Een langdurige behandeling met B-VEC voor dystrofische epidermolysis bullosa
8 april 2024 bijgewerkt door: Krystal Biotech, Inc.
Open-labelbehandeling van Beremogene Geperpavec (B-VEC)
Dit is een 78 weken durend (ongeveer anderhalf jaar) open-label extensieonderzoek met Bermagene Geperpavec (B-VEC), voor deelnemers van 6 maanden en ouder bij wie de diagnose Dystrofische Epidermolysis Bullosa (DEB) is gesteld.
Deelnemers zullen wekelijks worden gedoseerd met de actuele B-VEC-therapie.
Het primaire eindpunt zal zijn om de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van de lokale gentherapie te beoordelen.
De studie is bedoeld voor degenen die hebben deelgenomen aan de fase III-studie, evenals voor nieuwe deelnemers die niet in staat waren om deel te nemen aan de fase III-studie, die aan alle inschrijvingscriteria voldoen.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
47
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
California
-
Rancho Santa Margarita, California, Verenigde Staten, 92688
- Mission dermatology Center
-
Redwood City, California, Verenigde Staten, 94063
- Stanford University
-
-
Florida
-
Coral Gables, Florida, Verenigde Staten, 33146
- Pediatric Skin Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Northwestern University
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Verenigde Staten, 78723
- Ascension Seton- Dell's Children Medical Group
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
3 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Bereid en in staat toestemming/instemming te geven
- Klinische diagnose van epidermolysis bullosa
- Bevestiging van de diagnose (DDEB of RDEB) door genetische tests, waaronder COL7A1.
- Leeftijd: 6 maanden en ouder op het moment van geïnformeerde toestemming/instemming
- Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten bereid zijn om een betrouwbare anticonceptiemethode te gebruiken tijdens de duur van de behandeling en gedurende 3 maanden na de laatste behandelingstoepassing
Uitsluitingscriteria:
- Ziekten of aandoeningen die de beoordeling van de veiligheid van de studiebehandeling en de naleving van de studiebezoeken/procedures door de deelnemer kunnen verstoren, zoals bepaald door de onderzoeker
- Zwangere of zogende vrouwen
- Actieve infectie in het gebied dat administratie zal ondergaan, waarvan de onderzoeker denkt dat het een negatieve invloed zal hebben op de IP-toepassing
- Bekende allergie voor een van de bestanddelen van het product
- Gelijktijdige huidtransplantatie of mesh-huidtransplantatie; als de deelnemer momenteel een transplantatie of transplantatie ondergaat, moet hij wachten tot de transplantatie is begonnen te genezen en de transplantatie is geabsorbeerd voordat de B-VEC-therapie wordt gestart
- Deelname aan een klinisch onderzoek naar interventionele gentherapie in de afgelopen drie (3) maanden (exclusief B-VEC-toediening)
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: B-VEC
Open label B-VEC topische behandeling van DEB-wonden.
|
Topische gel van niet-integrerend, replicatie-incompetent HSV-1 dat het menselijke collageen VII-eiwit tot expressie brengt
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Om veiligheidsresultaten van deelnemers op B-VEC vast te leggen.
Tijdsspanne: Tot 112 weken
|
Registreer gerapporteerde bijwerkingen (AE) en ernstige ongewenste voorvallen (SAE's) tijdens het voortgezette gebruik van B-VEC voor deelnemers die hebben deelgenomen aan het Fase 3-protocol van Krystal Biotech (een fase 3-werkzaamheids- en veiligheidsonderzoek van Bermagene Geperpavec (B-VEC, voorheen KB103) voor de behandeling van dystrofische epidermolysis bullosa (DEB)), als uitbreiding van het gebruik, na voltooiing van de studie; evenals voor deelnemers met de diagnose DEB die niet hebben deelgenomen aan de B-VEC Fase 3-studie.
|
Tot 112 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: David Chien, MD, Senior Vice President of Clinical Development
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
25 mei 2021
Primaire voltooiing (Werkelijk)
31 juli 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
31 juli 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
2 juni 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
7 juni 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
8 juni 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
9 april 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
8 april 2024
Laatst geverifieerd
1 april 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- B-VEC-EX-02
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .