Длительное лечение дистрофическим буллезным эпидермолизом с помощью B-VEC
8 апреля 2024 г. обновлено: Krystal Biotech, Inc.
Открытое лечение препарата Беремаген Геперпавек (B-VEC)
Это 78-недельное (приблизительно полтора года) открытое расширенное исследование препарата Беремаген Геперпавек (B-VEC) для участников в возрасте 6 месяцев и старше, у которых был диагностирован буллезный дистрофический эпидермолиз (ДЭБ).
Участникам еженедельно будет вводиться местная терапия B-VEC.
Первичной конечной точкой будет оценка долгосрочной безопасности и переносимости местной генной терапии.
Исследование предназначено для тех, кто участвовал в исследовании Фазы III, а также для новых участников, которые не смогли принять участие в исследовании Фазы III и которые соответствуют всем критериям зачисления.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
47
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
California
-
Rancho Santa Margarita, California, Соединенные Штаты, 92688
- Mission dermatology Center
-
Redwood City, California, Соединенные Штаты, 94063
- Stanford University
-
-
Florida
-
Coral Gables, Florida, Соединенные Штаты, 33146
- Pediatric Skin Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Northwestern University
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78723
- Ascension Seton- Dell's Children Medical Group
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
3 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Желание и возможность дать согласие / согласие
- Клиническая диагностика буллезного эпидермолиза
- Подтверждение диагноза (DDEB или RDEB) с помощью генетического тестирования, включая COL7A1.
- Возраст: 6 месяцев и старше на момент информированного согласия/согласия
- Женщины детородного возраста должны быть готовы использовать надежный метод контрацепции на протяжении всего периода лечения и в течение 3 месяцев после последнего применения препарата.
Критерий исключения:
- Заболевания или состояния, которые могут помешать оценке безопасности исследуемого лечения и соблюдения участником учебных визитов/процедур, как определено исследователем.
- Беременные или кормящие женщины
- Активное заражение в области, которая будет подвергаться администрированию, что, по мнению исследователя, негативно повлияет на приложение IP.
- Известная аллергия на любой из компонентов продукта
- Сопутствующая трансплантация кожи или сетчатая пластика кожи; если участнику в настоящее время проводятся операции по трансплантации или пересадке, он должен подождать, пока трансплантат не начнет заживать и трансплантат не рассосется, прежде чем начинать терапию B-VEC.
- Участие в клинических испытаниях интервенционной генной терапии в течение последних трех (3) месяцев (не включая введение B-VEC)
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Б-ВЕК
Открытая этикетка B-VEC для местного лечения ран DEB.
|
Гель для местного применения с неинтегрирующимся, некомпетентным к репликации ВПГ-1, экспрессирующим белок коллагена VII человека
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Записывать результаты безопасности участников во время B-VEC.
Временное ограничение: До 112 недель
|
Регистрируйте сообщаемые нежелательные явления (НЯ) и серьезные нежелательные явления (СНЯ) во время продолжающегося использования B-VEC для участников, которые участвовали и завершили протокол фазы 3 Krystal Biotech (исследование эффективности и безопасности фазы 3 Beremagene Geperpavec (B-VEC, ранее KB103) для лечения буллезного дистрофического эпидермолиза (DEB)) в качестве расширения применения после завершения исследования; а также для участников с диагнозом ДЭБ, которые не участвовали в исследовании фазы 3 B-VEC.
|
До 112 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: David Chien, MD, Senior Vice President of Clinical Development
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
25 мая 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
31 июля 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
31 июля 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
2 июня 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
7 июня 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
8 июня 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
9 апреля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
8 апреля 2024 г.
Последняя проверка
1 апреля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- B-VEC-EX-02
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .