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Um estudo de segurança e eficácia avaliando ET-01 em indivíduos com β-talassemia dependente de transfusão (ET-01)

15 de fevereiro de 2023 atualizado por: EdiGene (GuangZhou) Inc.

Um estudo aberto multicêntrico de fase 1 para avaliar a segurança e a eficácia de uma dose única de células-tronco e progenitoras hematopoiéticas humanas CD34+ modificadas CRISPR-Cas9 autólogas (hHSPCs) em indivíduos com β-talassemia dependente de transfusão

Este é um estudo de fase 1 de braço único, aberto, multicêntrico, de dose única em indivíduos com β-talassemia dependente de transfusão. O estudo avaliará a segurança e a eficácia das células-tronco e progenitoras humanas CD34+ modificadas CRISPR-Cas9 autólogas (hHSPCs) usando ET-01.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

8

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • China
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510515
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
      • Shenzhen, Guangdong, China, 518035
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, China, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos a 35 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Os sujeitos e/ou representante legal entendem e assinam voluntariamente os termos de consentimento informado.
  • Diagnóstico de β-talassemia dependente de transfusão (β-TDT) conforme definido pelo protocolo.
  • Não ser apropriado para receber transplante alogênico convencional de células-tronco hematopoiéticas.
  • Pontuação de Lansky/Karnofsky ≥ 70%.
  • Elegível para transplante de células-tronco hematopoiéticas e condicionamento com bussulfano de acordo com o julgamento do investigador.

Outros critérios de inclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Principais Critérios de Exclusão:

  • Indivíduos com α-talassemia associada.
  • Indivíduos com quaisquer infecções agudas ou não controladas clinicamente significativas.
  • História de epilepsia descontrolada ou outros transtornos mentais.
  • Tratamento prévio com transplante alogênico de medula óssea ou terapia gênica.

Outros critérios de exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: ET-01
Biológico: ET-01
Os participantes recrutados receberão infusão IV de ET-01 após condicionamento mieloablativo com busulfan.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Frequência e gravidade dos EAs e SAEs coletados
Prazo: Dentro de 24 meses após a infusão de ET-01
Dentro de 24 meses após a infusão de ET-01
Mortalidade por todas as causas
Prazo: Desde a assinatura do consentimento informado até 24 meses após a infusão de ET-01
Desde a assinatura do consentimento informado até 24 meses após a infusão de ET-01
Incidência de mortalidade relacionada ao transplante
Prazo: Da linha de base (pré-transfusão) até 12 meses após a infusão de ET-01
Da linha de base (pré-transfusão) até 12 meses após a infusão de ET-01
Contagem total de linfócitos
Prazo: Dentro de 24 meses após a infusão de ET-01
Dentro de 24 meses após a infusão de ET-01
Proporção de indivíduos com proliferação anormal de células sanguíneas
Prazo: Dentro de 24 meses após a infusão de ET-01
Dentro de 24 meses após a infusão de ET-01

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

EdiGene (GuangZhou) Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

17 de agosto de 2021

Conclusão Primária (Antecipado)

30 de junho de 2024

Conclusão do estudo (Antecipado)

30 de junho de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

4 de junho de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de junho de 2021

Primeira postagem (Real)

14 de junho de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

17 de fevereiro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de fevereiro de 2023

Última verificação

1 de fevereiro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • EDG-001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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