En langtidsbehandling med B-VEC for dystrofisk epidermolysis Bullosa
8. april 2024 oppdatert av: Krystal Biotech, Inc.
Åpen etikettbehandling av Beremagene Geperpavec (B-VEC)
Dette er en 78-ukers (omtrent et og et halvt år) åpen utvidelsesstudie av Beremagene Geperpavec (B-VEC), for deltakere i alderen 6 måneder og eldre, som har blitt diagnostisert med Dystrophic Epidermolysis Bullosa (DEB).
Deltakerne vil bli dosert ukentlig med aktuell B-VEC-terapi.
Det primære endepunktet vil være å vurdere langsiktig sikkerhet og toleranse for den aktuelle genterapien.
Studien er for de som deltok i fase III-studien, samt nye deltakere som ikke var i stand til å delta i fase III-studien, som oppfyller alle påmeldingskriterier.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
47
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Rancho Santa Margarita, California, Forente stater, 92688
- Mission dermatology Center
-
Redwood City, California, Forente stater, 94063
- Stanford University
-
-
Florida
-
Coral Gables, Florida, Forente stater, 33146
- Pediatric Skin Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Northwestern University
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Forente stater, 78723
- Ascension Seton- Dell's Children Medical Group
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
3 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Villig og i stand til å gi samtykke/samtykke
- Klinisk diagnose av epidermolysis bullosa
- Bekreftelse av diagnose (enten DDEB eller RDEB) ved genetisk testing inkludert COL7A1.
- Alder: 6 måneder og eldre på tidspunktet for informert samtykke/samtykke
- Kvinner i fertil alder må være villige til å bruke pålitelig prevensjonsmetode gjennom hele behandlingsperioden og i 3 måneder etter siste behandlingssøknad
Ekskluderingskriterier:
- Sykdommer eller tilstander som kan forstyrre vurderingen av sikkerheten til studiebehandlingen og deltakerens overholdelse av studiebesøk/prosedyrer, som bestemt av etterforskeren
- Gravide eller ammende kvinner
- Aktiv infeksjon i området som skal gjennomgå administrasjon, som etterforskeren mener vil påvirke IP-søknaden negativt
- Kjent allergi mot noen av ingrediensene i produktet
- Samtidig hudtransplantasjon eller meshhudtransplantasjon; hvis deltakeren for øyeblikket har transplantasjon eller transplantasjonsoperasjoner, må de vente til transplantasjonen har begynt å gro og transplantatet har absorbert før B-VEC-behandlingen starter
- Deltakelse i en intervensjonell genterapi klinisk studie i løpet av de siste tre (3) månedene (ikke inkludert B-VEC-administrasjon)
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: B-VEC
Åpen B-VEC topisk behandling av DEB-sår.
|
Topisk gel av ikke-integrerende, replikasjonsinkompetent HSV-1 som uttrykker det humane kollagen VII-proteinet
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å registrere sikkerhetsresultater for deltakere mens de er på B-VEC.
Tidsramme: Opptil 112 uker
|
Registrer rapporterbare bivirkninger (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE) under fortsatt bruk av B-VEC til deltakere som har deltatt i og fullført Krystal Biotechs fase 3-protokoll (en fase 3-effektivitets- og sikkerhetsstudie av Beremagene Geperpavec (B-VEC, tidligere KB103) for Treatment of Dystrophic Epidermolysis Bullosa (DEB)), som en utvidelse av bruken, etter fullført studie; samt, for deltakere diagnostisert med DEB som ikke har deltatt i B-VEC fase 3-studien.
|
Opptil 112 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: David Chien, MD, Senior Vice President of Clinical Development
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
25. mai 2021
Primær fullføring (Faktiske)
31. juli 2023
Studiet fullført (Faktiske)
31. juli 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
2. juni 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
7. juni 2021
Først lagt ut (Faktiske)
8. juni 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
9. april 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
8. april 2024
Sist bekreftet
1. april 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- B-VEC-EX-02
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .