Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Carico globale e traiettorie terapeutiche nei pazienti italiani con malattia di Fabry (GROUND)

22 novembre 2023 aggiornato da: Chiesi Italia

Carico globale e traiettorie terapeutiche nei pazienti italiani con malattia di Fabry: uno studio retrospettivo, longitudinale e trasversale

Lo studio GROUND è uno studio di coorte longitudinale retrospettivo multicentrico italiano con una fase trasversale con l'obiettivo di quantificare il grave carico clinico in termini di esiti gravi e fatali e l'estensione della compromissione clinica nella popolazione italiana di pazienti con malattia di Fabry

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

200

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Arezzo, Italia
        • AUSL Toscana Sud-Est - Ospedale San Donato
      • Firenze, Italia
        • A.O.U. Careggi
      • Monza, Italia
        • U.O.C. Nefrologia ASST Monza - Ospedale San Gerardo
      • Napoli, Italia
        • U.O. di Nefrologia - Dipartimento di Sanità Pubblica Università degli Studi di Napoli "Federico II" NAPOLI
      • Palermo, Italia
        • A.O.U. Policlinico "Giaccone"
      • Rimini, Italia
        • AUSL della Romagna - Ospedale Infermi
      • Roma, Italia
        • Fondazione Policlinico Universitario "Gemelli" IRCCS

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Pazienti con diagnosi confermata di FD

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti adulti viventi o deceduti di entrambi i sessi (età ≥18 anni) con diagnosi documentata di FD negli ultimi 10 anni dall'inizio dello studio.
  2. Pazienti con almeno 3 anni di follow-up o insorgenza precoce di esiti gravi/fatali. Inoltre, i pazienti adulti che sono stati persi dal loro medico o dal loro medico e non possono essere rintracciati, ma per i quali è possibile recuperare i dati per almeno 3 anni prima dell'ultima visita di follow-up disponibile o dalla diagnosi al verificarsi di gravi/fatali i risultati se precedenti, possono essere inclusi.
  3. Consenso informato scritto a sottoporsi alla visita clinica di protocollo trasversale e alla raccolta retrospettiva di dati genetici/clinici. In caso di pazienti deceduti o irreperibili, non è richiesto il consenso informato scritto per la raccolta di dati clinici retrospettivi (esclusi i dati genetici).

Criteri di esclusione:

  • Non applicabile

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Pazienti con FD
Altro: Pazienti con FD
Pazienti con diagnosi di malattia di Fabry

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Presenza di esiti clinici gravi e fatali
Lasso di tempo: Linea di base
Occorrenza di esiti clinici gravi e fatali derivati ​​dalla sopravvivenza libera da eventi dalla nascita all'ultima visita di follow-up o trasversale;
Linea di base
Onere completo
Lasso di tempo: Linea di base
Carico completo inteso come misura dell'estensione della compromissione clinica valutata dal Mainz Severity Score Index (MSSI) mediano all'ultima visita di follow-up o trasversale.
Linea di base

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti con progressione della malattia
Lasso di tempo: Dal primo punteggio FASTEX disponibile al basale
Percentuale di pazienti con progressione della malattia misurata mediante FAbry STabilization indEX e definita come variazione >20% dal primo punteggio FASTEX disponibile all'ultimo follow-up e negli ultimi 2 anni fino all'ultimo follow-up e 2 anni prima dell'ultimo follow-up -up o visita trasversale (o quando disponibile entro 3-1 anni prima dell'ultimo follow-up)
Dal primo punteggio FASTEX disponibile al basale
Percentuale di pazienti con attività di malattia
Lasso di tempo: Linea di base
Percentuale di pazienti con attività di malattia valutata in base al tasso di occorrenza di eventi clinicamente significativi dalla diagnosi all'ultima visita di follow-up o trasversale.
Linea di base
Breve punteggio di inventario del dolore
Lasso di tempo: Linea di base
Utilizza semplici scale di valutazione numeriche da 0 (nessun dolore) a 10 (dolore intenso)
Linea di base
Indice di qualità del sonno di Pittsburgh
Lasso di tempo: Linea di base
Vengono ricavati i punteggi di sette componenti, ciascuno con un punteggio da 0 (nessuna difficoltà) a 3 (grave difficoltà). I punteggi dei componenti vengono sommati per produrre un punteggio globale (intervallo da 0 a 21). Punteggi più alti indicano una peggiore qualità del sonno.
Linea di base
Scala della depressione di Hamilton
Lasso di tempo: Linea di base
Contiene 17 articoli. Un punteggio di 0-7 è considerato normale mentre un punteggio di 20 o superiore (che indica una gravità almeno moderata)
Linea di base
Indice di disabilità HAQ
Lasso di tempo: Linea di base
Ci sono 8 sezioni: vestirsi, alzarsi, mangiare, camminare, igiene, raggiungere, afferrare e attività. Ci sono 2 o 3 domande per ogni sezione. Il punteggio all'interno di ogni sezione va da 0 (senza alcuna difficoltà) a 3 (impossibile). Gli 8 punteggi delle 8 sezioni vengono sommati e divisi per 8.
Linea di base
SF-36
Lasso di tempo: Linea di base
Copre otto domini di salute: funzionamento fisico (10 item), dolore corporeo (2 item), limitazioni di ruolo dovute a problemi di salute fisica (4 item), limitazioni di ruolo dovute a problemi personali o emotivi (4 item), benessere emotivo (5 item) item), funzionamento sociale (2 item), energia/affaticamento (4 item) e percezione generale della salute (5 item). I punteggi per ogni dominio vanno da 0 a 100, con un punteggio più alto che definisce uno stato di salute più favorevole.
Linea di base
Tempo dalla prima manifestazione alla diagnosi
Lasso di tempo: Linea di base
Tempo dalla prima manifestazione alla diagnosi
Linea di base
Pazienti prescritti a trattamenti diversi
Lasso di tempo: Linea di base
Percentuale di pazienti prescritti a trattamenti diversi tra i gruppi naïve e switcher; determinanti di stato non trattato, trattamento interrotto, trattamento persistente.
Linea di base

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Chiesi Italia

Investigatori

  • Investigatore principale: Antonio Pisani, MD, Università degli Studi di Napoli "Federico II" NAPOLI
  • Investigatore principale: Federico Pieruzzi, MD, Ospedale San Gerardo Monza
  • Investigatore principale: Renzo Mignani, MD, AUSL della Romagna - Ospedale Infermi Rimini
  • Investigatore principale: Elena Verrecchia, MD, Fondazione Policlinico Universitario "Gemelli" IRCCS ROMA
  • Investigatore principale: Davide Noto, MD, A.O.U. Policlinico "Giaccone" PALERMO
  • Investigatore principale: Antonino Tuttolomondo, MD, A.O.U. Policlinico "Giaccone" PALERMO
  • Investigatore principale: Maurizio Pieroni, MD, AUSL Toscana Sud-Est - Ospedale San Donato AREZZO
  • Investigatore principale: Iacopo Olivotto, MD, A.O.U. Careggi FIRENZE

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 giugno 2021

Completamento primario (Effettivo)

30 giugno 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

30 giugno 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 maggio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 giugno 2021

Primo Inserito (Effettivo)

8 giugno 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 novembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 novembre 2023

Ultimo verificato

1 novembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DFIDM-2001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi