Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Italian Fabryn tautia sairastavien potilaiden maailmanlaajuinen taakka ja hoitoradat (GROUND)

keskiviikko 22. marraskuuta 2023 päivittänyt: Chiesi Italia

Italian Fabryn tautia sairastavien potilaiden maailmanlaajuinen taakka ja hoitoradat: retrospektiivinen, pitkittäinen ja poikkileikkaustutkimus

GROUND-tutkimus on italialainen, monikeskusinen retrospektiivinen pitkittäinen kohorttitutkimus, jossa on poikkileikkausvaihe. Sen tarkoituksena on kvantifioida vakava kliininen taakka vakavien ja kuolemaan johtavien tulosten ja kliinisen vajaatoiminnan laajenemisena Italian Fabryn tautia sairastavien potilaiden populaatiossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

200

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
      • Arezzo, Italia
        • AUSL Toscana Sud-Est - Ospedale San Donato
      • Firenze, Italia
        • A.O.U. Careggi
      • Monza, Italia
        • U.O.C. Nefrologia ASST Monza - Ospedale San Gerardo
      • Napoli, Italia
        • U.O. di Nefrologia - Dipartimento di Sanità Pubblica Università degli Studi di Napoli "Federico II" NAPOLI
      • Palermo, Italia
        • A.O.U. Policlinico "Giaccone"
      • Rimini, Italia
        • AUSL della Romagna - Ospedale Infermi
      • Roma, Italia
        • Fondazione Policlinico Universitario "Gemelli" IRCCS

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Potilaat, joilla on vahvistettu FD-diagnoosi

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Jommastakummasta sukupuolesta elävät tai kuolleet aikuispotilaat (ikä ≥ 18 vuotta), joilla on dokumentoitu FD-diagnoosi viimeisen 10 vuoden aikana tutkimuksen alkamisesta.
  2. Potilaat, joita on seurattu vähintään 3 vuotta tai joilla on varhaisessa vaiheessa esiintynyt vakavia/kuolemaan johtavia seurauksia. Myös aikuiset potilaat, jotka hoitajansa tai lääkärinsä ovat kadottaneet ja joita ei voida jäljittää, mutta joista on mahdollista hakea tietoja vähintään 3 vuoden ajalta ennen viimeistä saatavilla olevaa seurantakäyntiä tai diagnoosista vakavan/kuolemaan johtavan sairauden esiintymiseen. tulokset voidaan sisällyttää, jos ne ovat aikaisemmin.
  3. Kirjallinen tietoinen suostumus poikkileikkausprotokollan kliinisen käynnin suorittamiseen ja geneettisten/kliinisten tietojen takautuvaan keräämiseen. Kun kyseessä ovat kuolleet tai jäljittämättömät potilaat, takautuvan kliinisen tiedon (lukuun ottamatta geneettisiä tietoja) keräämiseen ei vaadita kirjallista suostumusta.

Poissulkemiskriteerit:

  • Ei sovellettavissa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
FD-potilaat
Muut: FD-potilaat
Potilaat, joilla on diagnosoitu Fabryn tauti

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vakavien ja kuolemaan johtavien kliinisten tulosten esiintyminen
Aikaikkuna: Perustaso
Vakavien ja kuolemaan johtavien kliinisten tulosten esiintyminen, jotka johtuvat tapahtumattomasta eloonjäämisestä syntymästä viimeiseen seurantaan tai poikkileikkauskäyntiin;
Perustaso
Kattava taakka
Aikaikkuna: Perustaso
Kattava taakka, joka on tarkoitettu kliinisen vajaatoiminnan laajenemisen mittariksi, joka on arvioitu Mediaani Mainzin vakavuuspisteindeksillä (MSSI) viimeisellä seuranta- tai poikkileikkauskäynnillä.
Perustaso

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttiosuus potilaista, joilla sairaus etenee
Aikaikkuna: Ensimmäisestä saatavilla olevasta FASTEX-pisteestä lähtötasoon
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla sairaus eteni FAbryn stabilisaatioindeksillä mitattuna ja määritelty muutoksena >20 % ensimmäisestä saatavilla olevasta FASTEX-pisteestä viimeiseen seurantaan ja viimeisten 2 vuoden aikana viimeiseen seurantaan ja 2 vuotta ennen viimeistä seurantaa -tarkastus- tai poikkileikkauskäynti (tai mikäli saatavilla 3-1 vuoden sisällä ennen viimeistä seurantaa)
Ensimmäisestä saatavilla olevasta FASTEX-pisteestä lähtötasoon
Prosenttiosuus potilaista, joilla on taudin aktiivisuus
Aikaikkuna: Perustaso
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on sairausaktiivisuus, arvioituna kliinisesti merkittävien tapahtumien esiintymistiheydellä diagnoosista viimeiseen seurantaan tai poikkileikkauskäyntiin.
Perustaso
Lyhyt kipukartoituspisteet
Aikaikkuna: Perustaso
Käyttää yksinkertaisia ​​numeerisia luokitusasteikkoja 0 (ei kipua) 10:een (kova kipu)
Perustaso
Pittsburghin unen laatuindeksi
Aikaikkuna: Perustaso
Seitsemän komponenttipistettä johdetaan, jokainen arvosana 0 (ei vaikeutta) 3 (vakava vaikeus). Komponenttien pisteet lasketaan yhteen kokonaispistemäärän saamiseksi (alue 0–21). Korkeammat pisteet osoittavat huonompaa unen laatua.
Perustaso
Hamiltonin masennusasteikko
Aikaikkuna: Perustaso
Se sisältää 17 kohdetta. Pisteitä 0–7 pidetään normaalina, kun taas arvoa 20 tai korkeampi (osoittaa vähintään kohtalaista vakavuutta)
Perustaso
HAQ-vammaisuusindeksi
Aikaikkuna: Perustaso
Siinä on 8 osiota: pukeutuminen, nouseminen, syöminen, kävely, hygienia, ulottuvuus, pito ja aktiviteetit. Jokaisessa osiossa on 2 tai 3 kysymystä. Jokaisen osan pisteet ovat 0 (ilman vaikeuksia) 3:een (ei voi tehdä). 8 osion 8 pistettä lasketaan yhteen ja jaetaan 8:lla.
Perustaso
SF-36
Aikaikkuna: Perustaso
Kattaa kahdeksan terveyden osa-aluetta: fyysinen toiminta (10 kohdetta), kehon kipu (2 kohdetta), fyysisistä terveysongelmista johtuvat roolirajoitukset (4 kohdetta), henkilökohtaisista tai tunne-elämän ongelmista johtuvat roolirajoitukset (4 kohdetta), emotionaalinen hyvinvointi (5) asioita), sosiaalista toimintaa (2 kohdetta), energiaa/väsymystä (4 kohdetta) ja yleistä terveyskäsitystä (5 kohdetta). Kunkin verkkotunnuksen pisteet vaihtelevat 0–100, ja korkeampi pistemäärä määrittelee suotuisamman terveydentilan.
Perustaso
Aika ensimmäisestä ilmenemisestä diagnoosiin
Aikaikkuna: Perustaso
Aika ensimmäisestä ilmenemisestä diagnoosiin
Perustaso
Potilaille määrätty erilaisia ​​hoitoja
Aikaikkuna: Perustaso
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joille määrättiin erilaisia ​​hoitoja naiiveissa ja vaihtajaryhmissä; hoitamattoman, hoidetun lopettamisen, hoidetun jatkuvan tilan määräävät tekijät.
Perustaso

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Chiesi Italia

Tutkijat

  • Päätutkija: Antonio Pisani, MD, Università degli Studi di Napoli "Federico II" NAPOLI
  • Päätutkija: Federico Pieruzzi, MD, Ospedale San Gerardo Monza
  • Päätutkija: Renzo Mignani, MD, AUSL della Romagna - Ospedale Infermi Rimini
  • Päätutkija: Elena Verrecchia, MD, Fondazione Policlinico Universitario "Gemelli" IRCCS ROMA
  • Päätutkija: Davide Noto, MD, A.O.U. Policlinico "Giaccone" PALERMO
  • Päätutkija: Antonino Tuttolomondo, MD, A.O.U. Policlinico "Giaccone" PALERMO
  • Päätutkija: Maurizio Pieroni, MD, AUSL Toscana Sud-Est - Ospedale San Donato AREZZO
  • Päätutkija: Iacopo Olivotto, MD, A.O.U. Careggi FIRENZE

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 23. kesäkuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 30. kesäkuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 30. kesäkuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 13. toukokuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 7. kesäkuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 8. kesäkuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 28. marraskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 22. marraskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. marraskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DFIDM-2001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa