Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Turvallisuus- ja tehokkuustutkimus ET-01:n arvioimiseksi potilailla, joilla on verensiirrosta riippuvainen β-talassemia (ET-01)

keskiviikko 15. helmikuuta 2023 päivittänyt: EdiGene (GuangZhou) Inc.

Monikeskus, avoin vaihe 1 -tutkimus, jolla arvioitiin autologisten CRISPR-Cas9-modifioitujen CD34+ ihmisen hematopoieettisten kanta- ja esisolujen (hHSPC) kerta-annoksen turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on verensiirrosta riippuvainen β-talassemia

Tämä on yksihaarainen, avoin, monikeskus, yhden annoksen vaiheen 1 tutkimus koehenkilöillä, joilla on verensiirrosta riippuvainen β-talassemia. Tutkimuksessa arvioidaan autologisten CRISPR-Cas9-modifioitujen CD34+ ihmisen hematopoieettisten kanta- ja progenitorisolujen (hHSPC) turvallisuutta ja tehoa ET-01:n avulla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

8

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kiina, 510515
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
      • Guangzhou, Guangdong, Kiina, 510623
        • Guangzhou Women And Children's Medical Center
      • Shenzhen, Guangdong, Kiina, 518035
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kiina, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 35 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Tutkittavat ja/tai lailliset edustajat ymmärtävät täysin tietoon perustuvat suostumuslomakkeet ja allekirjoittavat ne vapaaehtoisesti.
  • Verensiirrosta riippuvan β-talassemian (β-TDT) diagnoosi protokollan mukaisesti.
  • Ei ole tarkoituksenmukaista saada tavanomaista allogeenista hematopoieettista kantasolusiirtoa.
  • Lansky/Karnofsky pisteet ≥ 70 %.
  • Soveltuva hematopoieettisten kantasolujen siirtoon ja hoitoon busulfaanilla tutkijan arvion mukaan.

Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämiskriteerejä voidaan soveltaa.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on α-talassemia.
  • Potilaat, joilla on kliinisesti merkittäviä akuutteja tai hallitsemattomia infektioita.
  • Aiemmin hallitsematon epilepsia tai muut mielenterveyden häiriöt.
  • Aiempi hoito allogeenisella luuytimensiirrolla tai geeniterapialla.

Muita protokollan määrittelemiä poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ET-01
Biologinen: ET-01
Rekrytoidut osallistujat saavat ET-01 IV -infuusion sen jälkeen, kun myeloablatiivista hoitoa tehdään busulfaanilla.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Kerättyjen AE- ja SAE-tapausten tiheys ja vakavuus
Aikaikkuna: 24 kuukauden sisällä ET-01-infuusion jälkeen
24 kuukauden sisällä ET-01-infuusion jälkeen
Kaiken syyn aiheuttama kuolleisuus
Aikaikkuna: Tietoon perustuvan suostumuksen allekirjoittamisesta 24 kuukauteen ET-01-infuusion jälkeen
Tietoon perustuvan suostumuksen allekirjoittamisesta 24 kuukauteen ET-01-infuusion jälkeen
Elinsiirtokuolleisuuden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (ennen verensiirtoa) 12 kuukauteen ET-01-infuusion jälkeen
Lähtötilanteesta (ennen verensiirtoa) 12 kuukauteen ET-01-infuusion jälkeen
Lymfosyyttien kokonaismäärä
Aikaikkuna: 24 kuukauden sisällä ET-01-infuusion jälkeen
24 kuukauden sisällä ET-01-infuusion jälkeen
Niiden potilaiden osuus, joiden verisolujen lisääntyminen on epänormaalia
Aikaikkuna: 24 kuukauden sisällä ET-01-infuusion jälkeen
24 kuukauden sisällä ET-01-infuusion jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

EdiGene (GuangZhou) Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 17. elokuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Sunnuntai 30. kesäkuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Sunnuntai 30. kesäkuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 4. kesäkuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 11. kesäkuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 14. kesäkuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 17. helmikuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 15. helmikuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. helmikuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • EDG-001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset ET-01

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ukraine

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa