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Un estudio de seguridad y eficacia que evalúa ET-01 en sujetos con β-talasemia dependiente de transfusiones (ET-01)

15 de febrero de 2023 actualizado por: EdiGene (GuangZhou) Inc.

Un estudio de fase 1 multicéntrico y abierto para evaluar la seguridad y la eficacia de una dosis única de células madre y progenitoras hematopoyéticas humanas CD34+ modificadas con CRISPR-Cas9 autólogas (hHSPC) en sujetos con β-talasemia dependiente de transfusiones

Este es un estudio de fase 1 de un solo brazo, de etiqueta abierta, multicéntrico y de dosis única en sujetos con β-talasemia dependiente de transfusiones. El estudio evaluará la seguridad y la eficacia de las células madre y progenitoras hematopoyéticas humanas CD34+ modificadas con CRISPR-Cas9 autólogas (hHSPC) utilizando ET-01.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

8

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Porcelana, 510515
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
      • Guangzhou, Guangdong, Porcelana, 510623
        • Guangzhou Women And Children's Medical Center
      • Shenzhen, Guangdong, Porcelana, 518035
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Porcelana, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años a 35 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Los sujetos y/o representante legal entienden completamente y firman voluntariamente los formularios de consentimiento informado.
  • Diagnóstico de β-talasemia dependiente de transfusiones (β-TDT) según lo definido por el protocolo.
  • No ser apropiado para recibir un alotrasplante convencional de células madre hematopoyéticas.
  • Puntuación de Lansky/Karnofsky ≥ 70%.
  • Elegible para trasplante de células madre hematopoyéticas y acondicionamiento con busulfán según el criterio del investigador.

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión definidos en el protocolo.

Criterios clave de exclusión:

  • Sujetos con α-talasemia asociada.
  • Sujetos con cualquier infección aguda o no controlada clínicamente significativa.
  • Antecedentes de epilepsia no controlada u otros trastornos mentales.
  • Tratamiento previo con trasplante alogénico de médula ósea o terapia génica.

Pueden aplicarse otros criterios de exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: ET-01
Biológico: ET-01
Los participantes reclutados recibirán una infusión IV de ET-01 después del acondicionamiento mieloablativo con busulfán.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Frecuencia y gravedad de los EA y SAE recopilados
Periodo de tiempo: Dentro de los 24 meses posteriores a la infusión de ET-01
Dentro de los 24 meses posteriores a la infusión de ET-01
Mortalidad por cualquier causa
Periodo de tiempo: Desde la firma del consentimiento informado hasta 24 meses post infusión de ET-01
Desde la firma del consentimiento informado hasta 24 meses post infusión de ET-01
Incidencia de mortalidad relacionada con el trasplante
Periodo de tiempo: Desde el inicio (antes de la transfusión) hasta 12 meses después de la infusión de ET-01
Desde el inicio (antes de la transfusión) hasta 12 meses después de la infusión de ET-01
Recuento total de linfocitos
Periodo de tiempo: Dentro de los 24 meses posteriores a la infusión de ET-01
Dentro de los 24 meses posteriores a la infusión de ET-01
Proporción de sujetos con proliferación anormal de células sanguíneas
Periodo de tiempo: Dentro de los 24 meses posteriores a la infusión de ET-01
Dentro de los 24 meses posteriores a la infusión de ET-01

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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EdiGene (GuangZhou) Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

17 de agosto de 2021

Finalización primaria (Anticipado)

30 de junio de 2024

Finalización del estudio (Anticipado)

30 de junio de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de junio de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de junio de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

14 de junio de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

17 de febrero de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de febrero de 2023

Última verificación

1 de febrero de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • EDG-001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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