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輸血依存性β-サラセミアの被験者におけるET-01を評価する安全性と有効性の研究 (ET-01)

2023年2月15日 更新者：EdiGene (GuangZhou) Inc.

輸血依存性β-サラセミアの被験者における自家CRISPR-Cas9修飾CD34+ヒト造血幹細胞および前駆細胞（hHSPC）の単回投与の安全性と有効性を評価するための多施設非盲検第1相試験

これは、輸血依存性β-サラセミアの被験者を対象とした、単群、非盲検、多施設、単回投与の第 1 相試験です。 この研究では、ET-01 を使用して、自家 CRISPR-Cas9 修飾 CD34+ ヒト造血幹細胞および前駆細胞 (hHSPC) の安全性と有効性を評価します。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

8

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • 中国
    • Guangdong
      • Guangzhou、Guangdong、中国、510515
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
      • Guangzhou、Guangdong、中国、510623
        • Guangzhou Women And Children's Medical Center
      • Shenzhen、Guangdong、中国、518035
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Tianjin
      • Tianjin、Tianjin、中国、300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年～35年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

主な採用基準:

  • -被験者および/または法定代理人は、インフォームドコンセントフォームを完全に理解し、自発的に署名します。
  • -プロトコルで定義されている輸血依存性βサラセミア（β-TDT）の診断。
  • 従来の同種造血幹細胞移植を受けるのに適していない。
  • Lansky/Karnofsky スコアが 70% 以上。
  • -治験責任医師の判断により、造血幹細胞移植およびブスルファンによるコンディショニングに適格。

他のプロトコル定義の包含基準が適用される場合があります。

主な除外基準:

  • -関連するα-サラセミアの被験者。
  • -臨床的に重要な急性または制御されていない感染症のある被験者。
  • -制御されていないてんかんまたは他の精神障害の病歴。
  • -同種骨髄移植または遺伝子治療による以前の治療。

他のプロトコル定義の除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ET-01
生物学的：ET-01
募集された参加者は、ブスルファンによる骨髄破壊的コンディショニングの後、ET-01 IV 注入を受けます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
収集された AE および SAE の頻度と重大度
時間枠：ET-01点滴後24ヶ月以内
ET-01点滴後24ヶ月以内
全死因死亡
時間枠：インフォームド コンセントの署名から ET-01 注入後 24 か月まで
インフォームド コンセントの署名から ET-01 注入後 24 か月まで
移植関連死亡率
時間枠：ベースライン (輸血前) から ET-01 注入後 12 か月まで
ベースライン (輸血前) から ET-01 注入後 12 か月まで
総リンパ球数
時間枠：ET-01点滴後24ヶ月以内
ET-01点滴後24ヶ月以内
血球の異常増殖を伴う被験者の割合
時間枠：ET-01点滴後24ヶ月以内
ET-01点滴後24ヶ月以内

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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EdiGene (GuangZhou) Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年8月17日

一次修了 (予想される)

2024年6月30日

研究の完了 (予想される)

2024年6月30日

試験登録日

最初に提出

2021年6月4日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年6月11日

最初の投稿 (実際)

2021年6月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年2月17日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年2月15日

最終確認日

2023年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • EDG-001

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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