Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Глобальное бремя и траектории лечения итальянских пациентов с болезнью Фабри (GROUND)

22 ноября 2023 г. обновлено: Chiesi Italia

Глобальное бремя и траектории лечения итальянских пациентов с болезнью Фабри: ретроспективное, продольное и перекрестное исследование

Исследование GROUND — это итальянское многоцентровое ретроспективное продольное когортное исследование с перекрестной фазой, целью которого является количественная оценка тяжелого клинического бремени с точки зрения тяжелых и летальных исходов и распространения клинических нарушений в популяции пациентов с итальянской болезнью Фабри.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

200

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Италия
      • Arezzo, Италия
        • AUSL Toscana Sud-Est - Ospedale San Donato
      • Firenze, Италия
        • A.O.U. Careggi
      • Monza, Италия
        • U.O.C. Nefrologia ASST Monza - Ospedale San Gerardo
      • Napoli, Италия
        • U.O. di Nefrologia - Dipartimento di Sanità Pubblica Università degli Studi di Napoli "Federico II" NAPOLI
      • Palermo, Италия
        • A.O.U. Policlinico "Giaccone"
      • Rimini, Италия
        • AUSL della Romagna - Ospedale Infermi
      • Roma, Италия
        • Fondazione Policlinico Universitario "Gemelli" IRCCS

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Вероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты с подтвержденным диагнозом БФ

Описание

Критерии включения:

  1. Взрослые пациенты, живущие или умершие, обоего пола (возраст ≥18 лет) с документально подтвержденным диагнозом БФ за последние 10 лет с начала исследования.
  2. Пациенты с периодом наблюдения не менее 3 лет или ранним развитием тяжелых/летальных исходов. Кроме того, взрослые пациенты, которые были потеряны своим лечащим врачом или лечащим врачом и не могут быть отслежены, но для которых можно получить данные как минимум за 3 года до последнего доступного контрольного визита или от постановки диагноза до возникновения тяжелого/фатального результаты, если раньше, могут быть включены.
  3. Письменное информированное согласие пройти клинический визит в протоколе поперечного сечения и ретроспективно собрать генетические/клинические данные. В случае умерших или неотслеживаемых пациентов письменное информированное согласие не требуется для сбора ретроспективных клинических данных (за исключением генетических данных).

Критерий исключения:

  • Непригодный

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Пациенты с ФД
Другой: Пациенты с ФД
Пациенты с диагнозом болезнь Фабри

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Возникновение тяжелых и летальных клинических исходов
Временное ограничение: Базовый уровень
Возникновение тяжелых и фатальных клинических исходов, обусловленных бессобытийной выживаемостью от рождения до последнего контрольного или поперечного визита;
Базовый уровень
Комплексное бремя
Временное ограничение: Базовый уровень
Комплексное бремя, предназначенное для измерения продолжительности клинического ухудшения, оцениваемого по среднему индексу тяжести болезни Майнца (MSSI) при последнем контрольном осмотре или перекрестном посещении.
Базовый уровень

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент пациентов с прогрессированием заболевания
Временное ограничение: От первой доступной оценки FASTEX до исходного уровня
Процент пациентов с прогрессированием заболевания, измеренным с помощью индекса FAbry STabilization indEX и определяемым как изменение >20% от первого доступного балла FASTEX до последнего наблюдения и за последние 2 года до последнего наблюдения и за 2 года до последнего наблюдения осмотр или кросс-секционное посещение (или, если возможно, в течение 3-1 года до последнего контрольного осмотра)
От первой доступной оценки FASTEX до исходного уровня
Процент пациентов с активностью заболевания
Временное ограничение: Базовый уровень
Процент пациентов с активностью заболевания, оцениваемой по частоте возникновения клинически значимых событий с момента постановки диагноза до последнего контрольного визита или перекрестного визита.
Базовый уровень
Краткая инвентаризационная оценка боли
Временное ограничение: Базовый уровень
Использует простые числовые шкалы оценки от 0 (нет боли) до 10 (сильная боль).
Базовый уровень
Питтсбургский индекс качества сна
Временное ограничение: Базовый уровень
Выводятся семь баллов по компонентам, каждый из которых оценивается от 0 (отсутствие трудностей) до 3 (серьезные трудности). Оценки компонентов суммируются для получения общей оценки (от 0 до 21). Более высокие баллы указывают на худшее качество сна.
Базовый уровень
Шкала депрессии Гамильтона
Временное ограничение: Базовый уровень
Он содержит 17 предметов. Оценка от 0 до 7 считается нормальной, а оценка 20 или выше (указывающая на умеренную степень тяжести)
Базовый уровень
HAQ-индекс инвалидности
Временное ограничение: Базовый уровень
Есть 8 разделов: одевание, вставание, еда, ходьба, гигиена, досягаемость, захват и действия. В каждом разделе по 2-3 вопроса. Оценка по каждому разделу составляет от 0 (без каких-либо затруднений) до 3 (не могу выполнить). 8 баллов по 8 разделам суммируются и делятся на 8.
Базовый уровень
СФ-36
Временное ограничение: Базовый уровень
Охватывает восемь областей здоровья: физическое функционирование (10 пунктов), телесная боль (2 пункта), ролевые ограничения из-за проблем с физическим здоровьем (4 пункта), ролевые ограничения из-за личных или эмоциональных проблем (4 пункта), эмоциональное благополучие (5 пунктов). пунктов), социальное функционирование (2 пункта), энергия/усталость (4 пункта) и общее восприятие здоровья (5 пунктов). Баллы для каждого домена варьируются от 0 до 100, при этом более высокий балл определяет более благоприятное состояние здоровья.
Базовый уровень
Время от первого проявления до постановки диагноза
Временное ограничение: Базовый уровень
Время от первого проявления до постановки диагноза
Базовый уровень
Пациентам назначают различные виды лечения
Временное ограничение: Базовый уровень
Процент пациентов, которым назначено различное лечение, среди наивных и переключившихся групп; детерминанты нелеченного, прекращенного лечения, продолжающегося лечения.
Базовый уровень

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Chiesi Italia

Следователи

  • Главный следователь: Antonio Pisani, MD, Università degli Studi di Napoli "Federico II" NAPOLI
  • Главный следователь: Federico Pieruzzi, MD, Ospedale San Gerardo Monza
  • Главный следователь: Renzo Mignani, MD, AUSL della Romagna - Ospedale Infermi Rimini
  • Главный следователь: Elena Verrecchia, MD, Fondazione Policlinico Universitario "Gemelli" IRCCS ROMA
  • Главный следователь: Davide Noto, MD, A.O.U. Policlinico "Giaccone" PALERMO
  • Главный следователь: Antonino Tuttolomondo, MD, A.O.U. Policlinico "Giaccone" PALERMO
  • Главный следователь: Maurizio Pieroni, MD, AUSL Toscana Sud-Est - Ospedale San Donato AREZZO
  • Главный следователь: Iacopo Olivotto, MD, A.O.U. Careggi FIRENZE

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

23 июня 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 июня 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 июня 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 мая 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 июня 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

8 июня 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

28 ноября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 ноября 2023 г.

Последняя проверка

1 ноября 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • DFIDM-2001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться