Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Globale byrder og behandlingsbaner hos italienske pasienter med Fabrys sykdom (GROUND)

22. november 2023 oppdatert av: Chiesi Italia

Globale byrder og behandlingsbaner hos italienske pasienter med Fabrys sykdom: en retrospektiv, langsgående og tverrsnittsstudie

GROUND-studien er en italiensk, multisenter retrospektiv longitudinell kohortstudie med en tverrsnittsfase med sikte på å kvantifisere den alvorlige kliniske byrden i form av alvorlige og dødelige utfall og utvidelse av klinisk svekkelse i den italienske Fabry-sykdommens pasientpopulasjon

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

200

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Italia
      • Arezzo, Italia
        • AUSL Toscana Sud-Est - Ospedale San Donato
      • Firenze, Italia
        • A.O.U. Careggi
      • Monza, Italia
        • U.O.C. Nefrologia ASST Monza - Ospedale San Gerardo
      • Napoli, Italia
        • U.O. di Nefrologia - Dipartimento di Sanità Pubblica Università degli Studi di Napoli "Federico II" NAPOLI
      • Palermo, Italia
        • A.O.U. Policlinico "Giaccone"
      • Rimini, Italia
        • AUSL della Romagna - Ospedale Infermi
      • Roma, Italia
        • Fondazione Policlinico Universitario "Gemelli" IRCCS

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter med bekreftet FD-diagnose

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Voksne pasienter som lever eller døde av begge kjønn (alder ≥18 år) med en dokumentert FD-diagnose de siste 10 årene fra begynnelsen av studien.
  2. Pasienter med minst 3 års oppfølging eller tidlig forekomst av alvorlige/dødelige utfall. Også voksne pasienter som ble mistet av sin behandler eller lege og ikke kan spores, men som det er mulig å hente data for i minst 3 år før siste tilgjengelige oppfølgingsbesøk eller fra diagnose til alvorlig/dødelig forekomst. resultater hvis tidligere, kan inkluderes.
  3. Skriftlig informert samtykke til å gjennomgå i tverrsnittsprotokollen klinisk besøk og retrospektivt samle genetiske/kliniske data. Ved avdøde eller usporbare pasienter er det ikke nødvendig med skriftlig informert samtykke for å samle inn retrospektive kliniske data (unntatt genetiske data).

Ekskluderingskriterier:

  • Ikke aktuelt

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
FD-pasienter
Annen: FD-pasienter
Pasienter med diagnosen Fabrys sykdom

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av alvorlige og dødelige kliniske utfall
Tidsramme: Grunnlinje
Forekomst av alvorlige og dødelige kliniske utfall avledet av hendelsesfri overlevelse fra fødsel til siste oppfølging eller tverrsnittsbesøk;
Grunnlinje
Omfattende byrde
Tidsramme: Grunnlinje
Omfattende byrde ment som et mål på utvidelse av klinisk svekkelse vurdert av median Mainz Severity Score Index (MSSI) ved siste oppfølging eller tverrsnittsbesøk.
Grunnlinje

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel pasienter med sykdomsprogresjon
Tidsramme: Fra den første tilgjengelige FASTEX-poengsummen til baseline
Prosentandel av pasienter med sykdomsprogresjon målt ved FAbry STabiliseringsindeks og definert som en endring >20 % fra den første tilgjengelige FASTEX-skåren til den siste oppfølgingen og i de siste 2 årene frem til siste oppfølging og 2 år før siste oppfølging -up- eller tverrsnittsbesøk (eller når tilgjengelig innen 3-1 år før siste oppfølging)
Fra den første tilgjengelige FASTEX-poengsummen til baseline
Andel pasienter med sykdomsaktivitet
Tidsramme: Grunnlinje
Andel pasienter med sykdomsaktivitet vurdert ut fra forekomstfrekvensen av klinisk signifikante hendelser fra diagnose til siste oppfølging eller tverrsnittsbesøk.
Grunnlinje
Kort smertebeholdningsscore
Tidsramme: Grunnlinje
Bruker enkle numeriske vurderingsskalaer fra 0 (ingen smerte) til 10 (alvorlig smerte)
Grunnlinje
Pittsburgh søvnkvalitetsindeks
Tidsramme: Grunnlinje
Syv komponentpoeng er utledet, hver scoret 0 (ingen vanskelighetsgrad) til 3 (alvorlig vanskelighetsgrad). Komponentpoengsummen summeres for å gi en global poengsum (område 0 til 21). Høyere score indikerer dårligere søvnkvalitet.
Grunnlinje
Hamilton depresjonsskala
Tidsramme: Grunnlinje
Den inneholder 17 artikler. En poengsum på 0-7 anses å være normal, mens en poengsum på 20 eller høyere (som indikerer minst moderat alvorlighetsgrad)
Grunnlinje
HAQ-uførhetsindeks
Tidsramme: Grunnlinje
Det er 8 seksjoner: påkledning, reise seg, spise, gå, hygiene, rekkevidde, grep og aktiviteter. Det er 2 eller 3 spørsmål for hver del. Poengsummen i hver seksjon er fra 0 (uten vanskeligheter) til 3 (kan ikke gjøres). De 8 poengsummene av de 8 seksjonene summeres og divideres med 8.
Grunnlinje
SF-36
Tidsramme: Grunnlinje
Dekker åtte helsedomener: fysisk funksjon (10 elementer), kroppslig smerte (2 elementer), rollebegrensninger på grunn av fysiske helseproblemer (4 elementer), rollebegrensninger på grunn av personlige eller emosjonelle problemer (4 elementer), emosjonelt velvære (5 elementer). elementer), sosial fungering (2 elementer), energi/tretthet (4 elementer), og generelle helseoppfatninger (5 elementer). Poeng for hvert domene varierer fra 0 til 100, med en høyere poengsum som definerer en mer gunstig helsetilstand.
Grunnlinje
Tid fra første manifestasjon til diagnose
Tidsramme: Grunnlinje
Tid fra første manifestasjon til diagnose
Grunnlinje
Pasienter foreskrevet ulike behandlinger
Tidsramme: Grunnlinje
Prosentandel av pasienter som er foreskrevet til forskjellig behandling blant naive grupper og grupper som bytter; determinanter for ubehandlet, behandlet avbryter, behandlet vedvarende status.
Grunnlinje

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Chiesi Italia

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Antonio Pisani, MD, Università degli Studi di Napoli "Federico II" NAPOLI
  • Hovedetterforsker: Federico Pieruzzi, MD, Ospedale San Gerardo Monza
  • Hovedetterforsker: Renzo Mignani, MD, AUSL della Romagna - Ospedale Infermi Rimini
  • Hovedetterforsker: Elena Verrecchia, MD, Fondazione Policlinico Universitario "Gemelli" IRCCS ROMA
  • Hovedetterforsker: Davide Noto, MD, A.O.U. Policlinico "Giaccone" PALERMO
  • Hovedetterforsker: Antonino Tuttolomondo, MD, A.O.U. Policlinico "Giaccone" PALERMO
  • Hovedetterforsker: Maurizio Pieroni, MD, AUSL Toscana Sud-Est - Ospedale San Donato AREZZO
  • Hovedetterforsker: Iacopo Olivotto, MD, A.O.U. Careggi FIRENZE

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

23. juni 2021

Primær fullføring (Faktiske)

30. juni 2022

Studiet fullført (Faktiske)

30. juni 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. mai 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. juni 2021

Først lagt ut (Faktiske)

8. juni 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. november 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. november 2023

Sist bekreftet

1. november 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • DFIDM-2001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere