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Un trattamento a lungo termine con B-VEC per l'epidermolisi bollosa distrofica

8 aprile 2024 aggiornato da: Krystal Biotech, Inc.

Trattamento in aperto di Beremagene Geperpavec (B-VEC)

Si tratta di uno studio di estensione in aperto di 78 settimane (circa un anno e mezzo) su Beremagene Geperpavec (B-VEC), per partecipanti di età pari o superiore a 6 mesi, a cui è stata diagnosticata l'epidermolisi bollosa distrofica (DEB). Ai partecipanti verrà somministrata settimanalmente la terapia topica B-VEC. L'endpoint primario sarà valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine della terapia genica topica. Lo studio è rivolto a coloro che hanno partecipato allo studio di Fase III, nonché ai nuovi partecipanti che non hanno potuto partecipare allo studio di Fase III, che soddisfano tutti i criteri di iscrizione.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

47

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Rancho Santa Margarita, California, Stati Uniti, 92688
        • Mission Dermatology Center
      • Redwood City, California, Stati Uniti, 94063
        • Stanford University
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Stati Uniti, 33146
        • Pediatric Skin Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
        • Ascension Seton- Dell's Children Medical Group

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

10 mesi e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Disposto e in grado di dare il consenso/assenso
  • Diagnosi clinica dell'epidermolisi bollosa
  • Conferma della diagnosi (DDEB o RDEB) mediante test genetici incluso COL7A1.
  • Età: 6 mesi di età e oltre al momento del consenso/assenso informato
  • Le donne in età fertile devono essere disposte a utilizzare un metodo contraccettivo affidabile per tutta la durata del trattamento e per 3 mesi dopo l'ultima applicazione del trattamento

Criteri di esclusione:

  • Malattie o condizioni che potrebbero interferire con la valutazione della sicurezza del trattamento in studio e la compliance del partecipante alle visite/procedure dello studio, come determinato dallo Sperimentatore
  • Donne incinte o che allattano
  • Infezione attiva nell'area che sarà sottoposta a somministrazione, che secondo l'investigatore avrà un impatto negativo sull'applicazione IP
  • Allergia nota a uno qualsiasi dei componenti del prodotto
  • Trapianto cutaneo concomitante o innesto cutaneo a rete; se il partecipante sta attualmente sottoponendosi a trapianti o interventi chirurgici di innesto, deve attendere fino a quando il trapianto non ha iniziato a guarire e l'innesto si è assorbito prima di iniziare la terapia con B-VEC
  • Partecipazione a uno studio clinico di terapia genica interventistica negli ultimi tre (3) mesi (esclusa la somministrazione di B-VEC)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: B-VEC
Open label B-VEC trattamento topico delle ferite da DEB.
Biologico: Beremagene Geperpavec topico in aperto (B-VEC)
Gel topico di HSV-1 non integrante e incapace di replicazione che esprime la proteina umana del collagene VII

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per registrare i risultati di sicurezza dei partecipanti durante il B-VEC.
Lasso di tempo: Fino a 112 settimane
Registrare gli eventi avversi (AE) e gli eventi avversi gravi (SAE) segnalabili durante l'uso continuato di B-VEC ai partecipanti che hanno partecipato e completato il protocollo di fase 3 di Krystal Biotech (uno studio di fase 3 sull'efficacia e la sicurezza di Beremagene Geperpavec (B-VEC, precedentemente KB103) per il trattamento dell'epidermolisi bollosa distrofica (DEB)), come estensione dell'uso, al termine dello studio; così come, per i partecipanti con diagnosi di DEB che non hanno partecipato allo studio B-VEC Phase 3.
Fino a 112 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Krystal Biotech, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: David Chien, MD, Senior Vice President of Clinical Development

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 maggio 2021

Completamento primario (Effettivo)

31 luglio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

31 luglio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 giugno 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 giugno 2021

Primo Inserito (Effettivo)

8 giugno 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • B-VEC-EX-02

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Beremagene Geperpavec topico in aperto (B-VEC)

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