Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá léčba B-VEC pro bulózní dystrofickou epidermolysis

8. dubna 2024 aktualizováno: Krystal Biotech, Inc.

Otevřená léčba Beremagene Geperpavec (B-VEC)

Toto je 78týdenní (přibližně rok a půl) otevřená rozšířená studie Beremagene Geperpavec (B-VEC) pro účastníky ve věku 6 měsíců a starší, u kterých byla diagnostikována dystrofická epidermolysis Bullosa (DEB). Účastníkům bude týdně podávána lokální terapie B-VEC. Primárním cílem bude posouzení dlouhodobé bezpečnosti a snášenlivosti topické genové terapie. Studie je určena pro ty, kteří se zúčastnili studie fáze III, a také pro nové účastníky, kteří se nemohli zúčastnit studie fáze III, kteří splňují všechna vstupní kritéria.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

47

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Rancho Santa Margarita, California, Spojené státy, 92688
        • Mission Dermatology Center
      • Redwood City, California, Spojené státy, 94063
        • Stanford University
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Spojené státy, 33146
        • Pediatric Skin Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78723
        • Ascension Seton- Dell's Children Medical Group

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

10 měsíců a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Ochotný a schopný dát souhlas/souhlas
  • Klinická diagnóza epidermolysis bullosa
  • Potvrzení diagnózy (buď DDEB nebo RDEB) genetickým vyšetřením včetně COL7A1.
  • Věk: 6 měsíců a více v době informovaného souhlasu/souhlasu
  • Ženy ve fertilním věku musí být ochotny používat spolehlivou metodu antikoncepce po celou dobu léčby a po dobu 3 měsíců po poslední aplikaci léčby

Kritéria vyloučení:

  • Nemoci nebo stavy, které by mohly narušovat hodnocení bezpečnosti studijní léčby a dodržování studijních návštěv/postupů účastníka, jak stanoví zkoušející
  • Těhotné nebo kojící ženy
  • Aktivní infekce v oblasti, která bude podléhat administraci, o které se zkoušející domnívá, že bude mít negativní dopad na aplikaci IP
  • Známá alergie na některou ze složek produktu
  • Současná transplantace kůže nebo transplantace pleti ze sítě; pokud účastník v současné době podstupuje transplantaci nebo transplantaci, musí před zahájením léčby B-VEC počkat, dokud se transplantát nezačne hojit a štěp se vstřebá.
  • Účast na klinické studii intervenční genové terapie během posledních tří (3) měsíců (bez podávání B-VEC)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: B-VEC
Otevřená B-VEC topická léčba DEB ran.
Biologický: Open Label Topical Beremagene Geperpavec (B-VEC)
Topický gel neintegrujícího, replikačně nekompetentního HSV-1 exprimujícího lidský protein kolagenu VII

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zaznamenat výsledky bezpečnosti účastníků během B-VEC.
Časové okno: Až 112 týdnů
Zaznamenávejte nežádoucí (AE) a závažné nežádoucí příhody (SAE) během pokračujícího používání B-VEC účastníkům, kteří se zúčastnili a dokončili protokol fáze 3 společnosti Krystal Biotech (studie účinnosti a bezpečnosti fáze 3 Beremagene Geperpavec (B-VEC, A Phase 3), dříve KB103) pro léčbu dystrofické epidermolysis Bullosa (DEB)), jako rozšíření použití po dokončení studie; stejně tak pro účastníky s diagnózou DEB, kteří se neúčastnili studie B-VEC fáze 3.
Až 112 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Krystal Biotech, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: David Chien, MD, Senior Vice President of Clinical Development

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. května 2021

Primární dokončení (Aktuální)

31. července 2023

Dokončení studie (Aktuální)

31. července 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. června 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. června 2021

První zveřejněno (Aktuální)

8. června 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • B-VEC-EX-02

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dystrofická epidermolysis Bullosa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Jordan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit