Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Hosszú távú kezelés B-VEC-vel a dystrophiás epidermolysis Bullosa kezelésére

2024. április 8. frissítette: Krystal Biotech, Inc.

A Beremagene Geperpavec (B-VEC) nyílt címkés kezelése

Ez a Beremagene Geperpavec (B-VEC) 78 hetes (körülbelül másfél éves) nyílt kiterjesztésű vizsgálata 6 hónapos és idősebb résztvevők számára, akiknél dystrophiás epidermolysis bullosát (DEB) diagnosztizáltak. A résztvevők hetente kapnak helyi B-VEC terápiát. Az elsődleges végpont a helyi génterápia hosszú távú biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése lesz. A tanulmány azoknak szól, akik részt vettek a III. fázisú vizsgálatban, valamint olyan új résztvevőknek, akik nem tudtak részt venni a III. fázisú vizsgálatban, és akik megfelelnek minden beiratkozási kritériumnak.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

47

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Rancho Santa Margarita, California, Egyesült Államok, 92688
        • Mission Dermatology Center
      • Redwood City, California, Egyesült Államok, 94063
        • Stanford University
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Egyesült Államok, 33146
        • Pediatric Skin Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Northwestern University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Egyesült Államok, 78723
        • Ascension Seton- Dell's Children Medical Group

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

10 hónap és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Hajlandó és képes beleegyezését/hozzájárulását adni
  • Az epidermolysis bullosa klinikai diagnózisa
  • A diagnózis megerősítése (DDEB vagy RDEB) genetikai vizsgálattal, beleértve a COL7A1-et is.
  • Életkor: 6 hónapos és idősebb a tájékozott beleegyezés/hozzájárulás időpontjában
  • A fogamzóképes korú nőknek hajlandónak kell lenniük megbízható fogamzásgátlási módszer alkalmazására a kezelés teljes időtartama alatt és az utolsó kezelést követő 3 hónapig

Kizárási kritériumok:

  • Betegségek vagy állapotok, amelyek megzavarhatják a vizsgálati kezelés biztonságosságának értékelését és a résztvevő vizsgálati látogatásoknak/eljárásoknak való megfelelését, a vizsgáló által meghatározottak szerint
  • Terhes vagy szoptató nők
  • Aktív fertőzés az adminisztráció alatt álló területen, amely a nyomozó véleménye szerint negatívan befolyásolja az IP-alkalmazást
  • Ismert allergia a termék bármely összetevőjére
  • Egyidejű bőrátültetés vagy hálós bőrátültetés; ha a résztvevő éppen transzplantációs vagy átültetési műtéten esik át, a B-VEC terápia megkezdése előtt meg kell várnia, amíg a transzplantáció gyógyulni kezd, és a graft felszívódik.
  • Részvétel intervenciós génterápiás klinikai vizsgálatban az elmúlt három (3) hónapban (beleértve a B-VEC beadását)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: B-VEC
Nyílt címkés B-VEC DEB sebek helyi kezelése.
Biológiai: Open Label Topical Beremagene Geperpavec (B-VEC)
A humán VII kollagén fehérjét expresszáló, nem integrálódó, replikációra inkompetens HSV-1 helyi gélje

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A résztvevők biztonsági eredményeinek rögzítése a B-VEC alatt.
Időkeret: Akár 112 hétig
Rögzítse a jelentendő káros (AE) és súlyos nemkívánatos eseményeket (SAE) a B-VEC folyamatos használata során azon résztvevők számára, akik részt vettek a Krystal Biotech Phase 3 Protokolljában, és teljesítették azt (A Beremagene Geperpavec (B-VEC, A 3. fázisú hatékonysági és biztonsági tanulmány), korábban KB103) a Dystrophiás Epidermolysis Bullosa (DEB) kezelésére), a használat kiterjesztéseként, a vizsgálat befejezése után; valamint a DEB-vel diagnosztizált résztvevők számára, akik nem vettek részt a B-VEC 3. fázisú vizsgálatban.
Akár 112 hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Krystal Biotech, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: David Chien, MD, Senior Vice President of Clinical Development

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. május 25.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. július 31.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. július 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. június 2.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. június 7.

Első közzététel (Tényleges)

2021. június 8.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 9.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 8.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • B-VEC-EX-02

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Disztrófiás Epidermolysis Bullosa

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Bahrain

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel