Um tratamento de longo prazo com B-VEC para Epidermólise Bolhosa Distrófica
8 de abril de 2024 atualizado por: Krystal Biotech, Inc.
Tratamento Open Label de Beremagene Geperpavec (B-VEC)
Este é um estudo de extensão aberto de 78 semanas (aproximadamente um ano e meio) de Beremagene Geperpavec (B-VEC), para participantes com 6 meses de idade ou mais, que foram diagnosticados com Epidermólise Bolhosa Distrófica (DEB).
Os participantes serão administrados semanalmente com a terapia tópica B-VEC.
O objetivo primário será avaliar a segurança e tolerabilidade a longo prazo da terapia gênica tópica.
O estudo é para aqueles que participaram do estudo de Fase III, bem como novos participantes que não puderam participar do estudo de Fase III, que atendem a todos os critérios de inscrição.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
47
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Rancho Santa Margarita, California, Estados Unidos, 92688
- Mission dermatology Center
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Redwood City, California, Estados Unidos, 94063
- Stanford University
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Florida
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Coral Gables, Florida, Estados Unidos, 33146
- Pediatric Skin Research
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern University
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
- Ascension Seton- Dell's Children Medical Group
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
3 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Disposto e capaz de dar consentimento/assentimento
- Diagnóstico clínico de epidermólise bolhosa
- Confirmação do diagnóstico (DDEB ou RDEB) por testes genéticos, incluindo COL7A1.
- Idade: 6 meses de idade ou mais no momento do consentimento/consentimento informado
- As mulheres em idade fértil devem estar dispostas a usar um método confiável de controle de natalidade durante toda a duração do tratamento e por 3 meses após a última aplicação do tratamento
Critério de exclusão:
- Doenças ou condições que possam interferir na avaliação da segurança do tratamento do estudo e adesão do participante às consultas/procedimentos do estudo, conforme determinado pelo Investigador
- Mulheres grávidas ou amamentando
- Infecção ativa na área que será submetida à administração, que o Investigador acredita que afetará negativamente o aplicativo IP
- Alergia conhecida a qualquer um dos constituintes do produto
- Transplante de pele concomitante ou enxerto de pele em malha; se o participante estiver passando por cirurgias de transplante ou enxerto, ele deve esperar até que o transplante comece a cicatrizar e o enxerto seja absorvido antes de iniciar a terapia com B-VEC
- Participação em um ensaio clínico de terapia genética intervencionista nos últimos três (3) meses (não incluindo administração de B-VEC)
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: B-VEC
Tratamento tópico aberto com B-VEC de feridas DEB.
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Gel tópico de HSV-1 não integrador e incompetente para replicação que expressa a proteína humana de colágeno VII
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Para registrar os resultados de segurança dos participantes durante o B-VEC.
Prazo: Até 112 semanas
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Registrar eventos adversos (EA) e eventos adversos graves (SAEs) notificáveis durante o uso continuado de B-VEC para participantes que participaram e concluíram o Protocolo de Fase 3 da Krystal Biotech (Um estudo de eficácia e segurança de Fase 3 de Beremagene Geperpavec (B-VEC, anteriormente KB103) para o Tratamento da Epidermólise Bolhosa Distrófica (DEB)), como uma extensão do uso, após a conclusão do estudo; bem como, para participantes diagnosticados com DEB que não participaram do estudo B-VEC Fase 3.
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Até 112 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Diretor de estudo: David Chien, MD, Senior Vice President of Clinical Development
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
25 de maio de 2021
Conclusão Primária (Real)
31 de julho de 2023
Conclusão do estudo (Real)
31 de julho de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
2 de junho de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
7 de junho de 2021
Primeira postagem (Real)
8 de junho de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
9 de abril de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
8 de abril de 2024
Última verificação
1 de abril de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- B-VEC-EX-02
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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