Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Globális teher és kezelési pályák Fabry-betegségben szenvedő olasz betegeknél (GROUND)

2023. november 22. frissítette: Chiesi Italia

Globális teher és kezelési pályák Fabry-betegségben szenvedő olasz betegeknél: retrospektív, longitudinális és keresztmetszeti vizsgálat

A GROUND vizsgálat egy olasz, többközpontú, retrospektív longitudinális kohorsz-vizsgálat keresztmetszeti fázissal, amelynek célja a súlyos klinikai teher számszerűsítése a súlyos és halálos kimenetelek, valamint a klinikai károsodás kiterjedése tekintetében az olasz Fabry-kórban szenvedő betegek populációjában.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

200

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Olaszország
      • Arezzo, Olaszország
        • AUSL Toscana Sud-Est - Ospedale San Donato
      • Firenze, Olaszország
        • A.O.U. Careggi
      • Monza, Olaszország
        • U.O.C. Nefrologia ASST Monza - Ospedale San Gerardo
      • Napoli, Olaszország
        • U.O. di Nefrologia - Dipartimento di Sanità Pubblica Università degli Studi di Napoli "Federico II" NAPOLI
      • Palermo, Olaszország
        • A.O.U. Policlinico "Giaccone"
      • Rimini, Olaszország
        • AUSL della Romagna - Ospedale Infermi
      • Roma, Olaszország
        • Fondazione Policlinico Universitario "Gemelli" IRCCS

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Megerősített FD diagnózisú betegek

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Bármelyik nemű (18 év feletti) élő vagy elhunyt felnőtt betegek, akiknek dokumentált FD-diagnózisuk volt a vizsgálat kezdetétől számított elmúlt 10 évben.
  2. Olyan betegek, akiknél legalább 3 éves követés vagy korai súlyos/halálos kimenetelű eset jelentkezett. Olyan felnőtt betegek is, akiket gondozójuk vagy orvosuk elveszített, és nem nyomon követhető, de akikről legalább 3 évvel az utolsó elérhető utóellenőrzés előtt, vagy a diagnózis felállításától a súlyos/halálos kimenetelű betegség bekövetkezéséig adatok kinyerhetők. az eredményeket, ha korábban, bele lehet foglalni.
  3. A keresztmetszeti protokoll szerinti klinikai vizitben való részvételhez és a genetikai/klinikai adatok retrospektív gyűjtéséhez írásbeli, tájékozott hozzájárulás. Elhalálozott vagy nyomon nem követhető betegek esetén a visszamenőleges klinikai adatok (kivéve a genetikai adatok) gyűjtéséhez írásos, tájékozott hozzájárulás nem szükséges.

Kizárási kritériumok:

  • Nem alkalmazható

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
FD betegek
Egyéb: FD betegek
Fabry-betegségben szenvedő betegek

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Súlyos és végzetes klinikai következmények előfordulása
Időkeret: Alapvonal
Súlyos és halálos kimenetelű klinikai kimenetelek, amelyek a születéstől az utolsó utánkövetésig vagy keresztmetszeti látogatásig tartó eseménymentes túlélésből származnak;
Alapvonal
Átfogó teher
Időkeret: Alapvonal
Átfogó teher, amelyet a klinikai károsodás kiterjesztésének mértékére szánnak, a mainzi súlyossági pontszám medián indexe (MSSI) alapján az utolsó utánkövetés vagy keresztmetszeti vizit alkalmával.
Alapvonal

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A betegség progressziójában szenvedő betegek százalékos aránya
Időkeret: Az első elérhető FASTEX pontszámtól az alapvonalig
A betegség progressziójában szenvedő betegek százalékos aránya FAbry STabilizációs indexszel mérve, és az első elérhető FASTEX-pontszám >20%-os változásaként definiálva az utolsó utánkövetésig, valamint az elmúlt 2 évben az utolsó követésig és 2 évvel az utolsó követés előtt -vizsgálati vagy keresztmetszeti látogatás (vagy ha az utolsó utánkövetés előtt 3-1 éven belül elérhető)
Az első elérhető FASTEX pontszámtól az alapvonalig
A betegség aktivitással rendelkező betegek százalékos aránya
Időkeret: Alapvonal
A betegségaktivitással rendelkező betegek százalékos aránya a klinikailag jelentős események előfordulási aránya alapján a diagnózis felállításától az utolsó utánkövetésig vagy keresztmetszeti látogatásig.
Alapvonal
Rövid fájdalomleltári pontszám
Időkeret: Alapvonal
Egyszerű numerikus értékelési skálákat használ 0-tól (nincs fájdalom) 10-ig (erős fájdalom)
Alapvonal
Pittsburgh alvásminőségi index
Időkeret: Alapvonal
Hét komponens pontszáma származik, mindegyik 0-tól (nincs nehézség) 3-ig (súlyos nehézség). Az összetevők pontszámait összeadva egy globális pontszámot kapnak (0 és 21 közötti tartomány). A magasabb pontszámok rosszabb alvásminőséget jeleznek.
Alapvonal
Hamilton depresszió skála
Időkeret: Alapvonal
17 elemet tartalmaz. A 0-7-es pontszám normálisnak tekinthető, míg a 20-as vagy magasabb pontszám (ami legalább közepes súlyosságot jelez)
Alapvonal
HAQ rokkantsági index
Időkeret: Alapvonal
8 részből áll: öltözködés, felkelés, evés, séta, higiénia, nyúlás, fogás és tevékenységek. Minden részhez 2 vagy 3 kérdés tartozik. Az egyes szakaszokon belüli pontozás 0-tól (minden nehézség nélkül) 3-ig (nem lehet megtenni). A 8 szakasz 8 pontszámát összeadják és elosztják 8-cal.
Alapvonal
SF-36
Időkeret: Alapvonal
Nyolc egészségügyi területet fed le: fizikai működés (10 elem), testi fájdalom (2 elem), fizikai egészségügyi problémák miatti szerepkorlátozás (4 elem), személyes vagy érzelmi problémák miatti szerepkorlátozás (4 elem), érzelmi jólét (5) tételek), a társadalmi működés (2 elem), az energia/fáradtság (4 elem) és az általános egészségérzékelés (5 elem). Az egyes tartományok pontszámai 0-tól 100-ig terjednek, a magasabb pontszám pedig kedvezőbb egészségi állapotot határoz meg.
Alapvonal
Az első megnyilvánulástól a diagnózisig eltelt idő
Időkeret: Alapvonal
Az első megnyilvánulástól a diagnózisig eltelt idő
Alapvonal
Különböző kezelésekre felírt betegek
Időkeret: Alapvonal
Az eltérő kezelésre felírt betegek százalékos aránya a naiv és a váltást váltók csoportjában; a kezeletlen, kezelt megszakítás, kezelt tartós állapot meghatározó tényezői.
Alapvonal

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Chiesi Italia

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Antonio Pisani, MD, Università degli Studi di Napoli "Federico II" NAPOLI
  • Kutatásvezető: Federico Pieruzzi, MD, Ospedale San Gerardo Monza
  • Kutatásvezető: Renzo Mignani, MD, AUSL della Romagna - Ospedale Infermi RIMINI
  • Kutatásvezető: Elena Verrecchia, MD, Fondazione Policlinico Universitario "Gemelli" IRCCS ROMA
  • Kutatásvezető: Davide Noto, MD, A.O.U. Policlinico "Giaccone" PALERMO
  • Kutatásvezető: Antonino Tuttolomondo, MD, A.O.U. Policlinico "Giaccone" PALERMO
  • Kutatásvezető: Maurizio Pieroni, MD, AUSL Toscana Sud-Est - Ospedale San Donato AREZZO
  • Kutatásvezető: Iacopo Olivotto, MD, A.O.U. Careggi FIRENZE

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. június 23.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. június 30.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. június 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. május 13.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. június 7.

Első közzététel (Tényleges)

2021. június 8.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. november 28.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. november 22.

Utolsó ellenőrzés

2023. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • DFIDM-2001

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Fabry-kór

Klinikai vizsgálatok a FD betegek

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Myanmar

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel