Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности и эффективности по оценке ET-01 у субъектов с трансфузионно-зависимой β-талассемией (ET-01)

15 февраля 2023 г. обновлено: EdiGene (GuangZhou) Inc.

Многоцентровое открытое исследование фазы 1 для оценки безопасности и эффективности однократной дозы аутологичных CRISPR-Cas9 модифицированных CD34+ человеческих гемопоэтических стволовых клеток и клеток-предшественников (hHSPC) у субъектов с трансфузионно-зависимой β-талассемией

Это одногрупповое, открытое, многоцентровое исследование фазы 1 с однократной дозой у субъектов с трансфузионно-зависимой β-талассемией. В исследовании будет оцениваться безопасность и эффективность аутологичных CRISPR-Cas9-модифицированных CD34+ человеческих гемопоэтических стволовых клеток и клеток-предшественников (hHSPC) с использованием ET-01.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

8

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Китай
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Китай, 510515
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
      • Guangzhou, Guangdong, Китай, 510623
        • Guangzhou Women And Children's Medical Center
      • Shenzhen, Guangdong, Китай, 518035
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Китай, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 12 лет до 35 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Субъекты и/или законные представители полностью понимают и добровольно подписывают формы информированного согласия.
  • Диагностика трансфузионно-зависимой β-талассемии (β-TDT) в соответствии с протоколом.
  • Нецелесообразно проводить обычную аллогенную трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток.
  • Оценка Лански/Карновски ≥ 70%.
  • Подходит для трансплантации гемопоэтических стволовых клеток и кондиционирования бусульфаном согласно заключению исследователя.

Могут применяться другие критерии включения, определенные протоколом.

Ключевые критерии исключения:

  • Субъекты с ассоциированной α-талассемией.
  • Субъекты с любыми клинически значимыми острыми или неконтролируемыми инфекциями.
  • История неконтролируемой эпилепсии или других психических расстройств.
  • Предшествующее лечение аллогенной трансплантацией костного мозга или генной терапией.

Могут применяться другие критерии исключения, определенные протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ЭТ-01
Биологический: ЭТ-01
Набранные участники получат внутривенную инфузию ET-01 после миелоаблативного кондиционирования бусульфаном.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Частота и тяжесть собранных НЯ и СНЯ
Временное ограничение: В течение 24 месяцев после инфузии ET-01
В течение 24 месяцев после инфузии ET-01
Смертность от всех причин
Временное ограничение: От подписания информированного согласия до 24 месяцев после инфузии ET-01
От подписания информированного согласия до 24 месяцев после инфузии ET-01
Частота смертности, связанной с трансплантацией
Временное ограничение: От исходного уровня (до переливания) до 12 месяцев после инфузии ET-01
От исходного уровня (до переливания) до 12 месяцев после инфузии ET-01
Общее количество лимфоцитов
Временное ограничение: В течение 24 месяцев после инфузии ET-01
В течение 24 месяцев после инфузии ET-01
Доля субъектов с аномальной пролиферацией клеток крови
Временное ограничение: В течение 24 месяцев после инфузии ET-01
В течение 24 месяцев после инфузии ET-01

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

EdiGene (GuangZhou) Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

17 августа 2021 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

30 июня 2024 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

30 июня 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 июня 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 июня 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

14 июня 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

17 февраля 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 февраля 2023 г.

Последняя проверка

1 февраля 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • EDG-001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ЭТ-01

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться