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Eine Langzeitbehandlung mit B-VEC für dystrophische Epidermolysis bullosa

8. April 2024 aktualisiert von: Krystal Biotech, Inc.

Open-Label-Behandlung von Beremagene Geperpavec (B-VEC)

Dies ist eine 78-wöchige (etwa anderthalb Jahre) offene Verlängerungsstudie mit Beremagene Geperpavec (B-VEC) für Teilnehmer ab 6 Monaten, bei denen Dystrophische Epidermolysis Bullosa (DEB) diagnostiziert wurde. Die Teilnehmer werden wöchentlich mit der topischen B-VEC-Therapie behandelt. Der primäre Endpunkt wird die Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit der topischen Gentherapie sein. Die Studie richtet sich an diejenigen, die an der Phase-III-Studie teilgenommen haben, sowie an neue Teilnehmer, die nicht an der Phase-III-Studie teilnehmen konnten und alle Aufnahmekriterien erfüllen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

47

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Rancho Santa Margarita, California, Vereinigte Staaten, 92688
        • Mission Dermatology Center
      • Redwood City, California, Vereinigte Staaten, 94063
        • Stanford University
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Vereinigte Staaten, 33146
        • Pediatric Skin Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78723
        • Ascension Seton- Dell's Children Medical Group

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

10 Monate und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bereit und in der Lage, Zustimmung/Zustimmung zu geben
  • Klinische Diagnose der Epidermolysis bullosa
  • Bestätigung der Diagnose (entweder DDEB oder RDEB) durch Gentests einschließlich COL7A1.
  • Alter: 6 Monate und älter zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung/Einwilligung
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen bereit sein, während der gesamten Behandlungsdauer und für 3 Monate nach der letzten Behandlungsanwendung eine zuverlässige Verhütungsmethode anzuwenden

Ausschlusskriterien:

  • Krankheiten oder Zustände, die die Bewertung der Sicherheit der Studienbehandlung und die Einhaltung der Studienbesuche / -verfahren durch den Teilnehmer beeinträchtigen könnten, wie vom Prüfarzt festgelegt
  • Schwangere oder stillende Frauen
  • Aktive Infektion in dem Bereich, der einer Verwaltung unterzogen wird, von der der Ermittler glaubt, dass sie sich negativ auf die IP-Anwendung auswirken wird
  • Bekannte Allergie gegen einen der Bestandteile des Produkts
  • Gleichzeitige Hauttransplantation oder Mesh-Hauttransplantation; Wenn sich der Teilnehmer derzeit einer Transplantation oder Transplantationsoperationen unterzieht, muss er warten, bis das Transplantat zu heilen begonnen hat und das Transplantat absorbiert ist, bevor er mit der B-VEC-Therapie beginnt
  • Teilnahme an einer klinischen Studie zur interventionellen Gentherapie innerhalb der letzten drei (3) Monate (ohne B-VEC-Verabreichung)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: B-VEC
Open-Label-B-VEC zur topischen Behandlung von DEB-Wunden.
Biologisch: Open-Label-topisches Beremagene Geperpavec (B-VEC)
Topisches Gel von nicht-integrierendem, replikationsinkompetentem HSV-1, das das menschliche Kollagen-VII-Protein exprimiert

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Um die Sicherheitsergebnisse der Teilnehmer während der Behandlung mit B-VEC aufzuzeichnen.
Zeitfenster: Bis zu 112 Wochen
Aufzeichnung meldepflichtiger unerwünschter (AE) und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs) während der fortgesetzten Anwendung von B-VEC bei Teilnehmern, die am Phase-3-Protokoll von Krystal Biotech teilgenommen und dieses abgeschlossen haben (eine Phase-3-Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie zu Beremagene Geperpavec (B-VEC, zuvor KB103) zur Behandlung von dystrophischer Epidermolysis bullosa (DEB)) als Anwendungserweiterung nach Abschluss der Studie; sowie für Teilnehmer, bei denen DEB diagnostiziert wurde und die nicht an der B-VEC-Phase-3-Studie teilgenommen haben.
Bis zu 112 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Krystal Biotech, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: David Chien, MD, Senior Vice President of Clinical Development

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. Mai 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. Juli 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Juli 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. Juni 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. Juni 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. Juni 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • B-VEC-EX-02

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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