Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En långtidsbehandling med B-VEC för Dystrophic Epidermolysis Bullosa

8 april 2024 uppdaterad av: Krystal Biotech, Inc.

Open Label-behandling av Beremagene Geperpavec (B-VEC)

Detta är en 78-veckors (ungefär ett och ett halvt år) öppen förlängningsstudie av Beremagene Geperpavec (B-VEC), för deltagare i åldern 6 månader och äldre, som har diagnostiserats med Dystrophic Epidermolysis Bullosa (DEB). Deltagarna kommer att doseras med aktuell B-VEC-terapi varje vecka. Det primära effektmåttet kommer att vara att utvärdera långsiktig säkerhet och tolerabilitet för den aktuella genterapin. Studien vänder sig till de som deltog i Fas III-studien, samt nya deltagare som inte kunde delta i Fas III-studien, som uppfyller alla registreringskriterier.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

47

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Rancho Santa Margarita, California, Förenta staterna, 92688
        • Mission Dermatology Center
      • Redwood City, California, Förenta staterna, 94063
        • Stanford University
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Förenta staterna, 33146
        • Pediatric Skin Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Northwestern University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78723
        • Ascension Seton- Dell's Children Medical Group

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

10 månader och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Vill och kan ge samtycke/samtycke
  • Klinisk diagnos av epidermolysis bullosa
  • Bekräftelse av diagnos (antingen DDEB eller RDEB) genom genetisk testning inklusive COL7A1.
  • Ålder: 6 månader och äldre vid tidpunkten för informerat samtycke
  • Kvinnor i fertil ålder måste vara villiga att använda tillförlitlig preventivmetod under hela behandlingstiden och i 3 månader efter den senaste behandlingsansökan

Exklusions kriterier:

  • Sjukdomar eller tillstånd som kan störa bedömningen av säkerheten för studiebehandlingen och deltagarens överensstämmelse med studiebesök/procedurer, enligt bestämt av utredaren
  • Gravida eller ammande kvinnor
  • Aktiv infektion i det område som ska administreras, som utredaren tror kommer att påverka IP-ansökan negativt
  • Känd allergi mot någon av produktens beståndsdelar
  • Samtidig hudtransplantation eller meshhudtransplantation; om deltagaren för närvarande genomgår transplantation eller transplantationsoperationer måste de vänta tills transplantationen har börjat läka och transplantatet har absorberats innan B-VEC-behandlingen påbörjas
  • Deltagande i en interventionell genterapistudie under de senaste tre (3) månaderna (exklusive B-VEC-administrering)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: B-VEC
Open label B-VEC topikal behandling av DEB-sår.
Biologisk: Open Label Topical Beremagene Geperpavec (B-VEC)
Topikal gel av icke-integrerande, replikationsinkompetent HSV-1 som uttrycker humant kollagen VII-protein

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För att registrera säkerhetsresultat för deltagare under B-VEC.
Tidsram: Upp till 112 veckor
Registrera rapporterbara biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE) under den fortsatta användningen av B-VEC till deltagare som har deltagit i och slutfört Krystal Biotechs fas 3-protokoll (A Phase 3 Efficacy and Safety Study of Beremagene Geperpavec (B-VEC, tidigare KB103) för behandling av dystrofisk epidermolysis Bullosa (DEB)), som en förlängning av användningen, efter avslutad studie; samt för deltagare med diagnosen DEB som inte har deltagit i B-VEC fas 3-studien.
Upp till 112 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Krystal Biotech, Inc.

Utredare

  • Studierektor: David Chien, MD, Senior Vice President of Clinical Development

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

25 maj 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

31 juli 2023

Avslutad studie (Faktisk)

31 juli 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 juni 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 juni 2021

Första postat (Faktisk)

8 juni 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

9 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

8 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • B-VEC-EX-02

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Dystrofisk epidermolys Bullosa

Kliniska prövningar på Open Label Topical Beremagene Geperpavec (B-VEC)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Gambia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera