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Eine Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie zur Bewertung von ET-01 bei Patienten mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie (ET-01)

15. Februar 2023 aktualisiert von: EdiGene (GuangZhou) Inc.

Eine multizentrische, offene Phase-1-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer Einzeldosis autologer CRISPR-Cas9-modifizierter CD34+-humaner hämatopoetischer Stamm- und Vorläuferzellen (hHSPCs) bei Patienten mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie

Dies ist eine einarmige, offene, multizentrische Einzeldosis-Phase-1-Studie bei Patienten mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie. Die Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit von autologen CRISPR-Cas9-modifizierten CD34+-menschlichen hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen (hHSPCs) unter Verwendung von ET-01 bewerten.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

8

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510515
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510623
        • Guangzhou Women And Children's Medical Center
      • Shenzhen, Guangdong, China, 518035
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, China, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 35 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Die Probanden und/oder gesetzlichen Vertreter verstehen und unterschreiben freiwillig Einverständniserklärungen.
  • Diagnose einer transfusionsabhängigen β-Thalassämie (β-TDT) wie im Protokoll definiert.
  • Nicht geeignet sein, eine herkömmliche allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation zu erhalten.
  • Lansky/Karnofsky-Score ≥ 70 %.
  • Geeignet für hämatopoetische Stammzelltransplantation und Konditionierung mit Busulfan nach Einschätzung des Prüfarztes.

Andere protokolldefinierte Einschlusskriterien können gelten.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit assoziierter α-Thalassämie.
  • Probanden mit klinisch signifikanten akuten oder unkontrollierten Infektionen.
  • Vorgeschichte von unkontrollierter Epilepsie oder anderen psychischen Störungen.
  • Vorbehandlung mit allogener Knochenmarktransplantation oder Gentherapie.

Andere protokolldefinierte Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ET-01
Biologisch: ET-01
Rekrutierte Teilnehmer erhalten ET-01 IV-Infusion nach myeloablativer Konditionierung mit Busulfan.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Häufigkeit und Schweregrad gesammelter UEs & SUEs
Zeitfenster: Innerhalb von 24 Monaten nach ET-01-Infusion
Innerhalb von 24 Monaten nach ET-01-Infusion
Gesamtmortalität
Zeitfenster: Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zu 24 Monate nach der ET-01-Infusion
Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zu 24 Monate nach der ET-01-Infusion
Inzidenz von transplantationsbedingter Mortalität
Zeitfenster: Von der Baseline (vor der Transfusion) bis zu 12 Monate nach der ET-01-Infusion
Von der Baseline (vor der Transfusion) bis zu 12 Monate nach der ET-01-Infusion
Gesamtzahl der Lymphozyten
Zeitfenster: Innerhalb von 24 Monaten nach ET-01-Infusion
Innerhalb von 24 Monaten nach ET-01-Infusion
Anteil der Probanden mit abnormaler Proliferation von Blutzellen
Zeitfenster: Innerhalb von 24 Monaten nach ET-01-Infusion
Innerhalb von 24 Monaten nach ET-01-Infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

EdiGene (GuangZhou) Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. August 2021

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

30. Juni 2024

Studienabschluss (Voraussichtlich)

30. Juni 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. Juni 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Juni 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. Juni 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. Februar 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. Februar 2023

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EDG-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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