Un tratamiento a largo plazo con B-VEC para la epidermólisis ampollosa distrófica
8 de abril de 2024 actualizado por: Krystal Biotech, Inc.
Tratamiento de etiqueta abierta de Beremagene Geperpavec (B-VEC)
Este es un estudio de extensión abierto de 78 semanas (aproximadamente un año y medio) de Beremagene Geperpavec (B-VEC), para participantes a partir de los 6 meses de edad, que han sido diagnosticados con epidermólisis ampollosa distrófica (DEB).
Los participantes recibirán una dosis semanal de la terapia B-VEC tópica.
El criterio principal de valoración será evaluar la seguridad y la tolerabilidad a largo plazo de la terapia génica tópica.
El estudio es para aquellos que participaron en el estudio de Fase III, así como para los nuevos participantes que no pudieron participar en el estudio de Fase III, que cumplen con todos los criterios de inscripción.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
47
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Brittani Agostini
- Número de teléfono: 4125865830
- Correo electrónico: bagostini@krystalbio.com
Ubicaciones de estudio
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California
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Rancho Santa Margarita, California, Estados Unidos, 92688
- Mission Dermatology Center
-
Redwood City, California, Estados Unidos, 94063
- Stanford University
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Florida
-
Coral Gables, Florida, Estados Unidos, 33146
- Pediatric Skin Research
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-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern University
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
- Ascension Seton- Dell's Children Medical Group
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
10 meses y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Dispuesto y capaz de dar consentimiento/asentimiento
- Diagnóstico clínico de la epidermólisis ampollosa
- Confirmación del diagnóstico (ya sea DDEB o RDEB) mediante pruebas genéticas que incluyen COL7A1.
- Edad: 6 meses de edad o más en el momento del consentimiento/asentimiento informado
- Las mujeres en edad fértil deben estar dispuestas a utilizar un método anticonceptivo confiable durante la duración del tratamiento y durante los 3 meses posteriores a la última aplicación del tratamiento.
Criterio de exclusión:
- Enfermedades o condiciones que podrían interferir con la evaluación de la seguridad del tratamiento del estudio y el cumplimiento del participante con las visitas/procedimientos del estudio, según lo determine el investigador.
- Mujeres embarazadas o lactantes
- Infección activa en el área que se someterá a administración, que el investigador cree que afectará negativamente a la aplicación de PI
- Alergia conocida a alguno de los componentes del producto.
- Trasplante de piel concurrente o injerto de piel con malla; si el participante actualmente se somete a cirugías de trasplante o injerto, debe esperar hasta que el trasplante haya comenzado a sanar y el injerto se haya absorbido antes de iniciar la terapia B-VEC
- Participación en un ensayo clínico de terapia génica intervencionista en los últimos tres (3) meses (sin incluir la administración de B-VEC)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: B-VEC
Tratamiento tópico de etiqueta abierta B-VEC de heridas DEB.
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Gel tópico de HSV-1 no integrante, incompetente para la replicación que expresa la proteína de colágeno VII humano
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Para registrar los resultados de seguridad de los participantes mientras estaban en B-VEC.
Periodo de tiempo: Hasta 112 semanas
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Registre los eventos adversos (AE) y los eventos adversos graves (SAE) notificables durante el uso continuado de B-VEC para los participantes que hayan participado y completado el Protocolo de fase 3 de Krystal Biotech (Estudio de seguridad y eficacia de fase 3 de Beremagene Geperpavec (B-VEC, anteriormente KB103) para el tratamiento de la epidermólisis ampollosa distrófica (DEB)), como una extensión de uso, al finalizar el estudio; así como, para los participantes diagnosticados con DEB que no han participado en el ensayo B-VEC Fase 3.
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Hasta 112 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: David Chien, MD, Senior Vice President of Clinical Development
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
25 de mayo de 2021
Finalización primaria (Actual)
31 de julio de 2023
Finalización del estudio (Actual)
31 de julio de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
2 de junio de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de junio de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
8 de junio de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
9 de abril de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de abril de 2024
Última verificación
1 de abril de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- B-VEC-EX-02
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .