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Sobrecarga global e trajetórias de tratamento em pacientes italianos com doença de Fabry (GROUND)

22 de novembro de 2023 atualizado por: Chiesi Italia

Sobrecarga global e trajetórias de tratamento em pacientes italianos com doença de Fabry: um estudo retrospectivo, longitudinal e transversal

O estudo GROUND é um estudo de coorte longitudinal retrospectivo multicêntrico italiano com uma fase transversal com o objetivo de quantificar a carga clínica grave em termos de resultados graves e fatais e extensão do comprometimento clínico na população italiana de pacientes com doença de Fabry

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

200

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Itália
      • Arezzo, Itália
        • AUSL Toscana Sud-Est - Ospedale San Donato
      • Firenze, Itália
        • A.O.U. Careggi
      • Monza, Itália
        • U.O.C. Nefrologia ASST Monza - Ospedale San Gerardo
      • Napoli, Itália
        • U.O. di Nefrologia - Dipartimento di Sanità Pubblica Università degli Studi di Napoli "Federico II" NAPOLI
      • Palermo, Itália
        • A.O.U. Policlinico "Giaccone"
      • Rimini, Itália
        • AUSL della Romagna - Ospedale Infermi
      • Roma, Itália
        • Fondazione Policlinico Universitario "Gemelli" IRCCS

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra de Probabilidade

População do estudo

Pacientes com diagnóstico confirmado de DF

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Pacientes adultos vivos ou falecidos de ambos os sexos (idade ≥18 anos) com diagnóstico documentado de DF nos últimos 10 anos desde o início do estudo.
  2. Pacientes com pelo menos 3 anos de seguimento ou ocorrência precoce de desfechos graves/fatais. Além disso, pacientes adultos que foram perdidos por seu prestador de cuidados ou médico e não podem ser rastreados, mas para os quais é possível recuperar dados por pelo menos 3 anos antes da última visita de acompanhamento disponível ou desde o diagnóstico até a ocorrência de casos graves/fatais os resultados, se anteriores, podem ser incluídos.
  3. Consentimento informado por escrito para submeter-se à visita clínica do protocolo transversal e para coletar dados genéticos/clínicos retrospectivamente. No caso de pacientes falecidos ou não rastreáveis, o consentimento informado por escrito não é necessário para coletar dados clínicos retrospectivos (excluindo dados genéticos).

Critério de exclusão:

  • Não aplicável

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Pacientes com DF
Outro: Pacientes com DF
Pacientes com diagnóstico de doença de Fabry

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Ocorrência de desfechos clínicos graves e fatais
Prazo: Linha de base
Ocorrência de desfechos clínicos graves e fatais derivados da sobrevida livre de eventos desde o nascimento até o último acompanhamento ou visita transversal;
Linha de base
Carga abrangente
Prazo: Linha de base
Carga abrangente destinada a medir a extensão do comprometimento clínico avaliado pela mediana do Mainz Severity Score Index (MSSI) no último acompanhamento ou visita transversal.
Linha de base

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de pacientes com progressão da doença
Prazo: Desde a primeira pontuação FASTEX disponível até a linha de base
Porcentagem de pacientes com progressão da doença medida pelo FAbry STabilization indEX e definida como uma alteração >20% desde o primeiro escore FASTEX disponível até o último acompanhamento e nos últimos 2 anos até o último acompanhamento e 2 anos antes do último acompanhamento -up ou visita transversal (ou quando disponível dentro de 3-1 anos antes do último acompanhamento)
Desde a primeira pontuação FASTEX disponível até a linha de base
Porcentagem de pacientes com atividade da doença
Prazo: Linha de base
Porcentagem de pacientes com atividade da doença avaliada pela taxa de ocorrência de eventos clinicamente significativos desde o diagnóstico até o último acompanhamento ou visita transversal.
Linha de base
Pontuação breve do inventário de dor
Prazo: Linha de base
Usa escalas de classificação numérica simples de 0 (sem dor) a 10 (dor intensa)
Linha de base
Índice de qualidade do sono de Pittsburgh
Prazo: Linha de base
Sete pontuações de componentes são derivadas, cada uma pontuada de 0 (sem dificuldade) a 3 (dificuldade severa). As pontuações dos componentes são somadas para produzir uma pontuação global (intervalo de 0 a 21). Pontuações mais altas indicam pior qualidade do sono.
Linha de base
Escala de depressão de Hamilton
Prazo: Linha de base
Contém 17 itens. Uma pontuação de 0-7 é considerada normal, enquanto uma pontuação de 20 ou superior (indicando pelo menos gravidade moderada)
Linha de base
HAQ-índice de incapacidade
Prazo: Linha de base
Existem 8 seções: vestir, levantar, comer, caminhar, higiene, alcance, pegada e atividades. Existem 2 ou 3 perguntas para cada seção. A pontuação dentro de cada seção é de 0 (sem nenhuma dificuldade) a 3 (incapaz de fazer). As 8 pontuações das 8 seções são somadas e divididas por 8.
Linha de base
SF-36
Prazo: Linha de base
Abrange oito domínios de saúde: funcionamento físico (10 itens), dor corporal (2 itens), limitações de função devido a problemas de saúde física (4 itens), limitações de função devido a problemas pessoais ou emocionais (4 itens), bem-estar emocional (5 itens). itens), funcionamento social (2 itens), energia/fadiga (4 itens) e percepções gerais de saúde (5 itens). As pontuações para cada domínio variam de 0 a 100, com uma pontuação mais alta definindo um estado de saúde mais favorável.
Linha de base
Tempo desde a primeira manifestação até o diagnóstico
Prazo: Linha de base
Tempo desde a primeira manifestação até o diagnóstico
Linha de base
Pacientes prescritos para diferentes tratamentos
Prazo: Linha de base
Porcentagem de pacientes prescritos para tratamento diferente entre os grupos naïve e switchers; determinantes do estado não tratado, tratado descontinuado, tratado persistente.
Linha de base

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Chiesi Italia

Investigadores

  • Investigador principal: Antonio Pisani, MD, Università degli Studi di Napoli "Federico II" NAPOLI
  • Investigador principal: Federico Pieruzzi, MD, Ospedale San Gerardo Monza
  • Investigador principal: Renzo Mignani, MD, AUSL della Romagna - Ospedale Infermi Rimini
  • Investigador principal: Elena Verrecchia, MD, Fondazione Policlinico Universitario "Gemelli" IRCCS ROMA
  • Investigador principal: Davide Noto, MD, A.O.U. Policlinico "Giaccone" PALERMO
  • Investigador principal: Antonino Tuttolomondo, MD, A.O.U. Policlinico "Giaccone" PALERMO
  • Investigador principal: Maurizio Pieroni, MD, AUSL Toscana Sud-Est - Ospedale San Donato AREZZO
  • Investigador principal: Iacopo Olivotto, MD, A.O.U. Careggi FIRENZE

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

23 de junho de 2021

Conclusão Primária (Real)

30 de junho de 2022

Conclusão do estudo (Real)

30 de junho de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

13 de maio de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de junho de 2021

Primeira postagem (Real)

8 de junho de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

28 de novembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de novembro de 2023

Última verificação

1 de novembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • DFIDM-2001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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