:
- Koehenkilö, jonka tutkija on jostain syystä katsonut sopimattomaksi ehdokkaaksi saamaan tutkimusvalmistetta
- Merkittävä ja aktiivinen olemassa oleva sydän- ja verisuoni-, munuais-, maksa-, infektio- tai muu systeeminen sairaus
- Potilaalla on kliinisesti merkittävä munuaisten vajaatoiminta
- Kliinisesti merkittävä poikkeama EKG:ssä, joka tutkijan mielestä lisää tutkimukseen osallistumisen turvallisuusriskejä
- Tiedossa oleva tai epäilty allergia tutkimustuotteelle
- Tunnettu aspiraatiokeuhkokuumeen historia viimeisen vuoden aikana
- Aiemmin osallistuminen toiseen tutkimustuotteen kliiniseen tutkimukseen tai saanut mitä tahansa tutkimuslääkettä, laitetta tai terapiaa 30 päivän sisällä tutkimukseen saapumisesta tai toisen tutkimuslääkkeen viiden puoliintumisajan sisällä
14 päivän sisällä seulonnasta koehenkilöllä on:
- sai hoitoa felbamaatilla, kannabinoideilla, ketogeenisellä ruokavaliolla tai vagushermostimulaatiolla
- saanut ACTH-, prednisoloni- tai muuta steroidihoitoa
- Aiemmin olemassa oleva tappava tai mahdollisesti tappava tila, joka ei ole infantiilit kouristukset
- Aikaisempi epäonnistuminen sopivassa ketogeenisen ruokavalion tutkimuksessa (vähintään 2 viikkoa).
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Trikapriliini
Trikapriliinia annetaan 5-21 päivän ajan.
Päivittäinen kokonaisannos (yksilöllinen kohde enintään 10 g/kg/vrk) jaetaan 4 annokseen, jotka annetaan suun kautta noin 6 tunnin välein.
|
Trikapriliini emulgoidaan äidinmaidonkorvikkeeseen/maitoon
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Trikapriliinin päivittäisen annon turvallisuuden määrittäminen potilailla, joilla on lapsen kouristuksia (IS)
Aikaikkuna: Opintojen loppuun asti (päivä 5-21; aiheesta riippuen)
|
Hoidosta johtuvat haittatapahtumat
|
Opintojen loppuun asti (päivä 5-21; aiheesta riippuen)
|
|
Trikapriliinin päivittäisen annon turvallisuuden ja siedettävyyden määrittäminen potilailla, joilla on infantiileja kouristuksia (IS)
Aikaikkuna: Opintojen loppuun asti (päivä 5-21; aiheesta riippuen)
|
Brysselin vauvojen ja taaperoiden jakkaravaaka; asteikko koostuu 4 kategoriasta: kova, muotoiltu, löysä tai vetinen.
Ulosteiden luokkaa henkilöä kohden verrataan lähtötilanteen ja tutkimuksen aikana.
|
Opintojen loppuun asti (päivä 5-21; aiheesta riippuen)
|
|
Laajennusvaihe (vain australialaisissa kohteissa): Trikapriliinin päivittäisen pitkäaikaisen annon turvallisuuden määrittäminen potilailla, joilla on infantiileja kouristuksia (IS)
Aikaikkuna: Päävaiheen hoitojakson päättymisestä jatkovaiheen loppuun (1 vuoden jakso)
|
Hoidosta johtuvat haittatapahtumat
|
Päävaiheen hoitojakson päättymisestä jatkovaiheen loppuun (1 vuoden jakso)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos kouristuksen tiheydessä hoitajan kouristuksen/kohtauspäiväkirjan perusteella
Aikaikkuna: Lähtötilanne (1 viikon jakso) hoitojakson loppuun (1 viikon jakso)
|
Klusterien lukumäärä ja keskimääräinen klusterin kesto
|
Lähtötilanne (1 viikon jakso) hoitojakson loppuun (1 viikon jakso)
|
|
Muutos kouristuksen taajuudessa 24 tunnin video-EEG:n perusteella
Aikaikkuna: Lähtötilanne (1 viikon jakso) hoitojakson loppuun (1 viikon jakso)
|
Klusterien lukumäärä ja keskimääräinen klusterin kesto
|
Lähtötilanne (1 viikon jakso) hoitojakson loppuun (1 viikon jakso)
|
|
Laajennusvaihe (vain Australian sivustot): Muutos kouristuksen tiheydessä hoitajan kouristuksen/kohtauspäiväkirjan perusteella
Aikaikkuna: Päävaiheen hoitojakson päättymisestä jatkovaiheen loppuun (1 vuoden jakso)
|
Klusterien lukumäärä ja keskimääräinen klusterin kesto
|
Päävaiheen hoitojakson päättymisestä jatkovaiheen loppuun (1 vuoden jakso)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Study Director, Cerecin
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 1. marraskuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 4. joulukuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 4. joulukuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 19. tammikuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 25. tammikuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 27. tammikuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 19. syyskuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 17. syyskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. huhtikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- AC-21-024
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .