수포성 표피박리증에 대한 B-VEC 장기 치료
2024년 4월 8일 업데이트: Krystal Biotech, Inc.
Beremagene Geperpavec(B-VEC)의 공개 라벨 치료
이것은 수포성 표피박리증(DEB) 진단을 받은 6개월 이상의 참가자를 대상으로 한 Beremagene Geperpavec(B-VEC)의 78주(약 1년 반) 공개 확장 연구입니다.
참가자는 매주 국소 B-VEC 요법을 받게 됩니다.
1차 종점은 국소 유전자 요법의 장기 안전성 및 내약성을 평가하는 것입니다.
이 연구는 모든 등록 기준을 충족하는 3상 연구에 참가할 수 없었던 신규 참가자뿐만 아니라 3상 연구에 참여한 사람들을 위한 것입니다.
연구 개요
상태
완전한
정황
개입 / 치료
연구 유형
중재적
등록 (실제)
47
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Rancho Santa Margarita, California, 미국, 92688
- Mission dermatology Center
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Redwood City, California, 미국, 94063
- Stanford University
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Florida
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Coral Gables, Florida, 미국, 33146
- Pediatric Skin Research
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Northwestern University
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Ohio
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Texas
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Austin, Texas, 미국, 78723
- Ascension Seton- Dell's Children Medical Group
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 동의/동의를 제공할 의지와 능력
- 수포표피박리증의 임상진단
- COL7A1을 포함한 유전자 검사를 통한 진단 확인(DDEB 또는 RDEB).
- 연령: 정보에 입각한 동의/동의 시점에서 6개월 이상
- 가임기 여성은 치료 기간 내내 그리고 마지막 치료 적용 후 3개월 동안 신뢰할 수 있는 피임법을 사용할 의향이 있어야 합니다.
제외 기준:
- 조사자가 결정한 바와 같이, 연구 치료의 안전성 평가 및 연구 방문/절차에 대한 참여자의 순응도를 방해할 수 있는 질병 또는 상태
- 임산부 또는 수유부
- 조사관이 지적 재산권 신청에 부정적인 영향을 미칠 것이라고 생각하는 관리를 받을 영역의 활성 감염
- 제품 구성 성분에 대한 알려진 알레르기
- 동시 피부 이식 또는 메쉬 피부 이식; 참가자가 현재 이식 또는 이식 수술을 받고 있는 경우 B-VEC 요법을 시작하기 전에 이식이 치유되기 시작하고 이식편이 흡수될 때까지 기다려야 합니다.
- 지난 3개월 이내에 중재적 유전자 요법 임상 시험에 참여(B-VEC 투여 제외)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: B-VEC
DEB 상처의 오픈 라벨 B-VEC 국소 치료.
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인간 콜라겐 VII 단백질을 발현하는 비통합, 복제 불능 HSV-1의 국소 젤
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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B-VEC에 있는 동안 참가자의 안전 결과를 기록합니다.
기간: 최대 112주
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Krystal Biotech의 3상 프로토콜(A Phase 3 Efficacy and Safety Study of Beremagene Geperpavec(B-VEC, 이전에 KB103) 수포성 표피박리증(DEB) 치료용), 연구 완료 시 사용 연장; 뿐만 아니라 B-VEC 3상 시험에 참여하지 않은 DEB 진단을 받은 참가자를 위한 것입니다.
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최대 112주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: David Chien, MD, Senior Vice President of Clinical Development
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 5월 25일
기본 완료 (실제)
2023년 7월 31일
연구 완료 (실제)
2023년 7월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 6월 2일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 6월 7일
처음 게시됨 (실제)
2021년 6월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 4월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 4월 8일
마지막으로 확인됨
2024년 4월 1일
추가 정보
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