異栄養性表皮水疱症に対するB-VECによる長期治療
2024年4月8日 更新者：Krystal Biotech, Inc.
Beremagene Geperpavec (B-VEC) の非盲検治療
これは、異栄養性表皮水疱症 (DEB) と診断された生後 6 か月以上の参加者を対象とした、78 週間 (約 1 年半) の Beremagene Geperpavec (B-VEC) の非盲検延長試験です。
参加者は、局所B-VEC療法を毎週投与されます。
主要評価項目は、局所遺伝子治療の長期的な安全性と忍容性を評価することです。
この研究は、第III相研究に参加した人、および第III相研究に参加できなかった新しい参加者で、すべての登録基準を満たしている人を対象としています。
調査の概要
状態
完了
研究の種類
介入
入学 (実際)
47
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Brittani Agostini
- 電話番号：4125865830
- メール：bagostini@krystalbio.com
研究場所
-
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California
-
Rancho Santa Margarita、California、アメリカ、92688
- Mission Dermatology Center
-
Redwood City、California、アメリカ、94063
- Stanford University
-
-
Florida
-
Coral Gables、Florida、アメリカ、33146
- Pediatric Skin Research
-
-
Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Northwestern University
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
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Texas
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Austin、Texas、アメリカ、78723
- Ascension Seton- Dell's Children Medical Group
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
10ヶ月歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 同意/同意を与える意思と能力
- 表皮水疱症の臨床診断
- COL7A1を含む遺伝子検査による診断（DDEBまたはRDEBのいずれか）の確認。
- 年齢：インフォームドコンセント/同意の時点で生後6ヶ月以上
- 妊娠可能年齢の女性は、治療期間中および最後の治療申請から3か月間、信頼できる避妊法を進んで使用する必要があります
除外基準:
- -治験責任医師が決定したように、研究治療の安全性の評価および参加者の研究訪問/手順の遵守を妨げる可能性のある疾患または状態
- 妊娠中または授乳中の女性
- -治験責任医師がIPアプリケーションに悪影響を与えると考えている、投与を受ける領域での活発な感染
- 製品の成分のいずれかに対する既知のアレルギー
- 同時皮膚移植またはメッシュ皮膚移植;参加者が現在移植または移植手術を受けている場合、B-VEC 療法を開始する前に、移植が治癒し始め、移植片が吸収されるまで待つ必要があります。
- -過去3か月以内の介入遺伝子治療臨床試験への参加（B-VEC投与を除く）
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：B-VEC
DEB 創傷の非盲検 B-VEC 局所治療。
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ヒト VII 型コラーゲン タンパク質を発現する非統合型、複製能のない HSV-1 の局所ゲル
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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B-VEC 中に参加者の安全性の結果を記録します。
時間枠：112週まで
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Krystal Biotech の第 3 相プロトコル (B-VEC の第 3 相有効性および安全性試験 (B-VEC、以前は KB103) ジストロフィー性表皮水疱症 (DEB) の治療のための、研究完了時の使用の延長として;同様に、B-VEC 第 3 相試験に参加していない DEB と診断された参加者も対象です。
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112週まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：David Chien, MD、Senior Vice President of Clinical Development
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年5月25日
一次修了 (実際)
2023年7月31日
研究の完了 (実際)
2023年7月31日
試験登録日
最初に提出
2021年6月2日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年6月7日
最初の投稿 (実際)
2021年6月8日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年4月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年4月8日
最終確認日
2024年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- B-VEC-EX-02
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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