Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Fardeau mondial et trajectoires de traitement chez les patients italiens atteints de la maladie de Fabry (GROUND)

22 novembre 2023 mis à jour par: Chiesi Italia

Fardeau mondial et trajectoires de traitement chez les patients italiens atteints de la maladie de Fabry : une étude rétrospective, longitudinale et transversale

L'étude GROUND est une étude de cohorte longitudinale rétrospective multicentrique italienne avec une phase transversale dans le but de quantifier la charge clinique sévère en termes de résultats graves et mortels et d'extension de la déficience clinique dans la population italienne de patients atteints de la maladie de Fabry

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

200

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Italie
      • Arezzo, Italie
        • AUSL Toscana Sud-Est - Ospedale San Donato
      • Firenze, Italie
        • A.O.U. Careggi
      • Monza, Italie
        • U.O.C. Nefrologia ASST Monza - Ospedale San Gerardo
      • Napoli, Italie
        • U.O. di Nefrologia - Dipartimento di Sanità Pubblica Università degli Studi di Napoli "Federico II" NAPOLI
      • Palermo, Italie
        • A.O.U. Policlinico "Giaccone"
      • Rimini, Italie
        • AUSL della Romagna - Ospedale Infermi
      • Roma, Italie
        • Fondazione Policlinico Universitario "Gemelli" IRCCS

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

Patients avec un diagnostic confirmé de DF

La description

Critère d'intégration:

  1. - Patients adultes vivants ou décédés de l'un ou l'autre sexe (âge ≥ 18 ans) avec un diagnostic documenté de FD au cours des 10 dernières années depuis le début de l'étude.
  2. Patients avec au moins 3 ans de suivi ou survenue précoce d'issues graves/fatales. Aussi, les patients adultes qui ont été perdus par leur prestataire de soins ou leur médecin et qui ne peuvent être retrouvés, mais pour lesquels il est possible de récupérer des données sur au moins 3 ans avant la dernière visite de suivi disponible ou du diagnostic à la survenue d'une maladie grave/mortelle les résultats, s'ils sont antérieurs, peuvent être inclus.
  3. Consentement éclairé écrit à subir lors de la visite clinique du protocole transversal et à la collecte rétrospective de données génétiques/cliniques. En cas de patients décédés ou introuvables, le consentement éclairé écrit n'est pas requis pour collecter des données cliniques rétrospectives (hors données génétiques).

Critère d'exclusion:

  • N'est pas applicable

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Patients DF
Autre: Patients DF
Patients avec un diagnostic de maladie de Fabry

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Apparition de résultats cliniques graves et mortels
Délai: Ligne de base
Occurrence de résultats cliniques graves et mortels dérivés de la survie sans événement de la naissance au dernier suivi ou visite transversale ;
Ligne de base
Fardeau global
Délai: Ligne de base
Fardeau global conçu comme une mesure de l'extension de la déficience clinique évaluée par l'indice médian de score de gravité de Mayence (MSSI) lors de la dernière visite de suivi ou transversale.
Ligne de base

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de patients avec progression de la maladie
Délai: Du premier score FASTEX disponible à la ligne de base
Pourcentage de patients présentant une progression de la maladie mesurée par FAbry STabilization indEX et définie comme un changement > 20 % entre le premier score FASTEX disponible et le dernier suivi et au cours des 2 dernières années jusqu'au dernier suivi et 2 ans avant le dernier suivi -visite de contrôle ou transversale (ou si disponible dans les 3-1 ans avant le dernier suivi)
Du premier score FASTEX disponible à la ligne de base
Pourcentage de patients présentant une activité de la maladie
Délai: Ligne de base
Pourcentage de patients présentant une activité de la maladie évalué par le taux de survenue d'événements cliniquement significatifs depuis le diagnostic jusqu'au dernier suivi ou visite transversale.
Ligne de base
Bref score d'inventaire de la douleur
Délai: Ligne de base
Utilise des échelles d'évaluation numériques simples de 0 (pas de douleur) à 10 (douleur intense)
Ligne de base
Indice de qualité du sommeil de Pittsburgh
Délai: Ligne de base
Sept scores de composants sont dérivés, chacun noté de 0 (pas de difficulté) à 3 (difficulté sévère). Les scores des composants sont additionnés pour produire un score global (plage de 0 à 21). Des scores plus élevés indiquent une moins bonne qualité de sommeil.
Ligne de base
Échelle de dépression de Hamilton
Délai: Ligne de base
Il contient 17 articles. Un score de 0 à 7 est considéré comme normal tandis qu'un score de 20 ou plus (indiquant au moins une gravité modérée)
Ligne de base
Indice de handicap HAQ
Délai: Ligne de base
Il y a 8 sections : s'habiller, se lever, manger, marcher, hygiène, atteindre, saisir et activités. Il y a 2 ou 3 questions pour chaque section. La notation dans chaque section va de 0 (sans aucune difficulté) à 3 (incapable de faire). Les 8 scores des 8 sections sont additionnés et divisés par 8.
Ligne de base
SF-36
Délai: Ligne de base
Couvre huit domaines de santé : fonctionnement physique (10 items), douleur corporelle (2 items), limitations de rôle dues à des problèmes de santé physique (4 items), limitations de rôle dues à des problèmes personnels ou émotionnels (4 items), bien-être émotionnel (5 éléments), fonctionnement social (2 éléments), énergie/fatigue (4 éléments) et perceptions générales de la santé (5 éléments). Les scores pour chaque domaine vont de 0 à 100, un score plus élevé définissant un état de santé plus favorable.
Ligne de base
Délai entre la première manifestation et le diagnostic
Délai: Ligne de base
Délai entre la première manifestation et le diagnostic
Ligne de base
Patients prescrits à différents traitements
Délai: Ligne de base
Pourcentage de patients auxquels un traitement différent a été prescrit parmi les groupes naïfs et switchers ; déterminants du statut non traité, traité interrompu, traité persistant.
Ligne de base

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Chiesi Italia

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Antonio Pisani, MD, Università degli Studi di Napoli "Federico II" NAPOLI
  • Chercheur principal: Federico Pieruzzi, MD, Ospedale San Gerardo Monza
  • Chercheur principal: Renzo Mignani, MD, AUSL della Romagna - Ospedale Infermi Rimini
  • Chercheur principal: Elena Verrecchia, MD, Fondazione Policlinico Universitario "Gemelli" IRCCS ROMA
  • Chercheur principal: Davide Noto, MD, A.O.U. Policlinico "Giaccone" PALERMO
  • Chercheur principal: Antonino Tuttolomondo, MD, A.O.U. Policlinico "Giaccone" PALERMO
  • Chercheur principal: Maurizio Pieroni, MD, AUSL Toscana Sud-Est - Ospedale San Donato AREZZO
  • Chercheur principal: Iacopo Olivotto, MD, A.O.U. Careggi FIRENZE

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

23 juin 2021

Achèvement primaire (Réel)

30 juin 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

30 juin 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 mai 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 juin 2021

Première publication (Réel)

8 juin 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

28 novembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 novembre 2023

Dernière vérification

1 novembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • DFIDM-2001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner