Estudio piloto de espasmos infantiles Tricaprilin
25 de julio de 2023 actualizado por: Cerecin
Un estudio piloto de etiqueta abierta de fase I para investigar la viabilidad, seguridad, tolerabilidad y eficacia de la administración diaria de Tricaprilin en sujetos con espasmos infantiles
El propósito de este estudio es evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de la tricaprilina en sujetos con espasmos infantiles.
Este es un estudio piloto abierto de un solo brazo en hasta 10 sujetos con espasmos infantiles.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
8
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Project Manager
- Número de teléfono: +1 303 999 3700
- Correo electrónico: clinical@cerecin.com
Ubicaciones de estudio
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Australia, 2031
- Sydney Children's Hospital
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Queensland Children's Hospital
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Royal Children's Hospital Melbourne
-
-
-
-
-
Singapore, Singapur, 229899
- KK Women's and Children's Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
3 meses a 2 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Infantes masculinos y femeninos de 3 meses a 24 meses inclusive, en el momento en que el padre/tutor legal firma el consentimiento informado
- Diagnóstico clínico de IS, confirmado por el análisis de un registro de videoelectroencefalograma (vEEG) de 24 horas, incluido al menos un espasmo documentado
- Espasmos infantiles continuos a pesar del tratamiento adecuado con prednisolona oral (u hormona adrenocorticotrópica [ACTH]) y vigabatrina
- Si está siendo tratado con ASD concomitantes (que no sean terapias/dietas cetogénicas), los ASD actuales han estado en una dosis diaria constante durante al menos 1 semana.
- El sujeto está tomando no más de 3 ASD concomitantes
Criterio de exclusión:
- Sujeto considerado por el Investigador, por cualquier motivo, como candidato inadecuado para recibir el producto en investigación
- Enfermedad cardiovascular, renal, hepática, infecciosa u otra sistémica preexistente significativa y activa
- El sujeto tiene insuficiencia renal clínicamente significativa
- Anomalía clínicamente significativa en el ECG que, en opinión del Investigador, aumenta los riesgos de seguridad de participar en el estudio
- Alergia conocida o sospechada al producto en investigación
- Antecedentes conocidos de neumonía por aspiración en el último año.
- Participación previa en otro estudio clínico del producto en investigación o recibido cualquier fármaco, dispositivo o terapia en investigación dentro de los 30 días posteriores al ingreso al estudio o dentro de las cinco vidas medias de otro fármaco en investigación
Dentro de los 14 días posteriores a la selección, el sujeto tiene:
- recibió terapia con felbamato, cannabinoides, dieta cetogénica o estimulación del nervio vago
- recibió terapia con ACTH, prednisolona u otro esteroide
- Condición letal o potencialmente letal preexistente distinta de los espasmos infantiles
- Falta de respuesta previa a una prueba adecuada (al menos 2 semanas) de la dieta cetogénica
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Tricaprilina
Tricaprilin se administrará durante 5-21 días.
La dosis diaria total (individual por sujeto hasta un máximo de 10g/kg/día) se fraccionará en 4 tomas administradas por vía oral, aproximadamente cada 6 horas.
|
Tricaprilin se emulsionará en leche/fórmula infantil
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Determinar la seguridad de la administración diaria de tricaprilina en sujetos con Espasmos Infantiles (IS)
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio (Día 5 a 21; dependiendo del tema)
|
Eventos adversos emergentes del tratamiento
|
Hasta el final del estudio (Día 5 a 21; dependiendo del tema)
|
|
Determinar la seguridad y tolerabilidad de la administración diaria de tricaprilina en sujetos con espasmos infantiles (IS)
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio (Día 5 a 21; dependiendo del tema)
|
Escala de heces para bebés y niños pequeños de Bruselas; la escala consta de 4 categorías: duro, formado, suelto o acuoso.
La categoría de heces por sujeto se comparará entre el inicio y durante el estudio.
|
Hasta el final del estudio (Día 5 a 21; dependiendo del tema)
|
|
Fase de extensión (solo para sitios australianos): para determinar la seguridad de la administración diaria a largo plazo de tricaprilina en sujetos con espasmos infantiles (IS)
Periodo de tiempo: Fin del período de tratamiento de la fase principal hasta el final de la fase de extensión (período de 1 año)
|
Eventos adversos emergentes del tratamiento
|
Fin del período de tratamiento de la fase principal hasta el final de la fase de extensión (período de 1 año)
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambio en la frecuencia de los espasmos según el diario de espasmos/convulsiones del cuidador
Periodo de tiempo: Línea de base (período de 1 semana) hasta el final del período de tratamiento (período de 1 semana)
|
Número de conglomerados y duración media del conglomerado
|
Línea de base (período de 1 semana) hasta el final del período de tratamiento (período de 1 semana)
|
|
Cambio en la frecuencia de espasmos basado en video-EEG de 24 horas
Periodo de tiempo: Línea de base (período de 1 semana) hasta el final del período de tratamiento (período de 1 semana)
|
Número de conglomerados y duración media del conglomerado
|
Línea de base (período de 1 semana) hasta el final del período de tratamiento (período de 1 semana)
|
|
Fase de extensión (solo para sitios australianos): cambio en la frecuencia de los espasmos según el diario de espasmos/convulsiones del cuidador
Periodo de tiempo: Fin del período de tratamiento de la fase principal hasta el final de la fase de extensión (período de 1 año)
|
Número de conglomerados y duración media del conglomerado
|
Fin del período de tratamiento de la fase principal hasta el final de la fase de extensión (período de 1 año)
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Study Director, Cerecin
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de noviembre de 2021
Finalización primaria (Estimado)
1 de enero de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
1 de enero de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de enero de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de enero de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
27 de enero de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
27 de julio de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de julio de 2023
Última verificación
1 de julio de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- AC-21-024
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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