Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een veiligheids- en werkzaamheidsonderzoek ter evaluatie van ET-01 bij proefpersonen met transfusie-afhankelijke β-thalassemie (ET-01)

15 februari 2023 bijgewerkt door: EdiGene (GuangZhou) Inc.

Een multicenter, open-label fase 1-onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van een enkele dosis autologe CRISPR-Cas9-gemodificeerde CD34+ menselijke hematopoëtische stamcellen en progenitorcellen (hHSPC's) bij proefpersonen met transfusie-afhankelijke β-thalassemie

Dit is een single-arm, open label, multi-center, enkelvoudige dosis fase 1-studie bij proefpersonen met transfusie-afhankelijke β-thalassemie. De studie zal de veiligheid en werkzaamheid evalueren van autologe CRISPR-Cas9 gemodificeerde CD34+ menselijke hematopoëtische stam- en progenitorcellen (hHSPC's) met behulp van ET-01.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

8

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510515
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510623
        • Guangzhou Women And Children's Medical Center
      • Shenzhen, Guangdong, China, 518035
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, China, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 35 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Proefpersonen en/of wettelijke vertegenwoordiger begrijpen de formulieren voor geïnformeerde toestemming volledig en ondertekenen deze vrijwillig.
  • Diagnose van transfusie-afhankelijke β-thalassemie (β-TDT) zoals gedefinieerd in het protocol.
  • Wees niet geschikt om conventionele allogene hematopoëtische stamceltransplantatie te ontvangen.
  • Lansky/Karnofsky-score ≥ 70%.
  • Komt in aanmerking voor hematopoëtische stamceltransplantatie en conditionering met busulfan volgens het oordeel van de onderzoeker.

Andere in het protocol gedefinieerde opnamecriteria kunnen van toepassing zijn.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Proefpersonen met geassocieerde α-thalassemie.
  • Proefpersonen met klinisch significante acute of ongecontroleerde infecties.
  • Geschiedenis van ongecontroleerde epilepsie of andere psychische stoornissen.
  • Eerdere behandeling met allogene beenmergtransplantatie of gentherapie.

Andere in het protocol gedefinieerde uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: ET-01
Biologisch: ET-01
Gerekruteerde deelnemers ontvangen ET-01 IV-infusie na myeloablatieve conditionering met busulfan.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Frequentie en ernst van verzamelde AE's en SAE's
Tijdsspanne: Binnen 24 maanden na infusie met ET-01
Binnen 24 maanden na infusie met ET-01
Sterfte door alle oorzaken
Tijdsspanne: Vanaf ondertekening van geïnformeerde toestemming tot 24 maanden na ET-01-infusie
Vanaf ondertekening van geïnformeerde toestemming tot 24 maanden na ET-01-infusie
Incidentie van transplantatiegerelateerde mortaliteit
Tijdsspanne: Vanaf baseline (pre-transfusie) tot 12 maanden na ET-01-infusie
Vanaf baseline (pre-transfusie) tot 12 maanden na ET-01-infusie
Totaal aantal lymfocyten
Tijdsspanne: Binnen 24 maanden na infusie met ET-01
Binnen 24 maanden na infusie met ET-01
Percentage proefpersonen met abnormale proliferatie van bloedcellen
Tijdsspanne: Binnen 24 maanden na infusie met ET-01
Binnen 24 maanden na infusie met ET-01

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

EdiGene (GuangZhou) Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

17 augustus 2021

Primaire voltooiing (Verwacht)

30 juni 2024

Studie voltooiing (Verwacht)

30 juni 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 juni 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 juni 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

14 juni 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 februari 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 februari 2023

Laatst geverifieerd

1 februari 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • EDG-001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op ET-01

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Costa Rica

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren