전신 중증근무력증 환자에서 에프가르티지모드를 정맥주사로 투여한 것과 비교하여 피하로 투여한 에프가르티지모드 PH20 SC의 약력학적 비열등성 평가 (ADAPTsc)
전신 중증 근무력증 환자에서 Efgartigimod PH20 SC의 다중 피하 주사와 Efgartigimod의 다중 정맥 주입의 약력학, 약동학, 효능, 안전성, 내약성 및 면역원성을 비교하기 위한 3상, 무작위, 공개, 병렬 그룹 연구
연구 개요
상세 설명
시험의 주요 목적: 매주 1회 4회 투여한 1000 mg efgartigimod PH20 SC(재조합 인간 히알루로니다제 PH20과 피하 투여용으로 복합 제제화된 efgartigimod) 주사의 약력학(PD) 효과가 NI(비열등)임을 입증하기 위해 에프가르티지모드(정맥주입용 에프가르티지모드 제제)를 10mg/kg의 용량으로 4회 투여 동안 매주 1회 IV 주입합니다.
2차 목표: 시간 경과에 따른 efgartigimod PH20 SC 및 efgartigimod IV의 PD 효과 비교; 에프가르티지모드 PH20 SC 및 에프가르티지모드 IV의 약동학(PK) 평가; efgartigimod PH20 SC 및 efgartigimod IV의 안전성, 내약성 및 면역원성을 평가하기 위해; 에프가르티지모드 PH20 SC 및 에프가르티지모드 IV의 임상적 효능을 평가하기 위함.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
-
-
-
Tbilisi, 그루지야, 0112
- Investigator site 13 - GE9950002
-
Tbilisi, 그루지야, 0114
- Investigator site 12 - GE9950001
-
Tbilisi, 그루지야, 0114
- Investigator site 14 - GE9950003
-
Tbilisi, 그루지야, 0160
- Investigator Site 44 - GE9950004
-
Tbilisi, 그루지야, 0160
- Investigator Site 45 - GE9950016
-
-
-
-
-
Leiden, 네덜란드, 2333
- Investigator Site 7 - NL0310001
-
-
-
-
-
Berlin, 독일, 10117
- Investigator Site 30 - DE490006
-
Münster, 독일, 48149
- Investigator Site 29 - DE490009
-
-
-
-
-
Novosibirsk, 러시아 연방, 630087
- Investigator Site 35 - RU0070002
-
Saint Petersburg, 러시아 연방, 194354
- Investigator Site 36 - RU0070014
-
-
-
-
California
-
Carlsbad, California, 미국, 92011
- Investigator site 2 - US0010032
-
Orange, California, 미국, 92868
- Investigator Site 41 - US0010004
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, 미국, 33428
- Investigator site 2 - US0010108
-
Port Charlotte, Florida, 미국, 33952
- Investigator site 1 - US0010110
-
Tampa, Florida, 미국, 41076
- Investigator Site 27 - US0010006
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, 미국, 30912
- Investigator Site 47 - US0010113
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, 미국, 66205
- Investigator Site 42 - US0010015
-
-
New York
-
Amherst, New York, 미국, 14226
- Investigator Site 11 - US0010111
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27514
- Investigator Site 40 - US0010003
-
Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Investigator Site 38 - US0010077
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Investigator Site 43 - 0010019
-
-
Tennessee
-
Cordova, Tennessee, 미국, 38018
- Investigator site 4 - US0010008
-
-
Texas
-
Austin, Texas, 미국, 78756
- Investigator Site 28 - US0010066
-
Texas City, Texas, 미국, 78229
- Investigator Site 46 - US0010009
-
-
-
-
East-Flanders
-
Gent, East-Flanders, 벨기에, 9000
- Investigator site 5 - BE0320007
-
-
-
-
-
Barcelona, 스페인, 08035
- Investigator Site 37 - ES0340021
-
Barcelona, 스페인, 08041
- Investigator Site 26 - ES0340038
-
Madrid, 스페인, 28046
- Investigator Site 25 - ES0340002
-
Valencia, 스페인, 46026
- Investigator Site 10 - ES0340039
-
-
-
-
-
Milan, 이탈리아, 20133
- Investigator Site 17 - IT0390003
-
Roma, 이탈리아, 00189
- Investigator Site 39 - IT0390008
-
-
-
-
-
Chiba, 일본, 260-8677
- Investigator Site 18 - JP0810002
-
Hanamaki, 일본, 025-0082
- Investigator site 6 - JPN0810004
-
Hiroshima, 일본, 0810058
- Investigator Site 33 - JP0810058
-
Osaka, 일본, 565-0871
- Investigator Site 19 - JP0810007
-
Sendai, 일본, 983-8520
- Investigator Site 34 - JP0810005
-
Tokyo, 일본, 143-8541
- Investigator Site 32 - JP0810059
-
Tokyo, 일본, 160-0023
- Investigator Site 20 - JP0810009
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, 일본, 063-0005
- Investigator Site 31 - JP0810055
-
-
-
-
-
Gdańsk, 폴란드, 80-952
- Investigator Site 21 - PL0480001
-
Katowice, 폴란드, 40-123
- Investigator Site 8 - PL0480007
-
Kraków, 폴란드, 31-2002
- Investigator Site 9 - PL0480024
-
Kraków, 폴란드, 31-505
- Investigator Site 22 - PL0480005
-
Lublin, 폴란드, 20-093
- Investigator Site 23 - PL0480018
-
Warsaw, 폴란드, 02-097
- Investigator Site 24 - PL0480022
-
-
-
-
-
Budapest, 헝가리, 1082
- Investigator site 15 - HU0360013
-
Debrecen, 헝가리, 4032
- Investigator Site 16 - HU0360020
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
각 포함 기준의 글머리 기호 목록:
- 정보에 입각한 동의 양식(ICF) 및 이 프로토콜에 나열된 요구 사항 및 제한 사항을 준수하는 것을 포함하여 서명된 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있어야 합니다.
- 정보에 입각한 동의서에 서명할 당시 18세 이상.
확인된 문서와 함께 다음 중 최소 1개에 의해 뒷받침되는 일반화된 중증 근무력증(gMG) 진단:
- 단일 섬유 근전도 검사 또는 반복적인 신경 자극에 의해 입증된 비정상적인 신경근 전달의 병력
- 양성 edrophonium chloride 검사 이력
- 주치의가 평가한 경구용 아세틸콜린에스테라제(AChE) 억제제 치료 시 중증 근무력증(MG) 징후의 입증된 개선
- 미국 중증 근무력증 재단(MGFA) 클래스 II, III, IVa 또는 IVb에서 정의한 임상 기준 충족
제외 기준:
각 제외 기준의 글머리 기호 목록:
- 임신 중이거나 수유 중이거나 연구 기간 동안 또는 연구용 의약품의 마지막 투여 후 90일 이내에 임신할 예정인 자.
다음과 같은 건강 상태가 있습니다.
- 스크리닝 시 임상적으로 유의미한 제어되지 않는 활동성 또는 만성 세균성, 바이러스성 또는 진균 감염
- 연구자의 의견에 중증 근무력증의 임상 증상의 정확한 평가를 방해하거나 참가자를 과도한 위험에 빠뜨릴 수 있는 다른 알려진 자가 면역 질환.
IMP를 처음 투여하기 전 ≥3년 동안 재발의 증거 없이 적절한 치료로 완치된 것으로 간주되지 않는 악성 종양의 병력. 다음 암이 있는 참가자는 언제든지 포함될 수 있습니다.
- 적절하게 치료된 기저 세포 또는 편평 세포 피부암
- 자궁경부의 제자리 암종
- 유방의 제자리 암종
- 전립선암의 부수적인 조직학적 소견(악성 종양의 TNM 분류 T1a 또는 T1b기).
- 다른 중요한 심각한 질병에 대한 임상적 증거, 또는 참가자가 최근 대수술을 받았거나, 연구자의 의견에 따라 연구 결과를 혼란스럽게 하거나 참가자를 과도한 위험에 빠뜨릴 수 있는 다른 조건이 있는 사람.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 에프가르티지모드 PH20 SC
에프가르티지모드 PH20 피하(SC) 치료를 받는 환자
|
에프가르티지모드 PH20 SC 피하주사
|
|
실험적: 에가르티지모드
에프가르티지모드 정맥주사(IV) 치료를 받는 환자
|
에프가르티지모드 정맥주사
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
29일에 총 IgG 수준의 기준선으로부터 백분율 변화(mITT 분석 세트)
기간: 0주차부터 4주차까지
|
29일(즉, 네 번째 IV 또는 SC 투여 후 7일)에 총 IgG 수준의 기준선으로부터 백분율 변화의 ANCOVA 분석.
|
0주차부터 4주차까지
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
시간 경과에 따른 총 IgG 수준의 기준선 대비 백분율 변화(mITT 분석 세트)
기간: 기준선에서 10주차까지
|
전체 모집단에 대한 시간 경과에 따른 기준선으로부터 총 IgG 수준 변화율.
|
기준선에서 10주차까지
|
|
AChR-Ab 양성 환자에서 시간 경과에 따른 AChR-Ab 수준의 기준선 대비 백분율 변화(mITT 분석 세트)
기간: 기준선에서 10주차까지
|
mITT 분석 세트에서 측정한 AChR-Ab 양성 환자에서 시간 경과에 따른 AChR-Ab 수준의 기준선 대비 백분율 감소. 이 보조 종료점에 대해 기술 통계가 사용되었습니다. |
기준선에서 10주차까지
|
|
시간 경과에 따른 IgG 하위 유형 수준의 기준선 대비 백분율 변화(mITT 분석 세트)
기간: 10주까지의 기준선
|
전체 모집단에서 IgG 아형(IgG1, IgG2, IgG3 및 IgG4)에 대한 기준선으로부터 중앙값(IQR) 백분율 변화. 분석을 위한 모든 주 중에서 가장 많은 수의 환자가 각 팔에 대해 선택됩니다. 이 보조 종료점에 대해 기술 통계가 사용되었습니다. |
10주까지의 기준선
|
|
총 IgG 수준의 기준선으로부터 백분율 변화의 AUEC(mITT 분석 세트)
기간: 기준선에서 10주차까지
|
투여 간격(1-8일, 8-15일, 15-22일, 및 22-29일), 1-29일, 1-57일 및 전체 연구에 걸쳐 베이스라인 총 IgG로부터 백분율 감소의 AUEC( 1-71일). 분석을 위한 모든 주 중에서 가장 많은 수의 환자가 각 팔에 대해 선택됩니다. 이 보조 종료점에 대해 기술 통계가 사용되었습니다. |
기준선에서 10주차까지
|
|
Еfgartigimod IV 및 PH20 SC 혈청 약동학 파라미터 Ctrough
기간: 1주차부터 4주차까지.
|
관찰된 투여전 농도(Ctrough)의 평가(IV 및 SC 치료 아암에 대한 모든 투여 후). 분석은 1주차부터 4주차까지의 데이터를 제공합니다. 이 보조 종료점에 대해 기술 통계가 사용되었습니다. |
1주차부터 4주차까지.
|
|
에프가르티지모드 IV 혈청 약동학 파라미터 Cmax
기간: 기준선에서 3주차까지
|
관찰된 최대 농도(Cmax)의 평가(IV 치료 부문에 대한 모든 투여 후). 분석은 기준선에서 3주차까지의 데이터를 제공합니다. 이 보조 종료점에 대해 기술 통계가 사용되었습니다. |
기준선에서 3주차까지
|
|
Efgartigimod에 대한 ADA 발생률(안전성 분석 세트)
기간: 기준선에서 10주차까지
|
전체 인구에서 Efgartigimod에 대한 항약물 항체(ADA) 발생률.
ADA 분석은 3단계 접근법(ADA 스크리닝 분석, 확인 분석 및 적정 분석)에서 검증된 ELISA로 수행됩니다.
이 보조 종료점에 대해 기술 통계가 사용되었습니다.
|
기준선에서 10주차까지
|
|
SC 치료 부문에서 rHuPH20에 대한 항체의 발생률(안전성 분석 세트)
기간: 기준선에서 10주차까지
|
Efgartigimod PH20 SC Arm에서 rHuPH20에 대한 항체 발생률.
항체 분석은 검증된 ELISA로 3단계 접근법(선별 분석, 확증 분석 및 적정 분석)으로 수행됩니다. 기술 통계가 이 2차 종점에 사용되었습니다.
|
기준선에서 10주차까지
|
|
AE 및 SAE의 발생률 및 심각도(안전성 분석 세트)
기간: 기준선에서 10주차까지
|
치료 관련 부작용(TEAE)의 발생률 및 중증도 및 심각한 AE(SAE)의 발생률 평가. 이 보조 종료점에 대해 기술 통계가 사용되었습니다. |
기준선에서 10주차까지
|
|
MG-ADL 응답자(ITT 분석 세트)
기간: 기준선에서 10주차까지
|
전체 인구에서 중증 근무력증 일상 생활 활동(MG-ADL) 반응자의 수와 비율 평가.
MG-ADL은 MG 증상과 일상 활동에 미치는 영향을 평가하는 8항목 환자 보고 척도입니다.
말하기, 씹기, 삼키기, 호흡, 양치질, 머리 빗기 또는 의자에서 일어나기 등 일상 생활에서 다양한 활동을 수행하는 참가자의 능력을 평가합니다.
MG-ADL은 또한 이중 시력과 눈꺼풀 처짐을 평가합니다.
이는 참가자가 0에서 3까지의 척도에서 8개 항목을 평가하는 불연속 정량적 변수입니다. 총 점수의 범위는 0에서 24까지이며 총 점수가 높을수록 장애가 심함을 나타냅니다.
최소 연속 4주 동안 MG-ADL 점수 기준선에서 최소 2점 감소를 보이면 참가자를 MG-ADL 응답자로 간주했습니다.
이 보조 종료점에 대해 기술 통계가 사용되었습니다.
|
기준선에서 10주차까지
|
|
QMG 응답자(ITT 분석 세트)
기간: 기준선에서 10주차까지
|
전체 인구(ITT 분석 세트)에서 정량적 중증 근무력증(QMG) 반응자의 수 및 백분율 평가. 이 보조 종료점에 대해 기술 통계가 사용되었습니다. EFG IV 부문의 한 피험자는 기준선 이후 QMG 평가가 없었으므로 분모에서 제외되었습니다. |
기준선에서 10주차까지
|
|
시간 경과에 따른 MG-ADL 총점의 기준선으로부터의 변화(ITT 분석 세트)
기간: 기준선에서 10주차까지
|
전체 모집단에 대한 시간 경과에 따른 기준선으로부터의 MG-ADL 총 점수 변화 평가(ITT 분석 세트). 이 보조 종료점에 대해 기술 통계가 사용되었습니다. MG-ADL은 MG 증상과 일상 활동에 미치는 영향을 평가하는 8항목 환자 보고 척도입니다. 말하기, 씹기, 삼키기, 호흡, 양치질, 머리 빗기 또는 의자에서 일어나기 등 일상 생활에서 다양한 활동을 수행하는 참가자의 능력을 평가합니다. MG-ADL은 또한 이중 시력과 눈꺼풀 처짐을 평가합니다. 이는 참가자가 0에서 3까지의 척도에서 8개 항목을 평가하는 불연속 정량적 변수입니다. 총 점수의 범위는 0에서 24까지이며 총 점수가 높을수록 장애가 심함을 나타냅니다. 최소 연속 4주 동안 MG-ADL 점수 기준선에서 최소 2점 감소를 보이면 참가자를 MG-ADL 응답자로 간주했습니다. |
기준선에서 10주차까지
|
|
시간 경과에 따른 QMG 점수의 기준선에서 변경(ITT 분석 세트)
기간: 기준선에서 10주차까지
|
전체 모집단(ITT 분석 세트)에 대한 기준선에서 시간 경과에 따른 QMG 총 점수 변화 평가. QMG(Quantitative Myasthenia Gravis)는 기능, 장애 및 건강에 대한 국제 분류에 정의된 신체 기능 및 구조의 손상을 기반으로 질병 중증도를 정량화합니다. QMG는 안구, 구근 및 사지 기능을 평가하는 13개 항목으로 구성됩니다. 13개 항목 중 6개 항목은 초 단위로 측정되는 시간 제한 지구력 테스트입니다. 각 항목에는 0에서 3까지 가능한 점수가 있습니다. 가능한 총 점수는 39이며, 총 점수가 높을수록 장애가 더 심각함을 나타냅니다. 사지 기능을 평가하기 위해 특정 근육 그룹의 정성적 테스트를 기반으로 합니다. 이 보조 종료점에 대해 기술 통계가 사용되었습니다. 참가자가 연속 4주 이상 QMG 점수 기준선에서 3점 이상 감소한 경우 참가자를 QMG 응답자로 간주했습니다. |
기준선에서 10주차까지
|
공동 작업자 및 조사자
스폰서
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ARGX-113-2001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .