Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Całkowite napromieniowanie limfoidalne przed HSCT w ciężkiej wrodzonej neutropenii

9 kwietnia 2021 zaktualizowane przez: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Pilotażowe prospektywne badanie kliniczne bezpieczeństwa i skuteczności schematu kondycjonowania z całkowitym napromieniowaniem limfoidalnym przed allogenicznym przeszczepem hematopoetycznych komórek macierzystych z wyczerpaniem przeszczepu TCRab/CD19 w ciężkiej wrodzonej neutropenii

Ciężka wrodzona neutropenia (SCN) to grupa pierwotnych niedoborów odporności spowodowanych różnymi mutacjami genów i charakteryzujących się upośledzeniem dojrzewania neutrofili, co prowadzi do neutropenii, predyspozycji do ciężkich zakażeń bakteryjnych i grzybiczych oraz nowotworów szpiku. Czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów jest stosowany w terapii patogenetycznej, jednak u części pacjentów nie obserwuje się odpowiedniej odpowiedzi.

Jedyną opcją wyleczenia SCN jest przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT). Wskazaniem do HSCT w SCN jest: brak adekwatnej odpowiedzi na terapię G-CSF lub rozwój nowotworów złośliwych lub stwierdzenie niekorzystnych mutacji genów SCN, prowadzących do słabej odpowiedzi na G-CSF i wysokiego ryzyka transformacji nowotworowej.

Jedną z głównych cech charakterystycznych HSCT w SCN jest wysokie ryzyko niepowodzenia przeszczepu. Zostało to opisane w kilku badaniach dotyczących przeszczepów SCN i zaobserwowano je również w naszej kohorcie SCN HSCT. Rozważamy również rolę wyczerpania przeszczepu TCRab / CD19, który jest rutynowo stosowany w naszym ośrodku w profilaktyce GVHD w zwiększonym ryzyku niepowodzenia przeszczepu.

Innym problemem często obserwowanym u naszych pacjentów jest stosunkowo wysokie ryzyko zgonu z powodu infekcji powstałych po niepowodzeniu przeszczepu.

Ze względu na przeważnie wczesny rozwój niepowodzeń przeszczepu HSCT, przypuszcza się, że niewystarczająca immuablacja jest główną przyczyną niepowodzenia przeszczepu. Ze względu na niski poziom toksyczności związany z wyczerpywaniem TCRab/CD19, planuje się zastosowanie tej strategii w bieżącym badaniu. Aby zwiększyć potencjał immunoablacyjny schematu kondycjonowania w SCN, badane będzie całkowite napromieniowanie limfoidalne w połączeniu ze środkami mieloablacyjnymi i standardowo stosowaną seroterapią.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

10

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Alexandra Laberko, MD
  • Numer telefonu: 6223 84956647078

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wskazania kliniczne do HSCT w SCN: kliniczne rozpoznanie SCN z (1) brakiem adekwatnej odpowiedzi na terapię G-CST lub (2) z transformacją złośliwą lub (3) niekorzystnymi mutacjami znanych genów SCN
  • niedobór GATA2
  • Wiek pacjentów z SCN w momencie HSCT wynosi od 18 miesięcy do 21 lat
  • Pacjenci z niedoborem GATA2 starzeją się w HSCT ponad 10 lat
  • Podpisana świadoma zgoda na udział w badaniu
  • Obecność niespokrewnionego lub spokrewnionego dawcy dopasowanego pod względem HLA

Kryteria wyłączenia:

  • Obecność spokrewnionego dawcy zgodnego z HLA przy braku patologicznej mutacji genu SCN
  • Niemożność przeprowadzenia deplecji przeszczepu TCRab/CD19
  • Przeciwwskazania do HSCT ze względu na stan somatyczny pacjenta

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: interwencja/leczenie

Całkowite napromieniowanie układu limfatycznego 4 Gy (dni -7, -6) w połączeniu z:

  • Fludarabina 150 mg/m2 (dni-6, -5, -4, -3, -2)
  • Cyklofosfamid 120 mg/kg (dni -5, -4, -3)
  • Tymologulina (Genzyme) 5 mg/kg (dni -5, -4)
  • Melfalan 180 mg/m2 (dzień -2)
  • Rytuksymab 100 mg/m2 (dzień -1)
  • Infuzja przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych po wyczerpaniu TCRab/CD19 - dzień 0
Inny: Kondycjonowanie za pomocą TLI

Całkowite napromieniowanie układu limfatycznego 4 Gy (dni -7, -6) w połączeniu z:

  • Fludarabina 150 mg/m2 (dni-6, -5, -4, -3, -2)
  • Cyklofosfamid 120 mg/kg (dni -5, -4, -3)
  • Tymologulina (Genzyme) 5 mg/kg (dni -5, -4)
  • Melfalan 180 mg/m2 (dzień -2)
  • Rytuksymab 100 mg/m2 (dzień -1)
  • Infuzja przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych po wyczerpaniu TCRab/CD19 - dzień 0

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: 2 lata po HSCT
2 lata po HSCT
przetrwanie bez zdarzeń
Ramy czasowe: 2 lata po HSCT
zdarzenia - zgon, niepowodzenie przeszczepu, wtórny nowotwór złośliwy, nawrót nowotworu
2 lata po HSCT

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skumulowana częstość zgonów związanych z przeszczepami
Ramy czasowe: 2 lata po HSCT
2 lata po HSCT
Skumulowana częstość niepowodzenia przeszczepu
Ramy czasowe: 2 lata po HSCT
brak wszczepienia, wtórne odrzucenie przeszczepu, ciężka nieodwracalna niewydolność szpiku kostnego
2 lata po HSCT
Skumulowana częstość występowania choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi
Ramy czasowe: 2 lata po HSCT
2 lata po HSCT
liczba pacjentów z chimeryzmem dawcy
Ramy czasowe: 2 lata po HSCT
2 lata po HSCT
Częstość występowania wtórnych nowotworów złośliwych
Ramy czasowe: 2 lata po HSCT
liczba pacjentów
2 lata po HSCT
Skumulowana częstość wszczepienia
Ramy czasowe: 100 dni po HSCT
100 dni po HSCT
Częstość występowania wczesnej ciężkiej toksyczności narządowej
Ramy czasowe: 100 dni po HSCT
liczba pacjentów
100 dni po HSCT
skumulowana częstość występowania powikłań infekcyjnych
Ramy czasowe: 1 rok po HSCT
powikłanie infekcyjne - reaktywacja CMV, EVB, ADV
1 rok po HSCT

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

14 kwietnia 2021

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 kwietnia 2024

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 kwietnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 kwietnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 kwietnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

14 kwietnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 kwietnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 kwietnia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NCPHOI-2021-02

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ciężka wrodzona neutropenia

Badania kliniczne na Kondycjonowanie za pomocą TLI

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Belarus

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj