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Uno studio sulla sicurezza e l'efficacia che valuta ET-01 in soggetti con β-talassemia trasfusionale dipendente (ET-01)

15 febbraio 2023 aggiornato da: EdiGene (GuangZhou) Inc.

Uno studio multicentrico, in aperto, di fase 1 per valutare la sicurezza e l'efficacia di una singola dose di cellule staminali e progenitrici ematopoietiche umane CD34+ autologhe modificate CRISPR-Cas9 (hHSPC) in soggetti con β-talassemia trasfusionale dipendente

Si tratta di uno studio di fase 1 a braccio singolo, in aperto, multicentrico, a dose singola in soggetti con β-talassemia trasfusione dipendente. Lo studio valuterà la sicurezza e l'efficacia delle cellule staminali e progenitrici umane autologhe CRISPR-Cas9 modificate CD34 + umane (hHSPC) utilizzando ET-01.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

8

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510515
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510623
        • Guangzhou Women And Children's Medical Center
      • Shenzhen, Guangdong, Cina, 518035
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Cina, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 35 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • I soggetti e/o il legale rappresentante comprendono appieno e firmano volontariamente i moduli di consenso informato.
  • Diagnosi di β-talassemia dipendente da trasfusione (β-TDT) come definita dal protocollo.
  • Non essere idoneo a ricevere il trapianto allogenico convenzionale di cellule staminali emopoietiche.
  • Punteggio Lansky/Karnofsky ≥ 70%.
  • Idoneo al trapianto di cellule staminali emopoietiche e al condizionamento con busulfano secondo il giudizio dello sperimentatore.

Possono essere applicati altri criteri di inclusione definiti dal protocollo.

Criteri chiave di esclusione:

  • Soggetti con α-talassemia associata.
  • Soggetti con infezioni acute o non controllate clinicamente significative.
  • Storia di epilessia incontrollata o altri disturbi mentali.
  • Precedente trattamento con trapianto allogenico di midollo osseo o terapia genica.

Possono essere applicati altri criteri di esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ET-01
Biologico: ET-01
I partecipanti reclutati riceveranno l'infusione IV di ET-01 dopo il condizionamento mieloablativo con busulfan.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Frequenza e gravità degli AE e degli SAE raccolti
Lasso di tempo: Entro 24 mesi dall'infusione di ET-01
Entro 24 mesi dall'infusione di ET-01
Mortalità per tutte le cause
Lasso di tempo: Dalla firma del consenso informato fino a 24 mesi dopo l'infusione ET-01
Dalla firma del consenso informato fino a 24 mesi dopo l'infusione ET-01
Incidenza di mortalità correlata al trapianto
Lasso di tempo: Dal basale (pre-trasfusione) fino a 12 mesi dopo l'infusione di ET-01
Dal basale (pre-trasfusione) fino a 12 mesi dopo l'infusione di ET-01
Conta totale dei linfociti
Lasso di tempo: Entro 24 mesi dall'infusione di ET-01
Entro 24 mesi dall'infusione di ET-01
Proporzione di soggetti con proliferazione anormale delle cellule del sangue
Lasso di tempo: Entro 24 mesi dall'infusione di ET-01
Entro 24 mesi dall'infusione di ET-01

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

EdiGene (GuangZhou) Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 agosto 2021

Completamento primario (Anticipato)

30 giugno 2024

Completamento dello studio (Anticipato)

30 giugno 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 giugno 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 giugno 2021

Primo Inserito (Effettivo)

14 giugno 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 febbraio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 febbraio 2023

Ultimo verificato

1 febbraio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EDG-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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