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Globale Belastung und Behandlungsverläufe bei italienischen Patienten mit Morbus Fabry (GROUND)

22. November 2023 aktualisiert von: Chiesi Italia

Globale Belastung und Behandlungsverläufe bei italienischen Patienten mit Morbus Fabry: eine retrospektive Längs- und Querschnittsstudie

Die GROUND-Studie ist eine italienische, multizentrische retrospektive Längsschnitt-Kohortenstudie mit einer Querschnittsphase mit dem Ziel, die schwere klinische Belastung in Bezug auf schwere und tödliche Folgen und die Ausdehnung der klinischen Beeinträchtigung in der italienischen Patientenpopulation mit Morbus Fabry zu quantifizieren

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

200

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Arezzo, Italien
        • AUSL Toscana Sud-Est - Ospedale San Donato
      • Firenze, Italien
        • A.O.U. Careggi
      • Monza, Italien
        • U.O.C. Nefrologia ASST Monza - Ospedale San Gerardo
      • Napoli, Italien
        • U.O. di Nefrologia - Dipartimento di Sanità Pubblica Università degli Studi di Napoli "Federico II" NAPOLI
      • Palermo, Italien
        • A.O.U. Policlinico "Giaccone"
      • Rimini, Italien
        • AUSL della Romagna - Ospedale Infermi
      • Roma, Italien
        • Fondazione Policlinico Universitario "Gemelli" IRCCS

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Patienten mit einer bestätigten FD-Diagnose

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Erwachsene lebende oder verstorbene Patienten beiderlei Geschlechts (Alter ≥ 18 Jahre) mit einer dokumentierten FD-Diagnose in den letzten 10 Jahren seit Beginn der Studie.
  2. Patienten mit mindestens 3 Jahren Nachbeobachtung oder frühem Auftreten von schweren/tödlichen Folgen. Auch erwachsene Patienten, die von ihrem Betreuer oder Arzt verloren gegangen sind und nicht zurückverfolgt werden können, für die jedoch Daten für mindestens 3 Jahre vor dem letzten verfügbaren Nachsorgebesuch oder von der Diagnose bis zum Auftreten von schweren/tödlichen Ereignissen abgerufen werden können frühere Ergebnisse können einbezogen werden.
  3. Schriftliche Einverständniserklärung, sich im Querschnittsprotokoll einem klinischen Besuch zu unterziehen und nachträglich genetische/klinische Daten zu sammeln. Bei verstorbenen oder nicht rückverfolgbaren Patienten ist die schriftliche Einverständniserklärung nicht erforderlich, um retrospektive klinische Daten (ausgenommen genetische Daten) zu erheben.

Ausschlusskriterien:

  • Unzutreffend

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
FD-Patienten
Sonstiges: FD-Patienten
Patienten mit der Diagnose Morbus Fabry

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Auftreten schwerer und tödlicher klinischer Folgen
Zeitfenster: Grundlinie
Auftreten schwerer und tödlicher klinischer Folgen, abgeleitet vom ereignisfreien Überleben von der Geburt bis zum letzten Follow-up oder Querschnittsbesuch;
Grundlinie
Umfassende Belastung
Zeitfenster: Grundlinie
Umfassende Belastung, die als Maß für die Ausdehnung der klinischen Beeinträchtigung bestimmt ist, bewertet anhand des mittleren Mainzer Schweregradindex (MSSI) bei der letzten Nachuntersuchung oder Querschnittsvisite.
Grundlinie

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Patienten mit Krankheitsprogression
Zeitfenster: Vom ersten verfügbaren FASTEX-Score bis zur Baseline
Prozentsatz der Patienten mit Krankheitsprogression, gemessen anhand des FAbry STabilization indEX und definiert als Veränderung >20 % vom ersten verfügbaren FASTEX-Score bis zur letzten Nachuntersuchung und in den letzten 2 Jahren bis zur letzten Nachuntersuchung und 2 Jahre vor der letzten Nachuntersuchung -up- oder Querschnittsvisite (oder wenn verfügbar innerhalb von 3-1 Jahren vor der letzten Nachsorge)
Vom ersten verfügbaren FASTEX-Score bis zur Baseline
Prozentsatz der Patienten mit Krankheitsaktivität
Zeitfenster: Grundlinie
Prozentsatz der Patienten mit Krankheitsaktivität, bewertet anhand der Häufigkeit des Auftretens klinisch signifikanter Ereignisse von der Diagnose bis zur letzten Nachsorge oder zum Querschnittsbesuch.
Grundlinie
Kurzer Schmerzinventar-Score
Zeitfenster: Grundlinie
Verwendet einfache numerische Bewertungsskalen von 0 (keine Schmerzen) bis 10 (starke Schmerzen)
Grundlinie
Pittsburgh Schlafqualitätsindex
Zeitfenster: Grundlinie
Es werden sieben Teilbewertungen abgeleitet, die jeweils mit 0 (keine Schwierigkeit) bis 3 (starke Schwierigkeit) bewertet werden. Die Komponentenbewertungen werden summiert, um eine globale Bewertung zu erzeugen (Bereich 0 bis 21). Höhere Werte weisen auf eine schlechtere Schlafqualität hin.
Grundlinie
Hamilton-Depressionsskala
Zeitfenster: Grundlinie
Es enthält 17 Artikel. Eine Punktzahl von 0-7 wird als normal angesehen, während eine Punktzahl von 20 oder höher (mindestens mäßiger Schweregrad)
Grundlinie
HAQ-Behinderungsindex
Zeitfenster: Grundlinie
Es gibt 8 Abschnitte: Anziehen, Aufstehen, Essen, Gehen, Hygiene, Reichweite, Griff und Aktivitäten. Es gibt 2 oder 3 Fragen für jeden Abschnitt. Die Punktzahl in jedem Abschnitt reicht von 0 (ohne Schwierigkeiten) bis 3 (nicht möglich). Die 8 Punkte der 8 Abschnitte werden summiert und durch 8 geteilt.
Grundlinie
SF-36
Zeitfenster: Grundlinie
Deckt acht Gesundheitsbereiche ab: körperliche Funktionsfähigkeit (10 Items), körperliche Schmerzen (2 Items), Rolleneinschränkungen aufgrund körperlicher Gesundheitsprobleme (4 Items), Rolleneinschränkungen aufgrund persönlicher oder emotionaler Probleme (4 Items), emotionales Wohlbefinden (5 Items), soziale Funktionsfähigkeit (2 Items), Energie/Müdigkeit (4 Items) und allgemeine Gesundheitswahrnehmung (5 Items). Die Punktzahlen für jede Domäne reichen von 0 bis 100, wobei eine höhere Punktzahl einen günstigeren Gesundheitszustand definiert.
Grundlinie
Zeit von der ersten Manifestation bis zur Diagnose
Zeitfenster: Grundlinie
Zeit von der ersten Manifestation bis zur Diagnose
Grundlinie
Patienten, die verschiedenen Behandlungen verschrieben wurden
Zeitfenster: Grundlinie
Prozentsatz der Patienten, denen eine andere Behandlung verschrieben wurde, in den Gruppen der naiven und Umsteiger; Determinanten des unbehandelten, behandelten Unterbrechungs-, behandelten anhaltenden Status.
Grundlinie

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Chiesi Italia

Ermittler

  • Hauptermittler: Antonio Pisani, MD, Università degli Studi di Napoli "Federico II" NAPOLI
  • Hauptermittler: Federico Pieruzzi, MD, Ospedale San Gerardo Monza
  • Hauptermittler: Renzo Mignani, MD, AUSL della Romagna - Ospedale Infermi Rimini
  • Hauptermittler: Elena Verrecchia, MD, Fondazione Policlinico Universitario "Gemelli" IRCCS ROMA
  • Hauptermittler: Davide Noto, MD, A.O.U. Policlinico "Giaccone" PALERMO
  • Hauptermittler: Antonino Tuttolomondo, MD, A.O.U. Policlinico "Giaccone" PALERMO
  • Hauptermittler: Maurizio Pieroni, MD, AUSL Toscana Sud-Est - Ospedale San Donato AREZZO
  • Hauptermittler: Iacopo Olivotto, MD, A.O.U. Careggi FIRENZE

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. Juni 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. Juni 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. Juni 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Mai 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. Juni 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. Juni 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. November 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. November 2023

Zuletzt verifiziert

1. November 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • DFIDM-2001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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