수혈 의존성 β-지중해빈혈 환자에서 ET-01을 평가하는 안전성 및 효능 연구 (ET-01)
2025년 3월 25일 업데이트: EdiGene (GuangZhou) Inc.
수혈 의존성 β-지중해빈혈 환자에서 자가 CRISPR-Cas9 변형 CD34+ 인간 조혈 줄기 및 전구 세포(hHSPC) 단일 용량의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 다기관 공개 라벨 1상 연구
이것은 수혈 의존성 β-지중해빈혈 환자를 대상으로 한 단일 부문, 오픈 라벨, 다기관, 단일 용량 1상 연구입니다.
이 연구는 ET-01을 사용하여 자가 CRISPR-Cas9 변형 CD34+ 인간 조혈 줄기 및 전구 세포(hHSPC)의 안전성과 효능을 평가할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
8
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, 중국, 510515
- Nanfang Hospital of Southern Medical University
-
Guangzhou, Guangdong, 중국, 510623
- Guangzhou Women and Children's Medical Center
-
Shenzhen, Guangdong, 중국, 518035
- Shenzhen Children's Hospital
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, 중국, 300020
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 피험자 및/또는 법적 대리인은 정보에 입각한 동의서를 완전히 이해하고 자발적으로 서명합니다.
- 프로토콜에 정의된 수혈 의존성 β-지중해빈혈(β-TDT)의 진단.
- 기존의 동종 조혈모세포이식에 적합하지 않은 자.
- Lansky/Karnofsky 점수 ≥ 70%.
- 조사관의 판단에 따라 조혈 줄기 세포 이식 및 부설판으로 컨디셔닝에 적합합니다.
다른 프로토콜 정의 포함 기준이 적용될 수 있습니다.
주요 제외 기준:
- 관련된 α-지중해 빈혈이 있는 피험자.
- 임상적으로 유의한 급성 또는 조절되지 않는 감염이 있는 피험자.
- 조절되지 않는 간질 또는 기타 정신 장애의 병력.
- 동종이계 골수 이식 또는 유전자 요법을 사용한 이전 치료.
다른 프로토콜 정의 제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: ET-01
|
모집된 참가자는 부술판을 사용한 골수 파괴 컨디셔닝 후 ET-01 IV 주입을 받게 됩니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
수집된 AE 및 SAE의 빈도 및 심각도
기간: ET-01 주입 후 24개월 이내
|
ET-01 주입 후 24개월 이내
|
|
모든 원인으로 인한 사망
기간: 정보에 입각한 동의 서명부터 ET-01 주입 후 최대 24개월까지
|
정보에 입각한 동의 서명부터 ET-01 주입 후 최대 24개월까지
|
|
이식 관련 사망률의 발생률
기간: 기준선(수혈 전)부터 ET-01 주입 후 최대 12개월
|
기준선(수혈 전)부터 ET-01 주입 후 최대 12개월
|
|
총 림프구 수
기간: ET-01 주입 후 24개월 이내
|
ET-01 주입 후 24개월 이내
|
|
혈액 세포의 비정상적 증식이 있는 피험자의 비율
기간: ET-01 주입 후 24개월 이내
|
ET-01 주입 후 24개월 이내
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 8월 17일
기본 완료 (실제)
2024년 1월 30일
연구 완료 (실제)
2025년 3월 12일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 6월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 6월 11일
처음 게시됨 (실제)
2021년 6월 14일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 30일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 3월 25일
마지막으로 확인됨
2025년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- EDG-001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .