一项评估 ET-01 在输血依赖性 β-地中海贫血受试者中的安全性和有效性研究 (ET-01)
2023年2月15日 更新者：EdiGene (GuangZhou) Inc.
一项多中心、开放标签的 1 期研究，以评估单剂量自体 CRISPR-Cas9 修饰的 CD34+ 人类造血干细胞和祖细胞 (hHSPC) 在输血依赖性 β-地中海贫血受试者中的安全性和有效性
这是一项针对输血依赖性 β-地中海贫血受试者的单臂、开放标签、多中心、单剂量 1 期研究。
该研究将使用 ET-01 评估自体 CRISPR-Cas9 修饰的 CD34+ 人类造血干细胞和祖细胞 (hHSPC) 的安全性和有效性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
8
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Guangdong
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Guangzhou、Guangdong、中国、510515
- Nanfang Hospital of Southern Medical University
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Guangzhou、Guangdong、中国、510623
- Guangzhou Women And Children's Medical Center
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Shenzhen、Guangdong、中国、518035
- Shenzhen Children's Hospital
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Tianjin
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Tianjin、Tianjin、中国、300020
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 至 35年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
关键纳入标准：
- 受试者和/或法定代表人充分理解并自愿签署知情同意书。
- 协议定义的输血依赖性 β-地中海贫血 (β-TDT) 的诊断。
- 不宜接受常规异基因造血干细胞移植。
- Lansky/Karnofsky 评分 ≥ 70%。
- 根据研究者的判断，符合造血干细胞移植和白消安调理条件。
其他协议定义的纳入标准可能适用。
关键排除标准：
- 患有相关α-地中海贫血的受试者。
- 患有任何具有临床意义的急性或不受控制的感染的受试者。
- 有不受控制的癫痫或其他精神障碍的病史。
- 以前接受过同种异体骨髓移植或基因治疗。
其他协议定义的排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：ET-01
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招募的参与者将在使用白消安进行清髓性调节后接受 ET-01 IV 输注。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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收集到的 AE 和 SAE 的频率和严重程度
大体时间：输注 ET-01 后 24 个月内
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输注 ET-01 后 24 个月内
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全因死亡率
大体时间：从签署知情同意书到输注 ET-01 后 24 个月
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从签署知情同意书到输注 ET-01 后 24 个月
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移植相关死亡率的发生率
大体时间：从基线（输血前）到 ET-01 输注后 12 个月
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从基线（输血前）到 ET-01 输注后 12 个月
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淋巴细胞总数
大体时间：输注 ET-01 后 24 个月内
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输注 ET-01 后 24 个月内
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血细胞异常增殖的受试者比例
大体时间：输注 ET-01 后 24 个月内
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输注 ET-01 后 24 个月内
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年8月17日
初级完成 (预期的)
2024年6月30日
研究完成 (预期的)
2024年6月30日
研究注册日期
首次提交
2021年6月4日
首先提交符合 QC 标准的
2021年6月11日
首次发布 (实际的)
2021年6月14日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年2月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年2月15日
最后验证
2023年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- EDG-001
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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ET-01的临床试验
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Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...EdiGene Inc.; The Affiliated Hospital Of Guizhou Medical University; Zunyi Medical College主动，不招人
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EdiGene (GuangZhou) Inc.PLA 923 Hospital主动，不招人
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University of Wisconsin, MadisonNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)招聘中
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University of Wisconsin, MadisonAgency for Healthcare Research and Quality (AHRQ)完全的