Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Biztonsági és hatásossági tanulmány az ET-01 értékelésére transzfúziófüggő β-talasszémiában szenvedő betegeknél (ET-01)

2023. február 15. frissítette: EdiGene (GuangZhou) Inc.

Többközpontú, nyílt címkézésű, 1. fázisú vizsgálat az autológ CRISPR-Cas9 módosított CD34+ humán hematopoietikus ős- és őssejtek (hHSPC) egyszeri dózisának biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére transzfúziófüggő β-thalassaemiában szenvedő betegeknél

Ez egy egykarú, nyílt, többközpontú, egyszeri dózisú, 1. fázisú vizsgálat transzfúziófüggő β-thalassaemiában szenvedő alanyokon. A tanulmány az autológ CRISPR-Cas9 módosított CD34+ humán hematopoietikus ős- és őssejtek (hHSPC-k) biztonságosságát és hatékonyságát értékeli az ET-01 segítségével.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

8

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Kína
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kína, 510515
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
      • Guangzhou, Guangdong, Kína, 510623
        • Guangzhou Women And Children's Medical Center
      • Shenzhen, Guangdong, Kína, 518035
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kína, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • Az alanyok és/vagy törvényes képviselők teljes mértékben megértik és önkéntesen aláírják a tájékozott beleegyező nyilatkozatot.
  • A transzfúziótól függő β-thalassaemia (β-TDT) diagnózisa a protokoll szerint.
  • Nem alkalmas a hagyományos allogén hematopoietikus őssejt-transzplantációra.
  • Lansky/Karnofsky pontszám ≥ 70%.
  • Alkalmas hematopoietikus őssejt-transzplantációra és buszulfánnal történő kondicionálására a vizsgáló megítélése szerint.

Más protokollban meghatározott felvételi kritériumok is alkalmazhatók.

Főbb kizárási kritériumok:

  • α-talaszémiában szenvedő alanyok.
  • Klinikailag jelentős akut vagy kontrollálatlan fertőzésben szenvedő alanyok.
  • Kontrollálatlan epilepszia vagy más mentális rendellenességek anamnézisében.
  • Korábbi kezelés allogén csontvelő-transzplantációval vagy génterápiával.

Más protokollban meghatározott kizárási kritériumok is alkalmazhatók.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: ET-01
Biológiai: ET-01
A felvett résztvevők ET-01 IV infúziót kapnak a mieloablatív buszulfános kondicionálást követően.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Az összegyűjtött AE és SAE gyakorisága és súlyossága
Időkeret: Az ET-01 infúzió után 24 hónapon belül
Az ET-01 infúzió után 24 hónapon belül
Minden ok miatti halálozás
Időkeret: A tájékozott beleegyezés aláírásától az ET-01 infúziót követő 24 hónapig
A tájékozott beleegyezés aláírásától az ET-01 infúziót követő 24 hónapig
A transzplantációval összefüggő mortalitás előfordulása
Időkeret: A kiindulási állapottól (transzfúzió előtt) az ET-01 infúziót követő 12 hónapig
A kiindulási állapottól (transzfúzió előtt) az ET-01 infúziót követő 12 hónapig
Teljes limfocitaszám
Időkeret: Az ET-01 infúzió után 24 hónapon belül
Az ET-01 infúzió után 24 hónapon belül
A vérsejtek rendellenes proliferációjával rendelkező alanyok aránya
Időkeret: Az ET-01 infúzió után 24 hónapon belül
Az ET-01 infúzió után 24 hónapon belül

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

EdiGene (GuangZhou) Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. augusztus 17.

Elsődleges befejezés (Várható)

2024. június 30.

A tanulmány befejezése (Várható)

2024. június 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. június 4.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. június 11.

Első közzététel (Tényleges)

2021. június 14.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. február 17.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. február 15.

Utolsó ellenőrzés

2023. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • EDG-001

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a ET-01

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Türkiye

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel