Turvallisuus- ja tehokkuustutkimus ET-01:n arvioimiseksi potilailla, joilla on verensiirrosta riippuvainen β-talassemia (ET-01)
tiistai 25. maaliskuuta 2025 päivittänyt: EdiGene (GuangZhou) Inc.
Monikeskus, avoin vaihe 1 -tutkimus, jolla arvioitiin autologisten CRISPR-Cas9-modifioitujen CD34+ ihmisen hematopoieettisten kanta- ja esisolujen (hHSPC) kerta-annoksen turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on verensiirrosta riippuvainen β-talassemia
Tämä on yksihaarainen, avoin, monikeskus, yhden annoksen vaiheen 1 tutkimus koehenkilöillä, joilla on verensiirrosta riippuvainen β-talassemia.
Tutkimuksessa arvioidaan autologisten CRISPR-Cas9-modifioitujen CD34+ ihmisen hematopoieettisten kanta- ja progenitorisolujen (hHSPC) turvallisuutta ja tehoa ET-01:n avulla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
8
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kiina, 510515
- Nanfang Hospital of Southern Medical University
-
Guangzhou, Guangdong, Kiina, 510623
- Guangzhou Women and Children's Medical Center
-
Shenzhen, Guangdong, Kiina, 518035
- Shenzhen Children's Hospital
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Kiina, 300020
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta - 35 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Tutkittavat ja/tai lailliset edustajat ymmärtävät täysin tietoon perustuvat suostumuslomakkeet ja allekirjoittavat ne vapaaehtoisesti.
- Verensiirrosta riippuvan β-talassemian (β-TDT) diagnoosi protokollan mukaisesti.
- Ei ole tarkoituksenmukaista saada tavanomaista allogeenista hematopoieettista kantasolusiirtoa.
- Lansky/Karnofsky pisteet ≥ 70 %.
- Soveltuva hematopoieettisten kantasolujen siirtoon ja hoitoon busulfaanilla tutkijan arvion mukaan.
Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämiskriteerejä voidaan soveltaa.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on α-talassemia.
- Potilaat, joilla on kliinisesti merkittäviä akuutteja tai hallitsemattomia infektioita.
- Aiemmin hallitsematon epilepsia tai muut mielenterveyden häiriöt.
- Aiempi hoito allogeenisella luuytimensiirrolla tai geeniterapialla.
Muita protokollan määrittelemiä poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ET-01
|
Rekrytoidut osallistujat saavat ET-01 IV -infuusion sen jälkeen, kun myeloablatiivista hoitoa tehdään busulfaanilla.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Kerättyjen AE- ja SAE-tapausten tiheys ja vakavuus
Aikaikkuna: 24 kuukauden sisällä ET-01-infuusion jälkeen
|
24 kuukauden sisällä ET-01-infuusion jälkeen
|
|
Kaiken syyn aiheuttama kuolleisuus
Aikaikkuna: Tietoon perustuvan suostumuksen allekirjoittamisesta 24 kuukauteen ET-01-infuusion jälkeen
|
Tietoon perustuvan suostumuksen allekirjoittamisesta 24 kuukauteen ET-01-infuusion jälkeen
|
|
Elinsiirtokuolleisuuden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (ennen verensiirtoa) 12 kuukauteen ET-01-infuusion jälkeen
|
Lähtötilanteesta (ennen verensiirtoa) 12 kuukauteen ET-01-infuusion jälkeen
|
|
Lymfosyyttien kokonaismäärä
Aikaikkuna: 24 kuukauden sisällä ET-01-infuusion jälkeen
|
24 kuukauden sisällä ET-01-infuusion jälkeen
|
|
Niiden potilaiden osuus, joiden verisolujen lisääntyminen on epänormaalia
Aikaikkuna: 24 kuukauden sisällä ET-01-infuusion jälkeen
|
24 kuukauden sisällä ET-01-infuusion jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 17. elokuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 30. tammikuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 12. maaliskuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 4. kesäkuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 11. kesäkuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 14. kesäkuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Sunnuntai 30. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. maaliskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- EDG-001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .