이탈리아 파브리병 환자의 글로벌 부담 및 치료 궤적 (GROUND)
2023년 11월 22일 업데이트: Chiesi Italia
이탈리아 파브리병 환자의 글로벌 부담 및 치료 궤적: 후향적, 종단적 및 단면적 연구
GROUND 연구는 이탈리아의 파브리병 환자 집단에서 심각하고 치명적인 결과와 임상 장애의 확장 측면에서 심각한 임상 부담을 정량화하는 것을 목표로 하는 횡단면 단계의 이탈리아 다기관 후향적 종단 코호트 연구입니다.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (실제)
200
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arezzo, 이탈리아
- AUSL Toscana Sud-Est - Ospedale San Donato
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Firenze, 이탈리아
- A.O.U. Careggi
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Monza, 이탈리아
- U.O.C. Nefrologia ASST Monza - Ospedale San Gerardo
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Napoli, 이탈리아
- U.O. di Nefrologia - Dipartimento di Sanità Pubblica Università degli Studi di Napoli "Federico II" NAPOLI
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Palermo, 이탈리아
- A.O.U. Policlinico "Giaccone"
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Rimini, 이탈리아
- AUSL della Romagna - Ospedale Infermi
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Roma, 이탈리아
- Fondazione Policlinico Universitario "Gemelli" IRCCS
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
확률 샘플
연구 인구
FD 진단이 확정된 환자
설명
포함 기준:
- 연구 시작부터 지난 10년 동안 기록된 FD 진단을 받은 성별 중 하나에 해당하는 생존 또는 사망한 성인 환자(18세 이상).
- 최소 3년의 추적 관찰 또는 중증/치명적 결과의 조기 발생이 있는 환자. 또한, 간병인 또는 의사에 의해 행방불명되어 추적이 불가능하나 마지막 추적관찰 전 최소 3년 또는 진단에서 중증/치명적 발생까지의 자료를 검색할 수 있는 성인 환자 이전인 경우 결과가 포함될 수 있습니다.
- 단면 프로토콜 임상 방문을 받고 후향적으로 유전/임상 데이터를 수집하기 위한 서면 동의서. 사망했거나 추적 불가능한 환자의 경우 후향적 임상 데이터(유전자 데이터 제외)를 수집하기 위해 서면 사전 동의가 필요하지 않습니다.
제외 기준:
- 해당 없음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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FD 환자
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파브리병 진단 환자
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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심각하고 치명적인 임상 결과의 발생
기간: 기준선
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출생부터 마지막 추적 관찰 또는 단면 방문까지 사건 없는 생존에 의해 파생된 심각하고 치명적인 임상 결과의 발생;
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기준선
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종합적인 부담
기간: 기준선
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마지막 후속 조치 또는 횡단면 방문에서 MSSI(Mainz Severity Score Index) 중앙값으로 평가된 임상 장애의 확장 척도로 의도된 포괄적인 부담.
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기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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질병이 진행된 환자의 비율
기간: 사용 가능한 첫 번째 FASTEX 점수부터 기준선까지
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FAbry STAbilization indEX로 측정한 질병 진행 환자의 비율. 사용 가능한 첫 번째 FASTEX 점수에서 마지막 추적 조사까지 그리고 마지막 추적 조사까지 지난 2년 동안 그리고 마지막 추적 조사 전 2년 동안 >20%의 변화로 정의됨 -업 또는 단면 방문(또는 마지막 후속 조치 전 3-1년 이내에 가능한 경우)
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사용 가능한 첫 번째 FASTEX 점수부터 기준선까지
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질병 활동이 있는 환자의 비율
기간: 기준선
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진단부터 마지막 추적 또는 단면 방문까지 임상적으로 중요한 사건의 발생률에 의해 평가된 질병 활성을 가진 환자의 백분율.
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기준선
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간략한 통증 인벤토리 점수
기간: 기준선
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0(통증 없음)에서 10(심한 통증)까지의 간단한 숫자 등급 척도 사용
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기준선
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피츠버그 수면 질 지수
기간: 기준선
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7개의 구성 요소 점수가 도출되며, 각각 0(어려움 없음)에서 3(매우 어려움)으로 점수가 매겨집니다.
구성 요소 점수를 합산하여 전체 점수(범위 0~21)를 생성합니다.
점수가 높을수록 수면의 질이 좋지 않음을 나타냅니다.
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기준선
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해밀턴 우울증 척도
기간: 기준선
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17개의 항목이 포함되어 있습니다.
0~7점은 정상으로 간주하고 20점 이상(적어도 중간 정도의 중증도를 나타냄)은 정상으로 간주합니다.
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기준선
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HAQ 장애 지수
기간: 기준선
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옷 입기, 일어나기, 먹기, 걷기, 위생, 뻗기, 쥐기, 활동의 8개 섹션이 있습니다.
각 섹션당 2~3개의 질문이 있습니다.
각 섹션 내 점수는 0(어려움 없음)에서 3(할 수 없음)까지입니다. 8개 섹션의 8개 점수를 합산하여 8로 나눕니다.
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기준선
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SF-36
기간: 기준선
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8개의 건강 영역을 다룹니다: 신체 기능(10개 항목), 신체 통증(2개 항목), 신체적 건강 문제로 인한 역할 제한(4개 항목), 개인적 또는 정서적 문제로 인한 역할 제한(4개 항목), 정서적 웰빙(5개 항목) 항목), 사회적 기능(2항목), 에너지/피로(4항목) 및 일반적인 건강 인식(5항목).
각 영역의 점수 범위는 0에서 100까지이며 점수가 높을수록 더 좋은 건강 상태를 정의합니다.
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기준선
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최초 발현에서 진단까지의 시간
기간: 기준선
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최초 발현에서 진단까지의 시간
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기준선
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다른 치료법을 처방받은 환자
기간: 기준선
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나이브 그룹과 스위처 그룹 사이에서 다른 치료로 처방된 환자의 비율 미치료, 치료 중단, 치료 지속 상태의 결정 요인.
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기준선
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Antonio Pisani, MD, Università degli Studi di Napoli "Federico II" NAPOLI
- 수석 연구원: Federico Pieruzzi, MD, Ospedale San Gerardo Monza
- 수석 연구원: Renzo Mignani, MD, AUSL della Romagna - Ospedale Infermi Rimini
- 수석 연구원: Elena Verrecchia, MD, Fondazione Policlinico Universitario "Gemelli" IRCCS ROMA
- 수석 연구원: Davide Noto, MD, A.O.U. Policlinico "Giaccone" PALERMO
- 수석 연구원: Antonino Tuttolomondo, MD, A.O.U. Policlinico "Giaccone" PALERMO
- 수석 연구원: Maurizio Pieroni, MD, AUSL Toscana Sud-Est - Ospedale San Donato AREZZO
- 수석 연구원: Iacopo Olivotto, MD, A.O.U. Careggi FIRENZE
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 6월 23일
기본 완료 (실제)
2022년 6월 30일
연구 완료 (실제)
2022년 6월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 5월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 6월 7일
처음 게시됨 (실제)
2021년 6월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 11월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 11월 22일
마지막으로 확인됨
2023년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- DFIDM-2001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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