Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Globalne obciążenie i trajektorie leczenia u włoskich pacjentów z chorobą Fabry'ego (GROUND)

22 listopada 2023 zaktualizowane przez: Chiesi Italia

Globalne obciążenie i trajektorie leczenia u włoskich pacjentów z chorobą Fabry'ego: badanie retrospektywne, podłużne i przekrojowe

Badanie GROUND to włoskie, wieloośrodkowe, retrospektywne podłużne badanie kohortowe z fazą przekrojową, którego celem jest ilościowe określenie ciężkiego obciążenia klinicznego pod względem poważnych i śmiertelnych skutków oraz rozszerzenia upośledzenia klinicznego we włoskiej populacji pacjentów z chorobą Fabry'ego

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

200

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Włochy
      • Arezzo, Włochy
        • AUSL Toscana Sud-Est - Ospedale San Donato
      • Firenze, Włochy
        • A.O.U. Careggi
      • Monza, Włochy
        • U.O.C. Nefrologia ASST Monza - Ospedale San Gerardo
      • Napoli, Włochy
        • U.O. di Nefrologia - Dipartimento di Sanità Pubblica Università degli Studi di Napoli "Federico II" NAPOLI
      • Palermo, Włochy
        • A.O.U. Policlinico "Giaccone"
      • Rimini, Włochy
        • AUSL della Romagna - Ospedale Infermi
      • Roma, Włochy
        • Fondazione Policlinico Universitario "Gemelli" IRCCS

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z potwierdzoną diagnozą FD

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Dorośli pacjenci żyjący lub zmarli obojga płci (w wieku ≥18 lat) z udokumentowaną diagnozą FD w ciągu ostatnich 10 lat od początku badania.
  2. Pacjenci z co najmniej 3-letnią obserwacją lub wczesnym wystąpieniem ciężkich/zakończonych zgonem zdarzeń. Również dorośli pacjenci, którzy zostali zagubieni przez swojego opiekuna lub lekarza i których nie można odnaleźć, ale dla których możliwe jest odzyskanie danych z co najmniej 3 lat przed ostatnią dostępną wizytą kontrolną lub od rozpoznania do wystąpienia ciężkiego/zakończonego zgonem wyniki, jeśli wcześniej, mogą być uwzględnione.
  3. Pisemna świadoma zgoda na poddanie się w protokole przekrojowym wizycie klinicznej i retrospektywnemu gromadzeniu danych genetycznych/klinicznych. W przypadku pacjentów zmarłych lub niewykrywalnych, pisemna świadoma zgoda nie jest wymagana w celu zebrania retrospektywnych danych klinicznych (z wyłączeniem danych genetycznych).

Kryteria wyłączenia:

  • Nie dotyczy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Pacjenci FD
Inny: Pacjenci FD
Pacjenci z rozpoznaniem choroby Fabry'ego

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Występowanie ciężkich i śmiertelnych skutków klinicznych
Ramy czasowe: Linia bazowa
Występowanie ciężkich i śmiertelnych wyników klinicznych wynikających z przeżycia wolnego od zdarzeń od urodzenia do ostatniej wizyty kontrolnej lub przekrojowej;
Linia bazowa
Kompleksowe obciążenie
Ramy czasowe: Linia bazowa
Kompleksowe obciążenie, które ma być miarą zasięgu klinicznego upośledzenia ocenianego przez medianę Mainz Severity Score Index (MSSI) podczas ostatniej wizyty kontrolnej lub przekrojowej.
Linia bazowa

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów z progresją choroby
Ramy czasowe: Od pierwszego dostępnego wyniku FASTEX do linii bazowej
Odsetek pacjentów z progresją choroby mierzoną FAbry STabilization IndEX i definiowaną jako zmiana >20% od pierwszej dostępnej punktacji FASTEX do ostatniej wizyty kontrolnej oraz w ciągu ostatnich 2 lat do ostatniej wizyty kontrolnej i 2 lat przed ostatnią wizytą kontrolną - wizyta kontrolna lub przekrojowa (lub jeśli jest dostępna w ciągu 3-1 lat przed ostatnią wizytą kontrolną)
Od pierwszego dostępnego wyniku FASTEX do linii bazowej
Odsetek pacjentów z aktywnością choroby
Ramy czasowe: Linia bazowa
Odsetek pacjentów z aktywnością choroby oceniany na podstawie częstości występowania zdarzeń istotnych klinicznie od momentu rozpoznania do ostatniej wizyty kontrolnej lub przekrojowej.
Linia bazowa
Skrócona ocena bólu
Ramy czasowe: Linia bazowa
Wykorzystuje proste liczbowe skale ocen od 0 (brak bólu) do 10 (silny ból)
Linia bazowa
Indeks jakości snu w Pittsburghu
Ramy czasowe: Linia bazowa
Wyprowadzanych jest siedem punktów składowych, z których każdy oceniany jest od 0 (brak trudności) do 3 (poważne trudności). Wyniki składowe są sumowane, aby uzyskać wynik ogólny (zakres od 0 do 21). Wyższe wyniki wskazują na gorszą jakość snu.
Linia bazowa
Skala depresji Hamiltona
Ramy czasowe: Linia bazowa
Zawiera 17 pozycji. Wynik 0-7 jest uważany za normalny, podczas gdy wynik 20 lub wyższy (wskazujący co najmniej umiarkowaną ciężkość)
Linia bazowa
Indeks niepełnosprawności HAQ
Ramy czasowe: Linia bazowa
Istnieje 8 sekcji: ubieranie się, wstawanie, jedzenie, chodzenie, higiena, zasięg, chwyt i czynności. Do każdej sekcji są 2 lub 3 pytania. Punktacja w każdej sekcji wynosi od 0 (bez żadnych trudności) do 3 (nie można tego zrobić). 8 punktów z 8 sekcji jest sumowanych i dzielonych przez 8.
Linia bazowa
SF-36
Ramy czasowe: Linia bazowa
Obejmuje osiem domen zdrowia: funkcjonowanie fizyczne (10 pozycji), ból ciała (2 pozycje), ograniczenia roli z powodu problemów ze zdrowiem fizycznym (4 pozycje), ograniczenia roli z powodu problemów osobistych lub emocjonalnych (4 pozycje), dobre samopoczucie emocjonalne (5 pozycji). pozycje), funkcjonowanie społeczne (2 pozycje), energię/zmęczenie (4 pozycje) i ogólne postrzeganie zdrowia (5 pozycji). Wyniki dla każdej domeny mieszczą się w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższy wynik określa korzystniejszy stan zdrowia.
Linia bazowa
Czas od pierwszej manifestacji do diagnozy
Ramy czasowe: Linia bazowa
Czas od pierwszej manifestacji do diagnozy
Linia bazowa
Pacjenci przepisani na różne zabiegi
Ramy czasowe: Linia bazowa
Odsetek pacjentów przepisanych na różne leczenie wśród grup naiwnych i przestawionych; determinanty stanu nieleczonego, przerwanego leczenia, przetrwałego leczenia.
Linia bazowa

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Chiesi Italia

Śledczy

  • Główny śledczy: Antonio Pisani, MD, Università degli Studi di Napoli "Federico II" NAPOLI
  • Główny śledczy: Federico Pieruzzi, MD, Ospedale San Gerardo Monza
  • Główny śledczy: Renzo Mignani, MD, AUSL della Romagna - Ospedale Infermi Rimini
  • Główny śledczy: Elena Verrecchia, MD, Fondazione Policlinico Universitario "Gemelli" IRCCS ROMA
  • Główny śledczy: Davide Noto, MD, A.O.U. Policlinico "Giaccone" PALERMO
  • Główny śledczy: Antonino Tuttolomondo, MD, A.O.U. Policlinico "Giaccone" PALERMO
  • Główny śledczy: Maurizio Pieroni, MD, AUSL Toscana Sud-Est - Ospedale San Donato AREZZO
  • Główny śledczy: Iacopo Olivotto, MD, A.O.U. Careggi FIRENZE

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

23 czerwca 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 czerwca 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 czerwca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 maja 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 czerwca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 czerwca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 listopada 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 listopada 2023

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DFIDM-2001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj