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Un traitement à long terme avec B-VEC pour l'épidermolyse bulleuse dystrophique

8 avril 2024 mis à jour par: Krystal Biotech, Inc.

Traitement en ouvert de Beremagene Geperpavec (B-VEC)

Il s'agit d'une étude d'extension ouverte de 78 semaines (environ un an et demi) de Beremagene Geperpavec (B-VEC), pour les participants âgés de 6 mois et plus, qui ont reçu un diagnostic d'épidermolyse bulleuse dystrophique (DEB). Les participants recevront une dose hebdomadaire de la thérapie topique B-VEC. Le critère d'évaluation principal consistera à évaluer l'innocuité et la tolérabilité à long terme de la thérapie génique topique. L'étude s'adresse à ceux qui ont participé à l'étude de phase III, ainsi qu'aux nouveaux participants qui n'ont pas pu participer à l'étude de phase III et qui répondent à tous les critères d'inscription.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

47

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Rancho Santa Margarita, California, États-Unis, 92688
        • Mission Dermatology Center
      • Redwood City, California, États-Unis, 94063
        • Stanford University
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, États-Unis, 33146
        • Pediatric Skin Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Northwestern University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78723
        • Ascension Seton- Dell's Children Medical Group

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

10 mois et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Disposé et capable de donner son consentement/assentiment
  • Diagnostic clinique de l'épidermolyse bulleuse
  • Confirmation du diagnostic (DDEB ou RDEB) par des tests génétiques, y compris COL7A1.
  • Âge : 6 mois et plus au moment du consentement éclairé/assentiment
  • Les femmes en âge de procréer doivent être disposées à utiliser une méthode de contraception fiable pendant toute la durée du traitement et pendant les 3 mois suivant la dernière application du traitement

Critère d'exclusion:

  • Maladies ou conditions qui pourraient interférer avec l'évaluation de la sécurité du traitement de l'étude et la conformité du participant aux visites/procédures d'étude, telles que déterminées par l'investigateur
  • Femmes enceintes ou allaitantes
  • Infection active dans la zone qui fera l'objet d'une administration, qui, selon l'enquêteur, aura un impact négatif sur l'application IP
  • Allergie connue à l'un des constituants du produit
  • Greffe de peau simultanée ou greffe de peau en filet ; si le participant subit actuellement une greffe ou une chirurgie de greffe, il doit attendre que la greffe ait commencé à guérir et que la greffe soit absorbée avant de commencer le traitement par B-VEC
  • Participation à un essai clinique de thérapie génique interventionnelle au cours des trois (3) derniers mois (hors administration de B-VEC)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: B-VEC
Traitement topique B-VEC ouvert des plaies DEB.
Biologique: Open Label Topique Beremagene Geperpavec (B-VEC)
Gel topique de HSV-1 non intégrateur et incompétent pour la réplication exprimant la protéine de collagène VII humain

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pour enregistrer les résultats de sécurité des participants pendant le B-VEC.
Délai: Jusqu'à 112 semaines
Enregistrer les événements indésirables (EI) et les événements indésirables graves (EIG) à signaler pendant l'utilisation continue de B-VEC pour les participants qui ont participé et terminé le protocole de phase 3 de Krystal Biotech (étude d'efficacité et d'innocuité de phase 3 de Beremagene Geperpavec (B-VEC, anciennement KB103) pour le traitement de l'épidermolyse bulleuse dystrophique (DEB)), en tant qu'extension d'utilisation, à la fin de l'étude ; ainsi que pour les participants diagnostiqués avec DEB qui n'ont pas participé à l'essai de phase 3 B-VEC.
Jusqu'à 112 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Krystal Biotech, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: David Chien, MD, Senior Vice President of Clinical Development

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

25 mai 2021

Achèvement primaire (Réel)

31 juillet 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

31 juillet 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 juin 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 juin 2021

Première publication (Réel)

8 juin 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 avril 2024

Dernière vérification

1 avril 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • B-VEC-EX-02

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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