Tricaprilin Infantile Spasms Pilotstudie
17. september 2024 oppdatert av: Cerecin
En åpen fase I pilotstudie for å undersøke gjennomførbarheten, sikkerheten, toleransen og effekten av daglig administrering av trikaprilin hos pasienter med infantile spasmer
Hensikten med denne studien er å vurdere sikkerheten, toleransen og effekten av trikaprilin hos personer med infantile spasmer.
Dette er en enarms, åpen pilotstudie på opptil 10 personer med infantile spasmer.
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
8
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Australia, 2031
- Sydney Children's Hospital
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Queensland Children's Hospital
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Royal Children's Hospital Melbourne
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 229899
- KK Women's and Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
3 måneder til 2 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige og kvinnelige spedbarn i alderen 3 måneder til og med 24 måneder, inkludert, på tidspunktet da foreldre/foresatte signerer det informerte samtykket
- Klinisk diagnose av IS, bekreftet ved analyse av et 24-timers video-elektroencefalogram (vEEG) opptak, inkludert minst én dokumentert spasme
- Fortsatt infantile spasmer til tross for adekvat behandling med oral prednisolon (eller adrenokortikotropt hormon [ACTH]) og vigabatrin
- Ved samtidig behandling med ASD (annet enn ketogene terapier/diett), har gjeldende ASD vært i en konstant daglig dose i minst 1 uke.
- Personen tar ikke mer enn 3 samtidige ASDs
Ekskluderingskriterier:
- Emnet anses av etterforskeren, uansett grunn, for å være en uegnet kandidat til å motta undersøkelsesproduktet
- Betydelig og aktiv allerede eksisterende kardiovaskulær, nyre-, lever-, infeksjonssykdom eller annen systemisk sykdom
- Personen har klinisk signifikant nedsatt nyrefunksjon
- Klinisk signifikant abnormitet på EKG som, etter etterforskerens mening, øker sikkerhetsrisikoen ved å delta i studien
- Kjent eller mistenkt allergi mot undersøkelsesproduktet
- Kjent historie med aspirasjonspneumoni det siste året
- Tidligere deltagelse i en annen klinisk studie av undersøkelsesproduktet eller mottatt undersøkelsesmedisin, utstyr eller terapi innen 30 dager etter studiestart eller innen fem halveringstider for et annet undersøkelseslegemiddel
Innen 14 dager etter screening har forsøkspersonen:
- mottatt behandling med felbamat, cannabinoider, ketogen diett eller vagusnervestimulering
- mottatt behandling med ACTH, prednisolon eller andre steroider
- Eksisterende dødelig eller potensielt dødelig tilstand annet enn infantile spasmer
- Tidligere manglende respons på en passende prøve (minst 2 uker) av den ketogene dietten
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Trikaprilin
Trikaprilin vil bli administrert i 5-21 dager.
Den totale daglige dosen (individ per individ opp til maksimalt 10g/kg/dag) deles opp i 4 doser administrert oralt, omtrent hver 6. time.
|
Trikaprilin vil bli emulgert i morsmelkerstatning/melk
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å bestemme sikkerheten ved daglig administrering av trikaprilin hos personer med infantile spasmer (IS)
Tidsramme: Frem til slutten av studiet (dag 5 til 21; avhengig av emne)
|
Behandling nye uønskede hendelser
|
Frem til slutten av studiet (dag 5 til 21; avhengig av emne)
|
|
For å bestemme sikkerheten og toleransen ved daglig administrering av trikaprilin hos personer med infantile spasmer (IS)
Tidsramme: Frem til slutten av studiet (dag 5 til 21; avhengig av emne)
|
Brussel avføringsvekt for spedbarn og småbarn; skalaen består av 4 kategorier: hard, formet, løs eller vannaktig.
Kategorien av avføring per forsøksperson vil bli sammenlignet mellom baseline og underveis i studien.
|
Frem til slutten av studiet (dag 5 til 21; avhengig av emne)
|
|
Forlengelsesfase (kun for australske steder): For å bestemme sikkerheten ved daglig langtidsadministrasjon av trikaprilin hos personer med infantile spasmer (IS)
Tidsramme: Slutt på hovedfasebehandlingsperiode til slutten av forlengelsesfase (1 års periode)
|
Behandling nye uønskede hendelser
|
Slutt på hovedfasebehandlingsperiode til slutten av forlengelsesfase (1 års periode)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i spasmefrekvens basert på omsorgspersonens spasmer/anfallsdagbok
Tidsramme: Baseline (1 ukes periode) til slutten av behandlingsperioden (1 ukes periode)
|
Antall klynger og gjennomsnittlig klyngevarighet
|
Baseline (1 ukes periode) til slutten av behandlingsperioden (1 ukes periode)
|
|
Endring i spasmefrekvens basert på 24-timers video-EEG
Tidsramme: Baseline (1 ukes periode) til slutten av behandlingsperioden (1 ukes periode)
|
Antall klynger og gjennomsnittlig klyngevarighet
|
Baseline (1 ukes periode) til slutten av behandlingsperioden (1 ukes periode)
|
|
Forlengelsesfase (kun for australske nettsteder): Endring i spasmefrekvens basert på omsorgspersonens spasmer/anfallsdagbok
Tidsramme: Slutt på hovedfasebehandlingsperiode til slutten av forlengelsesfase (1 års periode)
|
Antall klynger og gjennomsnittlig klyngevarighet
|
Slutt på hovedfasebehandlingsperiode til slutten av forlengelsesfase (1 års periode)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Study Director, Cerecin
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. november 2021
Primær fullføring (Faktiske)
4. desember 2023
Studiet fullført (Faktiske)
4. desember 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
19. januar 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
25. januar 2021
Først lagt ut (Faktiske)
27. januar 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
19. september 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
17. september 2024
Sist bekreftet
1. april 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- AC-21-024
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .