Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Globální zátěž a trajektorie léčby u italských pacientů s Fabryho chorobou (GROUND)

22. listopadu 2023 aktualizováno: Chiesi Italia

Globální zátěž a trajektorie léčby u italských pacientů s Fabryho chorobou: retrospektivní, longitudinální a průřezová studie

Studie GROUND je italská, multicentrická retrospektivní longitudinální kohortová studie s průřezovou fází s cílem kvantifikovat závažnou klinickou zátěž z hlediska závažných a fatálních následků a rozšíření klinického poškození v populaci italských pacientů s Fabryho chorobou

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

200

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Arezzo, Itálie
        • AUSL Toscana Sud-Est - Ospedale San Donato
      • Firenze, Itálie
        • A.O.U. Careggi
      • Monza, Itálie
        • U.O.C. Nefrologia ASST Monza - Ospedale San Gerardo
      • Napoli, Itálie
        • U.O. di Nefrologia - Dipartimento di Sanità Pubblica Università degli Studi di Napoli "Federico II" NAPOLI
      • Palermo, Itálie
        • A.O.U. Policlinico "Giaccone"
      • Rimini, Itálie
        • AUSL della Romagna - Ospedale Infermi
      • Roma, Itálie
        • Fondazione Policlinico Universitario "Gemelli" IRCCS

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s potvrzenou diagnózou FD

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Dospělí pacienti žijící nebo zemřelí jakéhokoli pohlaví (věk ≥18 let) s dokumentovanou diagnózou FD v posledních 10 letech od začátku studie.
  2. Pacienti s alespoň 3letým sledováním nebo časným výskytem závažných/fatálních následků. Také dospělí pacienti, kteří byli ztraceni jejich poskytovatelem péče nebo lékařem a nelze je dohledat, ale pro které je možné získat data alespoň 3 roky před poslední dostupnou následnou návštěvou nebo od diagnózy po výskyt závažných/fatálních výsledky, pokud jsou dříve, mohou být zahrnuty.
  3. Písemný informovaný souhlas s absolvováním průřezové protokolární klinické návštěvy a retrospektivním sběrem genetických/klinických dat. V případě zemřelých nebo nedohledatelných pacientů není nutný písemný informovaný souhlas ke sběru retrospektivních klinických údajů (s výjimkou genetických údajů).

Kritéria vyloučení:

  • Nelze použít

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
FD pacientů
Jiný: FD pacientů
Pacienti s diagnózou Fabryho choroby

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt závažných a fatálních klinických následků
Časové okno: Základní linie
Výskyt závažných a fatálních klinických výsledků odvozených z přežití bez příhody od narození do posledního sledování nebo průřezové návštěvy;
Základní linie
Komplexní zátěž
Časové okno: Základní linie
Komplexní zátěž zamýšlená jako měřítko rozšíření klinického poškození hodnoceného mediánem Mainz Severity Score Index (MSSI) při poslední kontrole nebo průřezové návštěvě.
Základní linie

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento pacientů s progresí onemocnění
Časové okno: Od prvního dostupného skóre FASTEX k základní linii
Procento pacientů s progresí onemocnění měřené pomocí FAbry STabilization index a definované jako změna >20 % od prvního dostupného skóre FASTEX do posledního sledování a za poslední 2 roky do posledního sledování a 2 roky před posledním sledováním -následná nebo průřezová návštěva (nebo pokud je k dispozici během 3–1 let před poslední kontrolou)
Od prvního dostupného skóre FASTEX k základní linii
Procento pacientů s aktivitou onemocnění
Časové okno: Základní linie
Procento pacientů s aktivitou onemocnění hodnocené podle míry výskytu klinicky významných událostí od diagnózy po poslední sledování nebo průřezovou návštěvu.
Základní linie
Stručné skóre bolesti
Časové okno: Základní linie
Používá jednoduché číselné hodnotící stupnice od 0 (žádná bolest) do 10 (silná bolest)
Základní linie
Pittsburghský index kvality spánku
Časové okno: Základní linie
Je odvozeno sedm dílčích skóre, z nichž každé je hodnoceno 0 (žádná obtížnost) až 3 (závažná obtížnost). Skóre komponent se sečtou a vytvoří se celkové skóre (rozsah 0 až 21). Vyšší skóre znamená horší kvalitu spánku.
Základní linie
Hamiltonova stupnice deprese
Časové okno: Základní linie
Obsahuje 17 položek. Skóre 0-7 je považováno za normální, zatímco skóre 20 nebo vyšší (označující alespoň střední závažnost)
Základní linie
HAQ-disability index
Časové okno: Základní linie
Má 8 sekcí: oblékání, vstávání, jídlo, chůze, hygiena, dosah, úchop a činnosti. Pro každou sekci jsou 2 nebo 3 otázky. Bodování v každé sekci je od 0 (bez jakýchkoli potíží) do 3 (nelze provést). 8 skóre z 8 sekcí se sečte a vydělí 8.
Základní linie
SF-36
Časové okno: Základní linie
Pokrývá osm zdravotních domén: fyzické fungování (10 položek), tělesná bolest (2 položky), omezení role kvůli fyzickým zdravotním problémům (4 položky), omezení role kvůli osobním nebo emocionálním problémům (4 položky), emocionální pohoda (5 položky), sociální fungování (2 položky), energie/únava (4 položky) a celkové vnímání zdraví (5 položek). Skóre pro každou doménu se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre definuje příznivější zdravotní stav.
Základní linie
Doba od prvního projevu k diagnóze
Časové okno: Základní linie
Doba od prvního projevu k diagnóze
Základní linie
Pacienti předepisovali různé druhy léčby
Časové okno: Základní linie
Procento pacientů, kterým byla předepsána odlišná léčba mezi skupinami naivních a přepínačů; determinanty neléčeného, ​​léčeného přerušení, léčeného přetrvávajícího stavu.
Základní linie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Chiesi Italia

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Antonio Pisani, MD, Università degli Studi di Napoli "Federico II" NAPOLI
  • Vrchní vyšetřovatel: Federico Pieruzzi, MD, Ospedale San Gerardo Monza
  • Vrchní vyšetřovatel: Renzo Mignani, MD, AUSL della Romagna - Ospedale Infermi Rimini
  • Vrchní vyšetřovatel: Elena Verrecchia, MD, Fondazione Policlinico Universitario "Gemelli" IRCCS ROMA
  • Vrchní vyšetřovatel: Davide Noto, MD, A.O.U. Policlinico "Giaccone" PALERMO
  • Vrchní vyšetřovatel: Antonino Tuttolomondo, MD, A.O.U. Policlinico "Giaccone" PALERMO
  • Vrchní vyšetřovatel: Maurizio Pieroni, MD, AUSL Toscana Sud-Est - Ospedale San Donato AREZZO
  • Vrchní vyšetřovatel: Iacopo Olivotto, MD, A.O.U. Careggi FIRENZE

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. června 2021

Primární dokončení (Aktuální)

30. června 2022

Dokončení studie (Aktuální)

30. června 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. května 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. června 2021

První zveřejněno (Aktuální)

8. června 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. listopadu 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. listopadu 2023

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DFIDM-2001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit