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ファブリー病のイタリア人患者における全体的な負担と治療の軌跡 (GROUND)

2023年11月22日 更新者：Chiesi Italia

ファブリー病のイタリア人患者における世界的な負担と治療の軌跡：レトロスペクティブ、縦断的、横断的研究

GROUND研究はイタリアの多施設後ろ向き縦断コホート研究であり、イタリアのファブリー病患者集団における重篤で致命的な転帰と臨床障害の拡大という観点から、重度の臨床的負担を定量化することを目的とした横断フェーズを備えています。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

観察的

入学 (実際)

200

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イタリア
      • Arezzo、イタリア
        • AUSL Toscana Sud-Est - Ospedale San Donato
      • Firenze、イタリア
        • A.O.U. Careggi
      • Monza、イタリア
        • U.O.C. Nefrologia ASST Monza - Ospedale San Gerardo
      • Napoli、イタリア
        • U.O. di Nefrologia - Dipartimento di Sanità Pubblica Università degli Studi di Napoli "Federico II" NAPOLI
      • Palermo、イタリア
        • A.O.U. Policlinico "Giaccone"
      • Rimini、イタリア
        • AUSL della Romagna - Ospedale Infermi
      • Roma、イタリア
        • Fondazione Policlinico Universitario "Gemelli" IRCCS

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

確率サンプル

調査対象母集団

FDの診断が確定している患者

説明

包含基準:

  1. -研究の開始から過去10年間に文書化されたFD診断を受けた、いずれかの性別（年齢18歳以上）の生存または死亡した成人患者。
  2. -少なくとも3年間の追跡調査または重度/致命的な転帰の早期発生の患者。 また、医療提供者または医師によって行方不明になり、追跡できない成人患者であるが、最後の利用可能なフォローアップ訪問の少なくとも 3 年前、または診断から重度/致命的な発生までのデータを取得することが可能である結果が早ければ、含めることができます。
  3. -横断的プロトコルの臨床訪問を受け、遺伝子/臨床データを遡及的に収集するための書面によるインフォームドコンセント。 死亡または追跡不能な患者の場合、書面によるインフォームド コンセントは遡及的臨床データ (遺伝子データを除く) を収集する必要はありません。

除外基準:

  • 適用できない

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
FD患者
他の：FD患者
ファブリー病と診断された患者

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
重篤で致命的な臨床転帰の発生
時間枠：ベースライン
出生から最後のフォローアップまたは横断的訪問までのイベントフリー生存に由来する重篤で致命的な臨床転帰の発生;
ベースライン
総合負担
時間枠：ベースライン
最後のフォローアップまたは横断的訪問で中央値マインツ重症度指数（MSSI）によって評価される臨床障害の拡大の尺度として意図された包括的な負担。
ベースライン

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
病勢進行患者の割合
時間枠：最初に利用可能な FASTEX スコアからベースラインまで
FAbry STabilization indEX によって測定され、最初に入手可能な FASTEX スコアから最後のフォローアップまで、および最後のフォローアップまでの過去 2 年間および最後のフォローアップの 2 年前までの 20% を超える変化として定義される、疾患の進行を伴う患者の割合-アップまたは横断的な訪問（または最後のフォローアップの 3 ～ 1 年以内に利用可能な場合）
最初に利用可能な FASTEX スコアからベースラインまで
疾患活動性を有する患者の割合
時間枠：ベースライン
診断から最後のフォローアップまたは横断的訪問までの臨床的に重要なイベントの発生率によって評価された疾患活動性を有する患者の割合。
ベースライン
簡単な痛みインベントリ スコア
時間枠：ベースライン
0 (痛みなし) から 10 (重度の痛み) までの単純な数値評価スケールを使用します。
ベースライン
ピッツバーグの睡眠の質指数
時間枠：ベースライン
7 つのコンポーネント スコアが導き出され、それぞれが 0 (問題なし) から 3 (非常に困難) までスコア付けされます。 コンポーネント スコアが合計されて、グローバル スコア (範囲 0 ～ 21) が生成されます。 スコアが高いほど、睡眠の質が悪いことを示します。
ベースライン
ハミルトンうつ病スケール
時間枠：ベースライン
17個のアイテムが含まれています。 スコア 0 ～ 7 は正常と見なされ、スコア 20 以上 (少なくとも中程度の重症度を示す) は正常と見なされます。
ベースライン
HAQ障害指数
時間枠：ベースライン
8 つのセクションがあります: ドレッシング、発生、食事、ウォーキング、衛生、リーチ、グリップ、およびアクティビティ。 各セクションに 2 つか 3 つの問題があります。 各セクション内のスコアは、0 (問題なし) から 3 (不可能) までです。8 つのセクションの 8 つのスコアを合計し、8 で割ります。
ベースライン
SF-36
時間枠：ベースライン
8 つの健康領域をカバー: 身体機能 (10 項目)、身体の痛み (2 項目)、身体的健康問題による役割の制限 (4 項目)、個人的または感情的な問題による役割の制限 (4 項目)、感情的な幸福 (5 項目)項目)、社会的機能 (2 項目)、エネルギー/疲労 (4 項目)、および一般的な健康認識 (5 項目)。 各ドメインのスコアは 0 ～ 100 の範囲で、スコアが高いほど良好な健康状態を定義します。
ベースライン
最初の症状から診断までの時間
時間枠：ベースライン
最初の症状から診断までの時間
ベースライン
さまざまな治療法を処方された患者
時間枠：ベースライン
ナイーブ群とスイッチャー群の間で異なる治療法を処方された患者の割合。未治療、治療中止、治療持続状態の決定要因。
ベースライン

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Chiesi Italia

捜査官

  • 主任研究者：Antonio Pisani, MD、Università degli Studi di Napoli "Federico II" NAPOLI
  • 主任研究者：Federico Pieruzzi, MD、Ospedale San Gerardo Monza
  • 主任研究者：Renzo Mignani, MD、AUSL della Romagna - Ospedale Infermi RIMINI
  • 主任研究者：Elena Verrecchia, MD、Fondazione Policlinico Universitario "Gemelli" IRCCS ROMA
  • 主任研究者：Davide Noto, MD、A.O.U. Policlinico "Giaccone" PALERMO
  • 主任研究者：Antonino Tuttolomondo, MD、A.O.U. Policlinico "Giaccone" PALERMO
  • 主任研究者：Maurizio Pieroni, MD、AUSL Toscana Sud-Est - Ospedale San Donato AREZZO
  • 主任研究者：Iacopo Olivotto, MD、A.O.U. Careggi FIRENZE

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年6月23日

一次修了 (実際)

2022年6月30日

研究の完了 (実際)

2022年6月30日

試験登録日

最初に提出

2021年5月13日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年6月7日

最初の投稿 (実際)

2021年6月8日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年11月28日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年11月22日

最終確認日

2023年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • DFIDM-2001

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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