Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et sikkerheds- og effektivitetsstudie, der evaluerer ET-01 hos forsøgspersoner med transfusionsafhængig β-thalassæmi (ET-01)

15. februar 2023 opdateret af: EdiGene (GuangZhou) Inc.

Et multicenter, åbent mærke fase 1-studie til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​en enkelt dosis autolog CRISPR-Cas9 modificeret CD34+ humane hæmatopoietiske stam- og stamceller (hHSPC'er) hos forsøgspersoner med transfusionsafhængig β-thalassæmi

Dette er et enkelt-arm, åbent, multicenter, enkeltdosis fase 1-studie i forsøgspersoner med transfusionsafhængig β-thalassæmi. Studiet vil evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​autologe CRISPR-Cas9-modificerede CD34+ humane hæmatopoietiske stam- og stamceller (hHSPC'er) ved hjælp af ET-01.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

8

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
      • Shenzhen, Guangdong, Kina, 518035
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 35 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Emner og/eller juridisk repræsentant forstår fuldt ud og underskriver frivilligt informerede samtykkeformularer.
  • Diagnose af transfusionsafhængig β-thalassæmi (β-TDT) som defineret af protokol.
  • Vær ikke passende at modtage konventionel allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
  • Lansky/Karnofsky score ≥ 70 %.
  • Berettiget til hæmatopoietisk stamcelletransplantation og konditionering med busulfan ifølge efterforskerens vurdering.

Andre protokoldefinerede inklusionskriterier kan være gældende.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Personer med tilhørende α-thalassæmi.
  • Personer med klinisk signifikante akutte eller ukontrollerede infektioner.
  • Anamnese med ukontrolleret epilepsi eller andre psykiske lidelser.
  • Tidligere behandling med allogen knoglemarvstransplantation eller genterapi.

Andre protokoldefinerede eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ET-01
Biologisk: ET-01
Rekrutterede deltagere vil modtage ET-01 IV-infusion efter myeloablativ konditionering med busulfan.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Hyppighed og sværhedsgrad af indsamlede AE'er og SAE'er
Tidsramme: Inden for 24 måneder efter ET-01 infusion
Inden for 24 måneder efter ET-01 infusion
Dødelighed af alle årsager
Tidsramme: Fra underskrivelse af informeret samtykke op til 24 måneder efter ET-01 infusion
Fra underskrivelse af informeret samtykke op til 24 måneder efter ET-01 infusion
Hyppighed af transplantationsrelateret dødelighed
Tidsramme: Fra baseline (præ-transfusion) op til 12 måneder efter ET-01 infusion
Fra baseline (præ-transfusion) op til 12 måneder efter ET-01 infusion
Totalt antal lymfocytter
Tidsramme: Inden for 24 måneder efter ET-01 infusion
Inden for 24 måneder efter ET-01 infusion
Andel af forsøgspersoner med unormal proliferation af blodceller
Tidsramme: Inden for 24 måneder efter ET-01 infusion
Inden for 24 måneder efter ET-01 infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

EdiGene (GuangZhou) Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. august 2021

Primær færdiggørelse (Forventet)

30. juni 2024

Studieafslutning (Forventet)

30. juni 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. juni 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. juni 2021

Først opslået (Faktiske)

14. juni 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. februar 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. februar 2023

Sidst verificeret

1. februar 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EDG-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med ET-01

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Latvia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner