중증 선천성 호중구감소증에서 조혈모세포이식 전 총 림프절 조사
중증 선천성 호중구감소증 환자에서 TCRab/CD19 이식편 고갈을 이용한 동종 조혈모세포 이식 전 전체 림프계 방사선 조사를 통한 컨디셔닝 요법의 안전성 및 효능에 대한 파일럿 전향적 임상 연구
중증 선천성 호중구 감소증(SCN)은 뚜렷한 유전자 돌연변이에 의해 발생하고 호중구 성숙 장애를 특징으로 하는 일차성 면역결핍 그룹으로, 호중구 감소증, 심각한 세균 및 진균 감염에 대한 소인, 골수성 악성종양을 유발합니다. 과립구 콜로니 자극 인자는 병인 치료에 사용되지만 일부 환자에서는 적절한 반응이 보이지 않습니다.
SCN의 유일한 치료 옵션은 조혈 줄기 세포 이식(HSCT)입니다. SCN에서 조혈모세포이식의 적응증은 G-CSF 요법에 대한 적절한 반응이 없거나 악성 종양이 발생하거나 SCN 유전자의 바람직하지 않은 돌연변이가 발견되어 G-CSF에 대한 반응이 좋지 않고 악성 변형 위험이 높다는 것입니다.
SCN에서 HSCT의 주요 특징 중 하나는 이식 실패 위험이 높다는 것입니다. 그것은 SCN 이식에 대한 몇 가지 연구에서 설명되었으며 SCN HSCT 코호트에서도 관찰되었습니다. 우리는 또한 이식 실패의 위험 증가에 대한 GVHD 예방 센터에서 일상적으로 사용되는 TCRab/CD19 이식편 고갈의 역할을 고려합니다.
우리 환자들에게서 종종 관찰되는 또 다른 문제는 이식 실패 후 발생하는 상대적으로 높은 감염 사망 위험입니다.
주로 초기 HSCT 이식 실패 개발로 인해 불충분한 immuablation이 이식 실패의 주요 원인으로 추정됩니다. TCRab/CD19 고갈 사용과 관련된 독성 수준이 낮기 때문에 이 전략은 현재 연구에서 사용될 예정입니다. SCN에서 컨디셔닝 요법의 면역 절제 가능성을 높이기 위해 골수 절제제 및 표준 사용 혈청 요법과 함께 총 림프계 조사를 연구합니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Dmitry Balashov, MD, PhD
- 전화번호: 84956647078
- 이메일: Dmitriy.Balashov@fccho-moscow.ru
연구 연락처 백업
- 이름: Alexandra Laberko, MD
- 전화번호: 6223 84956647078
연구 장소
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Moscow, 러시아 연방, 117198
- HSCT department
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연락하다:
- Dmitry Balashov, MD, PhD
- 전화번호: 84956647078
- 이메일: Dmitriy.Balashov@fccho-moscow.ru
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- SCN 조혈모세포이식의 임상 적응증: (1) G-CST 요법에 대한 적절한 반응이 없거나 (2) 악성 형질전환이 있거나 (3) 알려진 SCN 유전자의 바람직하지 않은 돌연변이가 있는 SCN의 임상 진단
- GATA2 결핍
- HSCT에서 SCN 환자 연령 18개월 - 21세
- HSCT에서 GATA2 결핍 환자는 10년 이상
- 연구 참여에 대한 동의서 서명
- HLA 일치 비혈연 또는 HLA 불일치 관련 기증자의 존재
제외 기준:
- 병리학적 SCN 유전자 돌연변이가 없는 HLA 일치 관련 공여자의 존재
- TCRab/CD19 이식 고갈을 수행할 수 없음
- 환자의 신체 상태로 인한 조혈모세포이식의 금기
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 개입/치료
다음과 함께 총 림프계 조사 4 Gy(-7, -6일):
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다음과 함께 총 림프계 조사 4 Gy(-7, -6일):
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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전반적인 생존
기간: HSCT 후 2년
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HSCT 후 2년
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이벤트 무료 생존
기간: HSCT 후 2년
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사건 - 사망, 이식 실패, 이차 악성종양, 악성종양의 재발
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HSCT 후 2년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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이식 관련 사망률의 누적 발생률
기간: HSCT 후 2년
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HSCT 후 2년
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이식 실패의 누적 발생률
기간: HSCT 후 2년
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비생착, 2차 이식 거부, 심각한 비가역적 골수 부전
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HSCT 후 2년
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이식편대숙주병의 누적 발생률
기간: HSCT 후 2년
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HSCT 후 2년
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기증자 키메라증을 가진 환자의 수
기간: HSCT 후 2년
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HSCT 후 2년
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이차 악성 종양의 발생률
기간: HSCT 후 2년
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환자 수
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HSCT 후 2년
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생착의 누적 빈도
기간: HSCT 후 100일
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HSCT 후 100일
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조기 중증 장기 독성 발생률
기간: HSCT 후 100일
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환자 수
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HSCT 후 100일
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감염 합병증의 누적 발생률
기간: HSCT 후 1년
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감염성 합병증 - CMV, EVB, ADV 재활성화
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HSCT 후 1년
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (예상)
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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