Długotrwałe leczenie B-VEC w dystroficznym oddzielaniu się naskórka Bullosa
8 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Krystal Biotech, Inc.
Otwarte leczenie Beremagene Geperpavec (B-VEC)
Jest to 78-tygodniowe (około półtora roku) otwarte badanie rozszerzające Beremagene Geperpavec (B-VEC) dla uczestników w wieku 6 miesięcy i starszych, u których zdiagnozowano dystroficzne oddzielanie się naskórka bullosa (DEB).
Uczestnicy będą otrzymywać cotygodniowe dawki miejscowej terapii B-VEC.
Pierwszorzędowym punktem końcowym będzie ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji miejscowej terapii genowej.
Badanie jest przeznaczone dla osób, które uczestniczyły w badaniu fazy III, jak również dla nowych uczestników, którzy nie mogli wziąć udziału w badaniu fazy III, którzy spełniają wszystkie kryteria rekrutacji.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
47
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Rancho Santa Margarita, California, Stany Zjednoczone, 92688
- Mission dermatology Center
-
Redwood City, California, Stany Zjednoczone, 94063
- Stanford University
-
-
Florida
-
Coral Gables, Florida, Stany Zjednoczone, 33146
- Pediatric Skin Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Northwestern University
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
- Ascension Seton- Dell's Children Medical Group
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
3 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Chęć i możliwość wyrażenia zgody/zgody
- Rozpoznanie kliniczne pęcherzowego oddzielania się naskórka
- Potwierdzenie diagnozy (DDEB lub RDEB) za pomocą testów genetycznych, w tym COL7A1.
- Wiek: 6 miesięcy i więcej w momencie wyrażenia świadomej zgody
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą być chętne do stosowania skutecznej metody antykoncepcji przez cały czas trwania leczenia i przez 3 miesiące po ostatnim zabiegu
Kryteria wyłączenia:
- Choroby lub stany, które mogłyby zakłócić ocenę bezpieczeństwa badanego leczenia i przestrzeganie przez uczestnika wizyt/procedur w ramach badania, zgodnie z ustaleniami Badacza
- Kobiety w ciąży lub karmiące
- Aktywna infekcja na obszarze, który będzie podlegał administracji, co zdaniem Badacza będzie miało negatywny wpływ na zgłoszenie własności intelektualnej
- Znana alergia na którykolwiek ze składników produktu
- Jednoczesny przeszczep skóry lub przeszczep skóry siatką; jeśli uczestnik przechodzi obecnie operację przeszczepu lub przeszczepu, musi poczekać, aż przeszczep zacznie się goić, a przeszczep się wchłonie przed rozpoczęciem terapii B-VEC
- Udział w badaniu klinicznym interwencyjnej terapii genowej w ciągu ostatnich trzech (3) miesięcy (nie licząc podawania B-VEC)
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: B-VEC
Otwarte leczenie miejscowe B-VEC ran DEB.
|
Miejscowy żel nieintegrującego się, niezdolnego do replikacji HSV-1 wykazującego ekspresję białka ludzkiego kolagenu VII
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Aby rejestrować wyniki bezpieczeństwa uczestników podczas B-VEC.
Ramy czasowe: Do 112 tygodni
|
Rejestrować zgłaszane zdarzenia niepożądane (AE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE) podczas dalszego stosowania B-VEC u uczestników, którzy uczestniczyli i ukończyli protokół fazy 3 Krystal Biotech (badanie skuteczności i bezpieczeństwa fazy 3 Beremagene Geperpavec (B-VEC, poprzednio KB103) do leczenia dystroficznego oddzielania się naskórka pęcherzowego (DEB)), jako rozszerzenie stosowania, po zakończeniu badania; jak również dla uczestników, u których zdiagnozowano DEB, którzy nie brali udziału w badaniu fazy 3 B-VEC.
|
Do 112 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: David Chien, MD, Senior Vice President of Clinical Development
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
25 maja 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
31 lipca 2023
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
31 lipca 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
2 czerwca 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
7 czerwca 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
8 czerwca 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
9 kwietnia 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
8 kwietnia 2024
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- B-VEC-EX-02
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .