Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkäaikainen hoito B-VEC:llä dystrofiseen epidermolyysibullosaan

maanantai 8. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Krystal Biotech, Inc.

Beremagene Geperpavecin avoin etikettikäsittely (B-VEC)

Tämä on 78 viikkoa (noin puolitoista vuotta) kestävä Beremagene Geperpavecin (B-VEC) avoin jatkotutkimus 6 kuukauden ikäisille ja sitä vanhemmille osallistujille, joilla on diagnosoitu dystrofinen epidermolyysibullosa (DEB). Osallistujille annetaan viikoittain paikallista B-VEC-hoitoa. Ensisijainen päätetapahtuma on arvioida paikallisen geeniterapian pitkän aikavälin turvallisuutta ja siedettävyyttä. Tutkimus on tarkoitettu vaiheen III tutkimukseen osallistuneille sekä uusille osallistujille, jotka eivät voineet osallistua vaiheen III tutkimukseen ja jotka täyttävät kaikki ilmoittautumiskriteerit.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

47

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Rancho Santa Margarita, California, Yhdysvallat, 92688
        • Mission Dermatology Center
      • Redwood City, California, Yhdysvallat, 94063
        • Stanford University
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Yhdysvallat, 33146
        • Pediatric Skin Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Northwestern University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78723
        • Ascension Seton- Dell's Children Medical Group

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

10 kuukautta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Halukas ja kykenevä antamaan suostumuksen/suostumuksen
  • Epidermolysis bullosan kliininen diagnoosi
  • Diagnoosin vahvistus (joko DDEB tai RDEB) geneettisellä testillä, mukaan lukien COL7A1.
  • Ikä: vähintään 6 kuukauden ikäinen tietoisen suostumuksen/suostumuksen ajankohtana
  • Hedelmällisessä iässä olevien naisten on oltava valmiita käyttämään luotettavaa ehkäisymenetelmää koko hoidon ajan ja 3 kuukauden ajan viimeisen hoitohakemuksen jälkeen

Poissulkemiskriteerit:

  • Sairaudet tai tilat, jotka voivat häiritä tutkijan määrittämän tutkimushoidon turvallisuuden arviointia ja osallistujan noudattamista opintokäyntien/ -menettelyjen kanssa
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset
  • Hallinnoitavalla alueella aktiivinen infektio, jonka tutkija uskoo vaikuttavan negatiivisesti IP-sovellukseen
  • Tunnettu allergia jollekin tuotteen aineosalle
  • Samanaikainen ihonsiirto tai verkko-ihonsiirto; jos osallistujalla on parhaillaan siirto- tai siirtoleikkaus, hänen on odotettava, kunnes siirto on alkanut parantua ja siirre on imeytynyt ennen B-VEC-hoidon aloittamista
  • Osallistuminen interventiogeeniterapian kliiniseen tutkimukseen viimeisen kolmen (3) kuukauden aikana (ei sisällä B-VEC-antoa)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: B-VEC
DEB-haavojen avoin B-VEC-paikallinen hoito.
Biologinen: Open Label ajankohtainen Beremagene Geperpavec (B-VEC)
Paikallinen geeli ei-integroituvasta, replikaatioon epäkompetentista HSV-1:stä, joka ilmentää ihmisen kollageeni VII -proteiinia

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tallentaa osallistujien turvallisuustuloksia B-VEC:ssä.
Aikaikkuna: Jopa 112 viikkoa
Tallenna raportoitavat haittatapahtumat (AE) ja vakavat haittatapahtumat (SAE) B-VEC:n jatkuvan käytön aikana osallistujille, jotka ovat osallistuneet Krystal Biotechin vaiheen 3 protokollaan ja suorittaneet sen loppuun (Beremagene Geperpavecin (B-VEC, A vaiheen 3 tehokkuus- ja turvallisuustutkimus), aiemmin KB103) Dystrofisen Epidermolysis Bullosan (DEB) hoitoon) käytön jatkeena tutkimuksen päätyttyä; sekä osallistujille, joilla on diagnosoitu DEB ja jotka eivät ole osallistuneet B-VEC-vaiheen 3 tutkimukseen.
Jopa 112 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Krystal Biotech, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: David Chien, MD, Senior Vice President of Clinical Development

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 25. toukokuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 31. heinäkuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 31. heinäkuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 2. kesäkuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 7. kesäkuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 8. kesäkuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 9. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 8. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • B-VEC-EX-02

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Dystrofinen Epidermolysis Bullosa

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Georgia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa