Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Global börda och behandlingsbanor hos italienska patienter med Fabrys sjukdom (GROUND)

22 november 2023 uppdaterad av: Chiesi Italia

Global börda och behandlingsbanor hos italienska patienter med Fabrys sjukdom: en retrospektiv, longitudinell och tvärsnittsstudie

GROUND-studien är en italiensk, multicenter retrospektiv longitudinell kohortstudie med en tvärsnittsfas med syftet att kvantifiera den allvarliga kliniska bördan i termer av allvarliga och dödliga utfall och förlängning av klinisk funktionsnedsättning hos patienter med den italienska Fabry-sjukan.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

200

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Italien
      • Arezzo, Italien
        • AUSL Toscana Sud-Est - Ospedale San Donato
      • Firenze, Italien
        • A.O.U. Careggi
      • Monza, Italien
        • U.O.C. Nefrologia ASST Monza - Ospedale San Gerardo
      • Napoli, Italien
        • U.O. di Nefrologia - Dipartimento di Sanità Pubblica Università degli Studi di Napoli "Federico II" NAPOLI
      • Palermo, Italien
        • A.O.U. Policlinico "Giaccone"
      • Rimini, Italien
        • AUSL della Romagna - Ospedale Infermi
      • Roma, Italien
        • Fondazione Policlinico Universitario "Gemelli" IRCCS

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter med en bekräftad FD-diagnos

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Vuxna patienter som lever eller avlidit av något av könet (ålder ≥18 år) med en dokumenterad FD-diagnos under de senaste 10 åren från början av studien.
  2. Patienter med minst 3 års uppföljning eller tidig förekomst av allvarliga/dödliga utfall. Även vuxna patienter som förlorats av sin vårdgivare eller läkare och inte kan spåras, men för vilka det är möjligt att hämta data i minst 3 år före det sista tillgängliga uppföljningsbesöket eller från diagnos till att allvarliga/dödliga inträffar. resultat om tidigare, kan inkluderas.
  3. Skriftligt informerat samtycke att genomgå i tvärsnittsprotokollet kliniskt besök och att retrospektivt samla in genetiska/kliniska data. När det gäller avlidna eller ospårbara patienter krävs inte skriftligt informerat samtycke för att samla in retrospektiva kliniska data (exklusive genetiska data).

Exklusions kriterier:

  • Inte tillämpbar

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
FD-patienter
Övrig: FD-patienter
Patienter med diagnosen Fabrys sjukdom

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av allvarliga och dödliga kliniska utfall
Tidsram: Baslinje
Förekomst av allvarliga och dödliga kliniska utfall härledda av händelsefri överlevnad från födseln till sista uppföljnings- eller tvärsnittsbesök;
Baslinje
Omfattande börda
Tidsram: Baslinje
Omfattande börda avsedd som ett mått på förlängning av klinisk funktionsnedsättning bedömd av median Mainz Severity Score Index (MSSI) vid senaste uppföljning eller tvärsnittsbesök.
Baslinje

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel patienter med sjukdomsprogression
Tidsram: Från den första tillgängliga FASTEX-poängen till baslinjen
Andel patienter med sjukdomsprogression mätt med FAbry STabilization index och definierat som en förändring >20 % från det första tillgängliga FASTEX-poänget till den senaste uppföljningen och under de senaste 2 åren fram till den sista uppföljningen och 2 år före den sista uppföljningen -up- eller tvärsnittsbesök (eller när det är tillgängligt inom 3-1 år före senaste uppföljning)
Från den första tillgängliga FASTEX-poängen till baslinjen
Andel patienter med sjukdomsaktivitet
Tidsram: Baslinje
Andel patienter med sjukdomsaktivitet bedömd av förekomstfrekvensen av kliniskt signifikanta händelser från diagnos till senaste uppföljning eller tvärsnittsbesök.
Baslinje
Kort smärtinventeringspoäng
Tidsram: Baslinje
Använder enkla numeriska betygsskalor från 0 (ingen smärta) till 10 (svår smärta)
Baslinje
Pittsburgh sömnkvalitetsindex
Tidsram: Baslinje
Sju komponentpoäng härleds, var och en får 0 (ingen svårighet) till 3 (svår svårighet). Komponentpoängen summeras för att ge ett globalt resultat (intervall 0 till 21). Högre poäng indikerar sämre sömnkvalitet.
Baslinje
Hamilton depression skala
Tidsram: Baslinje
Den innehåller 17 föremål. En poäng på 0-7 anses vara normal medan en poäng på 20 eller högre (som indikerar minst måttlig svårighetsgrad)
Baslinje
HAQ-handikappindex
Tidsram: Baslinje
Det finns 8 sektioner: klä på sig, resa sig, äta, gå, hygien, räckvidd, grepp och aktiviteter. Det finns 2 eller 3 frågor för varje avsnitt. Poängen inom varje avsnitt är från 0 (utan några svårigheter) till 3 (kan inte göras). De 8 poängen i de 8 avsnitten summeras och divideras med 8.
Baslinje
SF-36
Tidsram: Baslinje
Täcker åtta hälsodomäner: fysisk funktion (10 poster), kroppslig smärta (2 poster), rollbegränsningar på grund av fysiska hälsoproblem (4 poster), rollbegränsningar på grund av personliga eller emotionella problem (4 poster), känslomässigt välbefinnande (5 poster). artiklar), social funktion (2 artiklar), energi/trötthet (4 artiklar) och allmänna hälsouppfattningar (5 artiklar). Poäng för varje domän sträcker sig från 0 till 100, med en högre poäng definierar ett mer gynnsamt hälsotillstånd.
Baslinje
Tid från första manifestation till diagnos
Tidsram: Baslinje
Tid från första manifestation till diagnos
Baslinje
Patienter som ordinerats för olika behandlingar
Tidsram: Baslinje
Andel av patienter som ordinerats till olika behandlingar bland naiva grupper och grupper som byter; bestämningsfaktorer för obehandlad, behandlad avbryter, behandlad bestående status.
Baslinje

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Chiesi Italia

Utredare

  • Huvudutredare: Antonio Pisani, MD, Università degli Studi di Napoli "Federico II" NAPOLI
  • Huvudutredare: Federico Pieruzzi, MD, Ospedale San Gerardo Monza
  • Huvudutredare: Renzo Mignani, MD, AUSL della Romagna - Ospedale Infermi RIMINI
  • Huvudutredare: Elena Verrecchia, MD, Fondazione Policlinico Universitario "Gemelli" IRCCS ROMA
  • Huvudutredare: Davide Noto, MD, A.O.U. Policlinico "Giaccone" PALERMO
  • Huvudutredare: Antonino Tuttolomondo, MD, A.O.U. Policlinico "Giaccone" PALERMO
  • Huvudutredare: Maurizio Pieroni, MD, AUSL Toscana Sud-Est - Ospedale San Donato AREZZO
  • Huvudutredare: Iacopo Olivotto, MD, A.O.U. Careggi FIRENZE

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

23 juni 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

30 juni 2022

Avslutad studie (Faktisk)

30 juni 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 maj 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 juni 2021

Första postat (Faktisk)

8 juni 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

28 november 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 november 2023

Senast verifierad

1 november 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • DFIDM-2001

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Fabrys sjukdom

Kliniska prövningar på FD-patienter

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Romania

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera