Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Wereldwijde belasting en behandelingstrajecten bij Italiaanse patiënten met de ziekte van Fabry (GROUND)

22 november 2023 bijgewerkt door: Chiesi Italia

Wereldwijde belasting en behandelingstrajecten bij Italiaanse patiënten met de ziekte van Fabry: een retrospectieve, longitudinale en cross-sectionele studie

GROUND-studie is een Italiaanse, multicenter retrospectieve longitudinale cohortstudie met een cross-sectionele fase met als doel de ernstige klinische belasting te kwantificeren in termen van ernstige en fatale uitkomsten en uitbreiding van klinische stoornissen in de Italiaanse patiëntenpopulatie met de ziekte van Fabry

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

200

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Italië
      • Arezzo, Italië
        • AUSL Toscana Sud-Est - Ospedale San Donato
      • Firenze, Italië
        • A.O.U. Careggi
      • Monza, Italië
        • U.O.C. Nefrologia ASST Monza - Ospedale San Gerardo
      • Napoli, Italië
        • U.O. di Nefrologia - Dipartimento di Sanità Pubblica Università degli Studi di Napoli "Federico II" NAPOLI
      • Palermo, Italië
        • A.O.U. Policlinico "Giaccone"
      • Rimini, Italië
        • AUSL della Romagna - Ospedale Infermi
      • Roma, Italië
        • Fondazione Policlinico Universitario "Gemelli" IRCCS

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten met een bevestigde FD-diagnose

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Volwassen patiënten, levend of overleden, van beide geslachten (leeftijd ≥18 jaar) met een gedocumenteerde FD-diagnose in de laatste 10 jaar vanaf het begin van het onderzoek.
  2. Patiënten met een follow-up van ten minste 3 jaar of een vroeg optreden van ernstige/fatale afloop. Ook volwassen patiënten die door hun zorgverlener of arts zijn verloren en niet kunnen worden opgespoord, maar waarvan de gegevens van minimaal 3 jaar voor het laatst beschikbare vervolgbezoek of vanaf diagnose tot het optreden van ernstige/dodelijke resultaten, indien eerder, kunnen worden opgenomen.
  3. Schriftelijke geïnformeerde toestemming om het cross-sectionele protocol klinische bezoek te ondergaan en retrospectief genetische/klinische gegevens te verzamelen. In het geval van overleden of niet-traceerbare patiënten is de schriftelijke geïnformeerde toestemming niet vereist om retrospectieve klinische gegevens te verzamelen (met uitzondering van genetische gegevens).

Uitsluitingscriteria:

  • Niet toepasbaar

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
FD patiënten
Ander: FD patiënten
Patiënten met de diagnose van de ziekte van Fabry

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Optreden van ernstige en fatale klinische uitkomsten
Tijdsspanne: Basislijn
Optreden van ernstige en fatale klinische uitkomsten afgeleid van gebeurtenisvrije overleving vanaf de geboorte tot de laatste follow-up of transversaal bezoek;
Basislijn
Uitgebreide last
Tijdsspanne: Basislijn
Uitgebreide belasting bedoeld als een maatstaf voor uitbreiding van klinische stoornissen beoordeeld door mediane Mainz Severity Score Index (MSSI) bij laatste follow-up of transversaal bezoek.
Basislijn

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage patiënten met ziekteprogressie
Tijdsspanne: Van de eerste beschikbare FASTEX-score tot baseline
Percentage patiënten met ziekteprogressie gemeten door FAbry STabilization indEX en gedefinieerd als een verandering >20% vanaf de eerste beschikbare FASTEX-score tot de laatste follow-up en in de laatste 2 jaar tot de laatste follow-up en 2 jaar voor de laatste follow-up -up of cross-sectioneel bezoek (of indien beschikbaar binnen 3-1 jaar voor laatste follow-up)
Van de eerste beschikbare FASTEX-score tot baseline
Percentage patiënten met ziekteactiviteit
Tijdsspanne: Basislijn
Percentage patiënten met ziekteactiviteit, beoordeeld aan de hand van het voorkomen van klinisch significante gebeurtenissen vanaf de diagnose tot de laatste follow-up of cross-sectioneel bezoek.
Basislijn
Korte pijninventarisatiescore
Tijdsspanne: Basislijn
Gebruikt eenvoudige numerieke beoordelingsschalen van 0 (geen pijn) tot 10 (ernstige pijn)
Basislijn
Pittsburgh slaapkwaliteitsindex
Tijdsspanne: Basislijn
Er worden zeven componentscores afgeleid, elk met een score van 0 (geen moeite) tot 3 (ernstige moeite). De componentscores worden opgeteld om een ​​globale score te produceren (bereik 0 tot 21). Hogere scores duiden op een slechtere slaapkwaliteit.
Basislijn
Hamilton depressie schaal
Tijdsspanne: Basislijn
Het bevat 17 artikelen. Een score van 0-7 wordt als normaal beschouwd, terwijl een score van 20 of hoger (wat wijst op ten minste matige ernst)
Basislijn
HAQ-handicapindex
Tijdsspanne: Basislijn
Er zijn 8 secties: aankleden, opstaan, eten, lopen, hygiëne, reiken, grijpen en activiteiten. Per onderdeel zijn er 2 of 3 vragen. Scoren binnen elke sectie is van 0 (zonder enige moeite) tot 3 (niet in staat). De 8 scores van de 8 secties worden opgeteld en gedeeld door 8.
Basislijn
SF-36
Tijdsspanne: Basislijn
Omvat acht gezondheidsdomeinen: fysiek functioneren (10 items), lichamelijke pijn (2 items), rolbeperkingen vanwege fysieke gezondheidsproblemen (4 items), rolbeperkingen vanwege persoonlijke of emotionele problemen (4 items), emotioneel welzijn (5 items). items), sociaal functioneren (2 items), energie/vermoeidheid (4 items) en algemene gezondheidspercepties (5 items). Scores voor elk domein variëren van 0 tot 100, waarbij een hogere score een gunstigere gezondheidstoestand definieert.
Basislijn
Tijd vanaf eerste manifestatie tot diagnose
Tijdsspanne: Basislijn
Tijd vanaf eerste manifestatie tot diagnose
Basislijn
Patiënten voorgeschreven aan verschillende behandelingen
Tijdsspanne: Basislijn
Percentage patiënten dat een andere behandeling krijgt voorgeschreven in de naïeve groep en de overstapgroep; determinanten van onbehandeld, behandeld stopzetten, behandeld persisterende status.
Basislijn

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Chiesi Italia

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Antonio Pisani, MD, Università degli Studi di Napoli "Federico II" NAPOLI
  • Hoofdonderzoeker: Federico Pieruzzi, MD, Ospedale San Gerardo Monza
  • Hoofdonderzoeker: Renzo Mignani, MD, AUSL della Romagna - Ospedale Infermi Rimini
  • Hoofdonderzoeker: Elena Verrecchia, MD, Fondazione Policlinico Universitario "Gemelli" IRCCS ROMA
  • Hoofdonderzoeker: Davide Noto, MD, A.O.U. Policlinico "Giaccone" PALERMO
  • Hoofdonderzoeker: Antonino Tuttolomondo, MD, A.O.U. Policlinico "Giaccone" PALERMO
  • Hoofdonderzoeker: Maurizio Pieroni, MD, AUSL Toscana Sud-Est - Ospedale San Donato AREZZO
  • Hoofdonderzoeker: Iacopo Olivotto, MD, A.O.U. Careggi FIRENZE

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

23 juni 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 juni 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 juni 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 mei 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 juni 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

8 juni 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 november 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 november 2023

Laatst geverifieerd

1 november 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • DFIDM-2001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren